2024年12月20日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批準了國內首個用于治療原發性帕金森病的誘導多能干細胞（iPSC）來源細胞候選藥物UX-DA001注射液（人中腦多巴胺能神經前體細胞注射液）的臨床試驗。

重磅！國內首款干細胞針對帕金森病的新藥獲批臨床！

作為中國第一款IND申報獲批臨床試驗默示許可、全球第二款針對帕金森病的自體iPS衍生細胞治療藥物，這一突破不僅標志著我國在神經退行性疾病治療領域取得的重要進展，也為廣大帕金森病患者帶來了新的希望。

什么是帕金森病？

帕金森病是一種常見的神經退行性疾病，主要表現為運動障礙，如震顫、肌強直、運動遲緩等癥狀，隨著病情的發展，患者的生活質量會逐漸下降。盡管現有的藥物治療能夠緩解癥狀，但并不能根治疾病，也無法有效阻止或逆轉神經細胞的退化。

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而移植干細胞來源的多巴胺能神經細胞，補充帕金森患者腦內丟失的多巴胺能神經元，是實現帕金森病功能性治愈最具前景的方法之一。

什么是iPSC細胞？

iPSC細胞是指誘導多能干細胞（iPSCs）這類細胞通過特定基因重編程技術將成熟的體細胞（如皮膚或血液細胞）逆轉為具有類似胚胎干細胞特性的多向分化潛能細胞。

這些經過重新編程后的細胞擁有無限自我復制的能力，并且可以在適當條件下分化成各種類型的功能細胞，例如心肌細胞、神經元細胞、胰島β細胞等。iPSC技術的應用范圍廣泛，涵蓋了從再生醫學到個性化醫療等多個方面。

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什么是UX-DA001注射液？

此次獲得CDE臨床試驗默示許可的UX-DA001注射液是生物科技公司自主研發的人多能干細胞創新平臺所開發的產品。該平臺結合了高通量干細胞分化譜系追蹤、高效神經分化以及iPSCs重編程等先進技術，成功地生產出了高純度、高穩定性和高效應的人中腦多巴胺能神經前體細胞。

這種細胞有望修復受損的神經組織，并恢復大腦內的多巴胺水平，從而改善帕金森病的癥狀。

與傳統的藥物治療相比，自體iPSC來源細胞治療藥物的獨特之處在于它能夠在體內實現多巴胺能神經元的再生，從根本上重塑神經功能，而不僅僅是緩解癥狀。

這意味著對于那些已經經歷了藥物“蜜月期”的患者而言，細胞治療可能提供一種更為持久有效的解決方案。

該藥物治療帕金森病的臨床研究結果

多個動物和臨床研究表明：

• 該藥物能夠在帕金森病（PD）模型動物中有效改善運動障礙，增加紋狀體多巴胺濃度，并且移植細胞可以與宿主產生良好的互動。
• 此外，臨床前數據還顯示，在動物疾病模型上，UX-DA001能夠起到顯著的治療作用，同時沒有觀察到明顯的不良反應或毒性效應。

值得注意的是，國際上也有類似的細胞療法正在開發中。例如：

• BlueRock Therapeutics的MSK-DA01是FDA首個批準臨床的針對帕金森病的干細胞療法，于2021年3月進入臨床，目前處于臨床1期，共有12名PD患者入組。2024年3月，BlueRock公布了I期臨床試驗18個月的結果，顯示了良好的安全性和耐受性。
• 韓國公司S.Biomedics也在進行一項類似的臨床試驗，他們的TED-A9細胞療法同樣展示了積極的安全性數據。

綜上所述，雖然UX-DA001注射液的安全性還需要通過更大規模和更長時間的人體臨床試驗來最終確認，但從現有的臨床前研究結果來看，這款藥物展現出了令人鼓舞的安全特性。

展望未來

帕金森病的細胞治療技術正處于全球臨床試驗的關鍵時期，而UX-DA001注射液的成功獲批無疑將為此領域的研究開辟新的道路，并最終造福病患。

我們期待著在未來幾年內看到更多來自臨床試驗的積極成果，見證這一創新療法如何改變數百萬患者的生活質量。同時，這也激勵著更多的科研人員投身于神經退行性疾病的攻克之中，共同推動人類健康事業的發展。

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參考資料：CDE

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