用干細胞治療漸凍癥（ALS）,可以減緩漸凍癥的進展嗎？

用干細胞治療漸凍癥ALS（肌萎縮側(cè)索硬化癥），可以減緩漸凍癥的進展嗎？

通過干細胞療法，ALS疾病的進展可以減緩和消退，甚至完全停止。治療的成功率與患者的年齡、病程長短和患者的身體狀況成正比。由于肌肉的改善，患者的生活質(zhì)量顯著提高。

• 用干細胞治療肌萎縮側(cè)索硬化癥被認為是科學家們自1990年代以來一直致力于研究的一種新方法。
• 當干細胞接觸到這些細胞時，它們具有轉(zhuǎn)變?yōu)樯窠?jīng)細胞和肌肉細胞的能力。因此，干細胞被用于治療 ALS。
• 施用的細胞數(shù)量根據(jù)患者的年齡和體重來確定。治療在間隔45天或連續(xù)3天的3個療程中進行。
• 治療方案根據(jù)患者的情況進行精確調(diào)整，并針對每個患者應用不同的方案。
• 對藥物治療無反應或反應不充分的ALS患者進行干細胞移植后，67%的患者表現(xiàn)出虛弱減輕、食欲增加、心理狀態(tài)改善和痙攣強度降低。

什么是肌萎縮側(cè)索硬化？

ALS，醫(yī)學上稱為肌萎縮側(cè)索硬化癥或運動神經(jīng)元病，是描述脊髓溶解和損傷的醫(yī)學術語。它是由脊髓和中樞神經(jīng)系統(tǒng)稱為腦干的區(qū)域中運動神經(jīng)細胞（神經(jīng)元）的丟失引起的。這些細胞的丟失會導致肌肉無力和消瘦（萎縮）。

ALS于1869年由法國神經(jīng)學家和該領域的先驅(qū)Jean-Martin Charcot首次描述。為此，該疾病最初被命名為 Charcot病。

ALS的癥狀是什么？

每個患者的ALS初始癥狀都不相同。通常，手臂或腿部無力或變細是第一個注意到的癥狀。例如，拿鉛筆、扣扣子、提包變硬或病人走路時絆倒。

在一些患者中，疾病開始時出現(xiàn)言語或吞咽困難。患者本人或他們的親屬可能會注意到口齒不清或說話時有鼻音。這些癥狀可能伴隨肌肉抽搐、疼痛和痙攣。癥狀可能包括無法控制的哭泣和大笑。

隨著時間的推移，無力會從發(fā)病部位擴散到其他肢體（手臂、腿、舌頭和咽部肌肉）。患者的日常生活活動可能會因全身肌肉消瘦、無力和抽搐而受到限制。他/她可能變得無法獨自做任何事情。他/她不能進食、穿衣或洗澡/淋浴。他/她甚至可能無法起床。

疾病的關鍵時期是呼吸肌變?nèi)醯臅r候。當出現(xiàn)呼吸和營養(yǎng)缺乏時，患者需要快速和密切的醫(yī)療支持。10% 的患者可能同時患有ALS和癡呆癥（由于疾病導致的智力下降）。

肌萎縮側(cè)索硬化的原因

ALS的確切原因尚不清楚。然而，遺傳因素、接觸環(huán)境毒素、吸煙和破壞細胞的各種化學物質(zhì)被認為會增加ALS的風險。

與許多疾病一樣，區(qū)域因素也是 ALS 的病因之一。在西太平洋、日本紀伊半島和西巴布亞新幾內(nèi)亞三個地區(qū)，該病的發(fā)病率為每十萬人140例。

肌萎縮側(cè)索硬化癥的治療

由于沒有通用的治療方法，因此正在應用基于病例的支持性藥物治療和偶爾的重癥監(jiān)護治療。此外，對癥治療在改善生活質(zhì)量方面發(fā)揮著重要作用。另一個因素是健康和均衡的營養(yǎng)，經(jīng)常吃清淡的食物，飲用液體，并保持理想的體重。

用干細胞治療漸凍癥得出的相關結(jié)論

干細胞具有轉(zhuǎn)化為神經(jīng)元的能力，即當它們接觸垂死的神經(jīng)細胞時的神經(jīng)細胞，并且在這種情況下，它們被用于治療ALS疾病。同時，干細胞有能力轉(zhuǎn)化為它們接觸到的肌肉細胞。因此，它們?yōu)樘撊醯募∪馓峁┲委煛Ｋo細胞的大小足以讓它們滲透到神經(jīng)和肌肉組織中。因此，早期診斷的治愈率顯著提高。

