2025年1月22日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）宣布了一項(xiàng)具有里程碑意義的進(jìn)展——“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）正式獲得受理。這款基于干細(xì)胞技術(shù)的創(chuàng)新療法，預(yù)示著糖尿病治療模式即將發(fā)生重大變革，并為數(shù)以億計(jì)的糖尿病患者帶來了治愈的希望。

CDE正式受理“異體人再生胰島注射液”申請(qǐng)，糖尿病治療迎來新曙光！

01.糖尿病現(xiàn)狀與挑戰(zhàn)

長(zhǎng)期以來，糖尿病作為全球范圍內(nèi)的慢性代謝性疾病，給患者帶來了沉重的健康和社會(huì)經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。盡管現(xiàn)有的血糖控制和胰島素替代療法能夠暫時(shí)緩解癥狀，但它們無法根治疾病，且伴隨著多種并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)。

然而，“異體人再生胰島注射液”的出現(xiàn)，提供了一個(gè)全新的解決方案，它通過多能干細(xì)胞分化出能夠分泌胰島素的胰島β細(xì)胞，并將其移植到糖尿病患者體內(nèi)，旨在恢復(fù)或部分恢復(fù)患者的胰島功能。

02.前沿科技：從實(shí)驗(yàn)室到臨床應(yīng)用

在此之前，鄧宏魁教授團(tuán)隊(duì)的研究已經(jīng)證明了這種療法的安全性和有效性，在國(guó)際上首次實(shí)現(xiàn)了對(duì)1型糖尿病患者的臨床功能性治愈。

• 詳情請(qǐng)瀏覽：又一個(gè)世界首例：中國(guó)科學(xué)家首次干細(xì)胞再生療法功能性治愈1型糖尿病

現(xiàn)在，“異體人再生胰島注射液”的IND申請(qǐng)獲得受理，意味著這項(xiàng)前沿科技將接受更為嚴(yán)格的臨床驗(yàn)證，進(jìn)一步推動(dòng)其從實(shí)驗(yàn)室走向臨床應(yīng)用。

并且中國(guó)在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的快速發(fā)展不容忽視。據(jù)報(bào)告，2024年內(nèi)就有32個(gè)干細(xì)胞新藥的IND申請(qǐng)被提交，其中28個(gè)獲得了臨床試驗(yàn)的默示許可，這不僅展示了中國(guó)科學(xué)家在基礎(chǔ)研究和技術(shù)轉(zhuǎn)化上的不懈努力，也體現(xiàn)了國(guó)家政策的支持與引導(dǎo)作用。

03.技術(shù)革新：解決供體短缺與免疫排斥問題

為了克服傳統(tǒng)胰島移植面臨的供體極度匱乏及免疫排斥等難題，科研團(tuán)隊(duì)創(chuàng)新性地采用了“干細(xì)胞體外定向分化內(nèi)胚層”技術(shù)，使其分化為成熟的胰島組織，并通過移植重建患者體內(nèi)的胰島功能。這種方法解決了供體來源的問題，并通過特定技術(shù)優(yōu)化胰島細(xì)胞，減少了移植后的免疫排斥問題。

具體來說這一突破性的技術(shù)帶來了以下關(guān)鍵優(yōu)勢(shì)：

• 決供體問題：通過干細(xì)胞規(guī)模化制備胰島組織，無需依賴稀缺的供體來源；
• 精準(zhǔn)調(diào)控血糖：再生胰島具備天然胰島的生理功能，可根據(jù)血糖變化實(shí)時(shí)調(diào)節(jié)胰島素分泌；
• 降低免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)：利用特定技術(shù)優(yōu)化胰島細(xì)胞，減少移植后的免疫排斥問題；
• 更安全的移植方式：通過門靜脈移植至肝臟，無需進(jìn)行復(fù)雜的外科手術(shù)。

04.初步臨床成果顯著

初步臨床研究表明，該療法在改善患者血糖水平方面表現(xiàn)出了顯著療效。移植后幾周內(nèi)，許多患者的血糖水平得到了明顯改善，部分患者甚至完全擺脫了對(duì)外源胰島素的依賴。術(shù)后兩年以上，移植的胰島功能依舊穩(wěn)定，持續(xù)有效地控制著血糖波動(dòng)。

未來展望

盡管前景光明，實(shí)現(xiàn)糖尿病的功能性治愈仍然面臨諸多挑戰(zhàn)，如確保移植細(xì)胞的安全可控性、提高移植成功率以及減少免疫排斥反應(yīng)等。此外，新型治療方法的成本效益分析也是決定其普及程度的關(guān)鍵因素之一。

總之，“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”IND申請(qǐng)的受理為我們描繪了一個(gè)充滿希望的未來圖景。隨著后續(xù)臨床試驗(yàn)的展開，我們有理由相信，這一革命性的科技成果將開啟一個(gè)全新的醫(yī)療時(shí)代，使那些長(zhǎng)期受困于糖尿病折磨的患者重獲新生。

小結(jié)

總之，“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”IND申請(qǐng)的受理為我們描繪了一個(gè)充滿希望的未來圖景。隨著后續(xù)臨床試驗(yàn)的展開，我們有理由相信，這一革命性的科技成果將開啟一個(gè)全新的醫(yī)療時(shí)代，使那些長(zhǎng)期受困于糖尿病折磨的患者重獲新生。

“異體人再生胰島注射液”的研發(fā)及其IND申請(qǐng)的受理標(biāo)志著我們?cè)谔剿魈悄虿≈委熜侣窂降倪^程中取得了重要里程碑。這不僅是對(duì)現(xiàn)有糖尿病治療策略的重要補(bǔ)充，更象征著人類對(duì)抗疾病的決心與智慧。科學(xué)進(jìn)步離不開持續(xù)的努力和創(chuàng)新精神，讓我們共同期待這項(xiàng)科技成果早日惠及每一個(gè)需要幫助的人。

信息來源：CDE

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