ClearPoint導航系統是恢復多巴胺能神經元手術的一部分。

MRI精準給藥系統用于干細胞治療帕金森病的臨床試驗

其開發商Aspen Neuroscience宣布，一種被稱為ClearPoint導航系統的磁共振成像 (MRI) 引導方法正在1/2a期臨床試驗中使用，以實現ANPD001（一種用于治療帕金森病的實驗性干細胞療法）的精準手術給藥。

開放標簽ASPIRO試驗 (NCT06344026)正在評估該療法在50至70歲中度至重度帕金森病患者中以遞增劑量治療的長期安全性和有效性。

研究概述

• 簡要概述：這項臨床試驗旨在測試將成熟為多巴胺生成細胞的ANPD001細胞注射到帕金森病患者的大腦中的安全性和耐受性。所有參與者都將獲得由他們自己之前收集的細胞制成的ANPD001細胞。
• 詳細說明：參與者將在全身麻醉下接受手術，將成熟為多巴胺產生神經元的細胞植入帕金森病患者大腦中多巴胺產生減少的部分。移植后5年內評估對帕金森病癥狀、安全性和耐受性以及細胞存活率的影響（使用MRI和PET腦成像掃描）。接下來的10年內每年通過電話評估安全性和耐受性（總隨訪期為15年）
• 正式頭銜：ANPD001治療散發性帕金森病的1/2a期劑量遞增研究

今年早些時候，首例移植手術由神經外科醫生、亞利桑那大學圖森醫學院神經外科教授、該試驗首席研究員Paul Larson醫學博士實施。

“為了替換這些丟失的細胞，我們必須以高度精準的手術方式瞄準大腦的特定區域，”阿斯彭首席醫療官Edward Wirth III醫學博士在公司新聞稿中表示。“利用ClearPoint系統提供的術中MRI引導技術的最新進展，患者的新細胞被移植到最需要它們的精確區域。”

由患者皮膚細胞產生的誘導性多能干細胞

帕金森病是由多巴胺能神經元逐漸功能障礙和死亡引起的，多巴胺能神經元是產生多巴胺（大腦中一種主要的化學信使）的神經細胞。這些神經元主要存在于黑質紋狀體通路中，其中包括黑質和背側紋狀體，這些腦區參與運動控制。

ANPD001使用患者自身的誘導性多能干細胞 (iPSC)（一種可以產生幾乎所有類型細胞的干細胞）來替代大腦中丟失的多巴胺能神經元。該過程包括從患者身上收集皮膚細胞，并在實驗室中將其重新編程為類似干細胞的狀態。然后，利用特定的化學或生物線索，這些細胞會分化為多巴胺神經元前體細胞，并通過移植返回患者體內。

具體來說，前體細胞被運送到背側紋狀體的一個叫做殼核的區域，在那里它們有望成熟為多巴胺能神經元。

為了確保這些細胞的精確輸送，科學家們在手術過程中使用了ClearPoint系統。Aspen在新聞稿中報道說，該系統由Larson開發，為外科醫生提供實時導航指令，并確認已到達所需的大腦區域。

該系統的套管是一種可用于進行治療的管子，其直徑小于2毫米，可以實現微創的細胞移植。

9名帕金森病患者有望在試驗中接受ANPD001治療

ClearPoint Neuro首席商務官Jeremy Stigall表示：“ClearPoint Neuro導航系統已在全球80多個中心成功用于多種應用以及基因和細胞治療試驗。我們很高興與Aspen合作，支持首次針對帕金森病的自體神經元替代療法的多中心試驗。”

預計研究人員將邀請多達9名帕金森病患者接受治療。試驗的主要目標是評估治療的安全性和耐受性，次要目標包括增加按時性（定義為沒有麻煩的運動障礙或不自主運動的時期）、帕金森病運動癥狀的變化以及患者生活質量的改善。

移植后細胞存活率將通過腦部成像掃描進行評估。移植后，患者將接受五年的隨訪，之后的十年內，每年將通過電話評估長期安全性。

關于作者

關于Andrea Lobo是BioNews的科學作家。她擁有葡萄牙科英布拉大學的生物學學位和細胞生物學/神經科學博士學位，在那里她研究了中風生物學。她曾是波爾圖健康研究與創新研究所的博士后和高級研究員，研究藥物成癮，研究安非他明引起的神經元可塑性。作為一名研究科學家，Andrea已經工作了19 年，參與了多個研究領域的學術項目，包括中風、基因調控、癌癥和罕見疾病。她在同行評議期刊上發表了多篇研究論文。2022年，她轉向科學寫作和傳播事業。

免責說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業觀點，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發布的信息不能替代醫生或藥劑師的專業建議。如有版權等疑問，請及時跟本公眾號聯系，我們將在第一時間處理。