鑒于其獨特的再生能力，人類干細胞可以通過多種方式用于生物醫學研究和療法開發。

干細胞如何用于生物醫學研究和治療？

了解疾病的生物學和測試藥物

科學家可以使用干細胞來了解人類生物學和治療學的發展。更好地了解干細胞中調節細胞分裂、特化和分化的遺傳和分子信號，可以獲得有關疾病如何產生的信息，并提出新的治療策略。科學家可以使用從患者身上提取的iPSC，并將這些iPSC分化為“類器官”（器官的小型模型）或組織芯片，??用于研究患病細胞和測試藥物，并獲得個性化的結果。

基于細胞的療法

一個重要的潛在應用是為基于細胞的療法（也稱為組織工程）生成細胞和組織。當前對可移植組織和器官的需求遠遠超過可用供應。干細胞提供了可再生資源的可能性。每個組織中通常只有極少量的成體干細胞，一旦從體內取出，它們的分裂能力就會受到限制，這使得產生大量成體干細胞用于治療變得困難。相比之下，多能干細胞不受起始材料和更新潛力的限制。

為實現干細胞治療疾病的前景，科學家必須能夠操縱干細胞，使它們具備成功分化、移植和植入所需的特征。科學家還必須開發管理干細胞群的程序，以及誘導血管形成（供應血管），以再生和修復三維實體組織。

為了用于移植目的，干細胞必須可重復地制成：

• 廣泛增殖并產生足夠數量的細胞來替換丟失或受損的組織。
• 分化成所需的細胞類型。
• 移植后在接受者體內存活。
• 移植后融入周圍組織。
• 避免被接受者的免疫系統排斥。
• 在接受者的一生中適當地發揮作用。

雖然干細胞為未來的治療提供了令人興奮的希望，但仍然存在重大的技術障礙，只有通過多年的深入研究才能克服這些障礙。

注意：目前，美國食品和藥物管理局 (FDA) 批準在美國使用的唯一基于干細胞的產品包括源自臍帶血的造血干細胞（造血祖細胞）。這些產品被批準用于患有影響與血液生成有關的身體系統（稱為“造血”系統）的疾病的患者。這些FDA批準的干細胞產品列在FDA網站上. 骨髓也用于這些治療，但通常不受FDA的監管。FDA建議考慮干細胞治療的人確保該治療獲得FDA批準或正在研究新藥研究申請 (IND) 下，這是FDA提交并允許進行的臨床研究計劃。