首先，根據(jù)患者的年齡和體重確定要施用的細胞數(shù)量，并使用間充質(zhì)干細胞（來自患者自身的脂肪組織或骨髓）或胎盤干細胞進行治療。這個決定是根據(jù)病人的情況做出的。治療在間隔45天或連續(xù)3天的3個療程中進行。

對藥物治療反應不佳的ALS患者應用干細胞療法后，67%的患者表現(xiàn)出虛弱減輕、食欲增加、心理狀態(tài)改善和痙攣強度降低。據(jù)報道，在干細胞移植后約2個月內(nèi)，34%的患者手腳活動能力和肌肉力量增強、反射正常化、纖維區(qū)減少、日常工作耐受性更好（吞咽、言語、發(fā)音得到改善）。

48%的患者被建議每年重復治療，以便他們獲得持續(xù)的積極結(jié)果。25%的病例需要2年的定期干細胞移植。

經(jīng)常問的問題

誰最有可能患有ALS？

ALS疾病可以發(fā)生在世界各地和社會的各個階層。這在男性中更為常見。平均發(fā)病年齡為55歲。然而，它可以在非常年輕和非常年老時看到。世界上十萬人口中有2-6人患有ALS。

ALS是一種遺傳（遺傳）疾病嗎？

90%的ALS患者是巧合，10%是家族性ALS。因此，該病可以說多半與遺傳無關。最近，已經(jīng)發(fā)現(xiàn)許多估計與ALS疾病相關的突變。ALS不是傳染性疾病。患者的親屬和處理他們治療的人不會感染這種疾病。

為什么ALS會導致失去力量？

為了執(zhí)行一項運動，我們與該運動相關的肌肉應該能夠自主收縮。兩組神經(jīng)，稱為運動神經(jīng)，負責肌肉根據(jù)需要收縮。當我們想做一個動作時，大腦相關部位的刺激首先由第一組運動神經(jīng)傳遞到脊髓。其他等待在那里的運動神經(jīng)受到刺激。第二組神經(jīng)離開脊髓并到達相關肌肉使其收縮。如果運動神經(jīng)受損，則隨意肌收縮受損，患者部分或完全失去力量。

是否有未受疾病影響的肌肉？

這種疾病不會影響身體的所有肌肉。患者可以控制腸道和尿液。性功能不受影響。心肌未受損。眼部肌肉通常是最后受影響的肌肉，有時它們根本不受影響。

如何診斷ALS？

基本上，臨床癥狀和體征用于做出診斷。ALS是一種運動神經(jīng)元疾病，在早期階段可能會與MS（多發(fā)性硬化癥）或帕金森病相混淆。因此，只有在患者接受神經(jīng)科醫(yī)生或?qū)？漆t(yī)生的一些初步檢查后才能做出診斷。

科學研究：

• Mazzini, L.、Mareschi, K.、Ferrero, I.、Vassallo, E.、Oliveri, G.、Boccaletti, R., … & Fagioli, F. (2006)。自體間充質(zhì)干細胞：在肌萎縮側(cè)索硬化癥中的臨床應用。神經(jīng)學研究，28(5)，523-526。
• Mazzini, L.、Ferrero, I.、Luparello, V.、Rustichelli, D.、Gunetti, M.、Mareschi, K., … & Fava, E. (2010)。肌萎縮側(cè)索硬化癥的間充質(zhì)干細胞移植：I 期臨床試驗。實驗神經(jīng)學，223(1), 229-237。
• Karussis, D.、Karageorgiou, C.、Vaknin-Dembinsky, A.、Gowda-Kurkalli, B.、Gomori, JM、Kassis, I., … & Slavin, S. (2010)。多發(fā)性硬化癥和肌萎縮側(cè)索硬化癥患者間充質(zhì)干細胞移植的安全性和免疫學效果。神經(jīng)病學檔案，67(10)，1187-1194。
• Mazzini, L., Fagioli, F., Boccaletti, R., Mareschi, K., Oliveri, G., Olivieri, C., … & Madon, E. (2003)。肌萎縮側(cè)索硬化癥的干細胞療法：人類的一種方法學方法。肌萎縮側(cè)索硬化和其他運動神經(jīng)元疾病，4(3)，158-161。
• Silani, V.、Cova, L.、Corbo, M.、Ciammola, A. 和 Polli, E. (2004)。肌萎縮側(cè)索硬化癥的干細胞療法。柳葉刀，364(9429)，200-202。

免責說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權等疑問，請隨時聯(lián)系我。