12.9-12.15干細胞治療周報：臨床突破、FDA批準、國產(chǎn)CAR?T上市等5大熱點速覽

本周重要成果（速覽）：

1.國內(nèi)首款上市干細胞藥物關(guān)鍵期臨床數(shù)據(jù)公布

2.美國FDA兩天連續(xù)批準兩款細胞/基因治療產(chǎn)品，用于治療重癥患者

3.湖北開出首張干細胞藥品“艾米邁托賽注射液”處方

4.首款20萬國產(chǎn)CAR?T藥物遞交上市申請

5.武漢大學(xué)中南醫(yī)院細胞（生物）治療門診正式揭牌開診

接下來，我們將系統(tǒng)梳理2025年12月9日至15日這一周內(nèi)干細胞治療領(lǐng)域的重點動態(tài)，從政策動向到臨床進展，再到科研突破，帶您快速掌握本周最值得關(guān)注的核心變化。

01.國內(nèi)首款上市干細胞藥物關(guān)鍵期臨床數(shù)據(jù)公布

12月6–9日，第67屆美國血液學(xué)會（ASH）年會召開。在這一全球血液學(xué)領(lǐng)域的重要學(xué)術(shù)舞臺上，中國企業(yè)鉑生卓越公布了我國首款上市干細胞產(chǎn)品——艾米邁托賽注射液的關(guān)鍵臨床研究數(shù)據(jù)，引起國際關(guān)注。^[1]

本次公布的研究是一項針對“胃腸道受累的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）”的前瞻性、多中心臨床項目。

研究納入了54名病情危重（Ⅱ-Ⅳ級）的患者，其中37人病變集中于胃腸道。公布的臨床數(shù)據(jù)展現(xiàn)了該療法顯著的療效與安全性：

療效與生存顯著改善：在納入的54名Ⅱ–Ⅳ級重癥患者中，治療后第28天客觀緩解率達63.0%，其中55.6% 實現(xiàn)完全緩解，明顯優(yōu)于既往二線治療水平。同時，患者100天和近1年的生存率均顯著提升，顯示出穩(wěn)定而持久的臨床獲益。

安全性良好，國際意義突出：研究未觀察到與細胞輸注直接相關(guān)的嚴重不良反應(yīng)，整體安全性可控。該成果不僅為 SR-aGVHD 患者提供了新的治療選擇，也標志著中國干細胞療法在國際高端臨床舞臺上取得了實質(zhì)性突破。

總體來看，該研究以扎實的臨床數(shù)據(jù)證明了干細胞療法在危重移植并發(fā)癥中的真實價值，也為中國原創(chuàng)細胞治療走向國際標準、參與全球競爭提供了有力注腳。

詳情請瀏覽：國內(nèi)首款上市干細胞關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)公布：超五成危重患者實現(xiàn)完全緩解

02.FDA連批兩項里程碑療法：細胞與基因治療進入加速臨床化階段

12月8-9日，F(xiàn)DA批準了首個用于Wiskott-Aldrich綜合征的細胞基因療法Waskyra，以及首個用于嚴重再生障礙性貧血的造血干細胞療法Omisirge。

這一密集審批釋放出明確信號：細胞與基因治療正加速從探索階段邁入規(guī)范化臨床應(yīng)用。

首個嚴重再生障礙性貧血（SAA）細胞療法 — Omisirge

12月8日，F(xiàn)DA批準了omidubicel-onlv（商品名：Omisirge），成為首個獲批用于治療嚴重再生障礙性貧血（SAA）的造血干細胞移植療法。

Omisirge是一種來源于捐贈臍帶血的同種異體造血干細胞療法，用于6歲及以上無法找到合適供體的SAA患者，幫助恢復(fù)血細胞生成并改善免疫功能。這一批準標志著SAA細胞治療進入規(guī)范臨床應(yīng)用階段，為這一危及生命的骨髓衰竭性疾病帶來了新的治療選項。

首個Wiskott-Aldrich綜合征細胞基因療法 — Waskyra

12月9日，F(xiàn)DA正式批準了etuvetidigene autotemcel（商品名：Waskyra），這也是全球首個獲批用于 Wiskott-Aldrich綜合征（WAS）的細胞基因療法。該療法適用于6個月及以上的兒童和成人WAS患者，這類患者通常因 WAS 基因突變導(dǎo)致免疫系統(tǒng)功能嚴重缺陷。^[3]

經(jīng)臨床數(shù)據(jù)顯示，治療后患者重度感染顯著減少（約93%），中度至重度出血事件顯著下降（約60%），為沒有合適供體的WAS患者提供了全新的有效治療選擇。

03.湖北開出首張干細胞藥品“艾米邁托賽注射液”處方

12月12日，據(jù)中國財經(jīng)網(wǎng)報道，中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會主任委員胡豫教授團隊在湖北成功開出干細胞藥品艾米邁托賽注射液處方，標志著我國首款且目前唯一獲批的間充質(zhì)干細胞藥品正式進入湖北臨床應(yīng)用，為當(dāng)?shù)匮翰』颊邘硇碌闹委熛Ｍ?sup>[4]

此次接受治療的患者為造血干細胞移植后發(fā)生腸道型急性移植物抗宿主病（aGVHD），在激素及多種二線治療失敗后仍長期腹瀉。輸注艾米邁托賽注射液后，患者腹瀉明顯改善并停止，顯示出良好的臨床獲益。

艾米邁托賽注射液主要用于14歲以上、以消化道受累為主、激素治療失敗的aGVHD患者。該疾病是造血干細胞移植后最兇險的并發(fā)癥之一，傳統(tǒng)治療手段有限，患者長期生存率較低，臨床亟需有效、安全的新方案。

胡豫教授表示，該藥物的處方落地不僅是一次成功的個體治療，更是干細胞作為“藥品”規(guī)范進入臨床的重要實踐。與市場上非規(guī)范的干細胞技術(shù)不同，艾米邁托賽嚴格按照藥品標準審批、生產(chǎn)和監(jiān)管，具備可追溯、可評估的安全性和療效基礎(chǔ)。

在可及性方面，該藥單劑價格約1.98萬元，顯著低于國外同類產(chǎn)品，并通過商業(yè)保險和惠民保障等方式降低患者負擔(dān)，推動干細胞創(chuàng)新藥真正做到“用得上、付得起”。

總體來看，艾米邁托賽注射液在湖北的成功應(yīng)用，標志著我國干細胞藥物正從科研成果走向真實臨床，為高危aGVHD患者提供了規(guī)范、可及的新治療路徑。

04.首款20萬國產(chǎn)CAR?T藥物遞交上市申請

12月12日，我國華道（上海）生物醫(yī)藥有限公司向國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）遞交了首款自主研發(fā)的 CAR?T 細胞藥物上市申請，該藥物主要用于難治復(fù)發(fā)性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）。這款產(chǎn)品完全自主創(chuàng)新，從核心原料到生產(chǎn)設(shè)備均實現(xiàn)國產(chǎn)化，打破了對進口依賴。^[5]

該藥物定價約為20余萬元人民幣，遠低于國際均價40萬美元和國內(nèi)同類產(chǎn)品120萬元，大幅降低了患者治療負擔(dān)，有望讓 CAR?T 療法真正走向可及性。其全自動、全封閉生產(chǎn)系統(tǒng)可大幅提升產(chǎn)能，同時保證安全性和療效。

05.武漢大學(xué)中南醫(yī)院細胞（生物）治療門診正式揭牌開診

12月12日，武漢大學(xué)中南醫(yī)院正式揭牌開診細胞（生物）治療門診，實現(xiàn)“診療一體化”升級。這一舉措響應(yīng)“健康中國”戰(zhàn)略，將國際前沿的精準治療技術(shù)帶到患者身邊，為疑難疾病患者提供新的生命希望。

據(jù)悉，武漢大學(xué)中南醫(yī)院此次新開細胞（生物）門診，是匯聚了中南醫(yī)院腎病內(nèi)科、血液內(nèi)科、風(fēng)濕免疫科、耳鼻咽喉頭頸外科、肝膽胰外科、移植醫(yī)學(xué)中心等多個優(yōu)勢學(xué)科的核心專家力量，構(gòu)建起強大的多學(xué)科協(xié)作診療模式。

門診將為患者提供“精準評估-個性方案-長期隨訪”的一站式診療服務(wù)，從患者初診評估到治療方案定制，再到術(shù)后康復(fù)隨訪，實現(xiàn)全流程標準化、規(guī)范化管理。

中南醫(yī)院相關(guān)負表人表示:“細胞治療作為前沿的生物治療技術(shù)，是攻克疑難疾病的重要突破口”，門診的成立將進一步加速臨床研究與新技術(shù)成果的轉(zhuǎn)化，通過建立完善的細胞治療全流程管理體系，讓更多疑難病患者，能夠及時享受到與國際同步的精準治療服務(wù)，也讓前沿生物治療新技術(shù)真正惠及更多患者。

結(jié)語

本周干細胞與細胞基因治療領(lǐng)域呈現(xiàn)出多項里程碑式進展：從國內(nèi)首款上市干細胞藥物關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)公布，到FDA連續(xù)批準兩款重癥治療產(chǎn)品；從湖北首張艾米邁托賽處方落地，到國產(chǎn)20萬元CAR?T藥物遞交上市申請，再到武漢大學(xué)中南醫(yī)院細胞治療門診正式開診，這些事件共同展示了細胞治療從科研探索向臨床應(yīng)用的快速推進。

這些突破不僅提升了高危患者的生存與生活質(zhì)量，也標志著我國細胞治療技術(shù)正逐步實現(xiàn)國際標準化、規(guī)范化與可及化，為未來更多疾病提供精準、可負擔(dān)的治療方案，進一步推動生物醫(yī)療創(chuàng)新向前發(fā)展。

參考資料：

[1]67屆美國血液學(xué)會（ASH）

[2]https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/268906/gamida-cell-wins-cell-therapy-first-in-severe-aplastic-anaemia-from-fda/

[3]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-wiskott-aldrich-syndrome?utm_source=chatgpt.com

[4]https://finance.china.com.cn/industry/medicine/20251212/6283336.shtml

[5]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/10c810e62344ae5559cd29642eb9a942?utm_source=chatgpt.com

[6]https://news.qq.com/rain/a/20251213A03FDZ00

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