干細胞臨床研究機構備案丨20問20答

按照國家衛生健康委和國家藥監局《關于做好2019年干細胞臨床研究監督管理工作的通知》的要求，自2019年起，干細胞臨床研究機構和項目備案結合進行，不再單獨開展干細胞臨床研究機構備案。擬開展干細胞臨床研究而尚未完成機構備案的醫療機構，應當將完整的機構備案材料和項目備案材料經省級兩委局衛健委和藥品監督管理局審核后，報國家兩委局備案。只有干細胞臨床研究機構和項目備案材料同時符合備案要求才可以備案。

經過近3年的備案工作經驗積累，目前全國已備案項目數已過百項，中國醫藥生物技術協會匯總了在備案過程中二十個常見的問題，供各醫療機構學習參考。

01

什么是干細胞臨床研究備案？

為了規范由醫療機構發起的干細胞臨床研究，2015年7月國家衛生計生委和國家食藥監總局（以下簡稱“國家兩委局”）共同頒布了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（國衛科教發〔2015〕48號）（以下簡稱“管理辦法”）和《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則》（國衛辦科教發〔2015〕46號）（以下簡稱“指導原則”）。按照管理辦法的要求，醫療機構開展干細胞臨床研究項目前，應當將備案材料由省級衛生計生行政部門會同食品藥品監管部門審核后向國家衛生計生委與國家食品藥品監管總局備案。

02

干細胞臨床研究與干細胞產品注冊臨床試驗有什么不一樣？

干細胞臨床研究是由研究者發起，開展干細胞臨床研究的醫療機構是干細胞制劑和臨床研究質量管理的責任主體。干細胞產品注冊臨床試驗是由申辦者發起，目的是為了產品注冊上市，申辦者是干細胞制劑和臨床試驗的責任主體。

03

干細胞臨床研究怎么備案？

醫療機構如果擬開展干細胞臨床研究，須按照管理辦法的要求，首先完成機構備案。完成干細胞臨床研究機構備案后，在開展干細胞臨床研究項目前，還需按照管理辦法的要求，完成項目備案后方可實施。

04

干細胞臨床研究的機構備案怎么做？

按照國家衛生健康委和國家藥監局《關于做好2019年干細胞臨床研究監督管理工作的通知》（國衛辦科教函[2019]169號）的要求，自2019年起，干細胞臨床研究機構和項目備案結合進行，不再單獨開展干細胞臨床研究機構備案。擬開展干細胞臨床研究而尚未完成機構備案的醫療機構，應當將完整的機構備案材料和項目備案材料經省級兩委局審核后，報國家兩委局備案。只有干細胞臨床研究機構和項目備案材料同時符合備案要求才可以備案。

05

干細胞臨床研究的機構備案需要準備什么材料？

干細胞臨床研究的機構備案需要按照管理辦法附件一的要求提供如下材料：

• （1）醫療機構執業許可證書復印件；
• （2）藥物臨床試驗機構資格認定證書復印件；
• （3）機構干細胞臨床研究組織管理體系（框架圖）和各部門職責；
• （4）機構干細胞臨床研究管理主要責任人、質量受權人資質，以及相關人員接受培訓情況；
• （5）機構學術委員會和倫理委員會組成及其工作制度和標準操作規范；
• （6）干細胞制備標準操作規程和設施設備、人員條件；
• （7）干細胞臨床研究質量管理及風險控制程序和相關文件（含質量管理手冊、臨床研究工作程序、標準操作規范和試驗記錄等）；
• （8）干細胞臨床研究審計體系，內審、外審制度，內審人員資質；
• （9）干細胞質量評價標準和檢測設備設施情況；
• （10）防范干細胞臨床研究風險的管理機制和處理不良反應、不良事件的措施；
• （11）其他相關材料。

06

什么樣的機構可以開展干細胞臨床研究備案？

按照管理辦法第七條的規定，開展干細胞臨床研究的醫療機構應當具備以下七項條件：

• （1）三級甲等醫院；
• （2）依法獲得相關專業的藥物臨床試驗機構資格;
• （3）具有較強的醫療、教學和科研綜合能力；
• （4）具備完整的干細胞質量控制條件和全面的干細胞臨床研究質量管理體系和獨立的干細胞臨床研究質量保證部門；建立干細胞制劑質量受權人制度；具有完整的干細胞制劑制備和臨床研究全過程質量管理及風險控制程序和相關文件；具有干細胞臨床研究審計體系；
• （5）干細胞臨床研究項目負責人和制劑質量受權人須具有正高級專業技術職稱，主要研究人員經過藥物臨床試驗質量管理規范（GCP）培訓；
• （6）具有與所開展干細胞臨床研究相適應的學術委員會和倫理委員會；
• （7）具有防范干細胞臨床研究風險的管理機制和處理不良反應、不良事件的措施。

07

完成干細胞臨床研究機構備案后，醫療機構就可以自行開展干細胞臨床研究嗎？

醫療機構在完成干細胞臨床研究機構備案后，如果擬開展干細胞臨床研究項目，應在項目開展前將完整的干細胞臨床研究項目備案材料由省級兩委局審核通過后向國家兩委局備案。干細胞臨床研究項目完成備案后方可實施，醫療機構不可自行開展任何未完成備案的干細胞臨床研究。

08

干細胞臨床研究的項目備案怎么做？

干細胞臨床研究項目負責人應按照管理辦法的要求準備項目備案材料，通過機構學術委員會和倫理委員會審查，完成機構內干細胞臨床研究立項審查程序并立項后，將完整的項目備案材料經省級兩委局審核通過后報國家兩委局備案。

09

干細胞臨床研究項目備案需要準備什么材料？

按照管理辦法第三章第二十四條要求，干細胞臨床研究項目備案時需要提供如下材料：

• （1）按照管理辦法附件二的要求提供項目立項備案材料；其中干細胞臨床研究倫理審查申請表按照管理辦法附件三的要求提供；
• （2）機構學術委員會審查意見；
• （3）按照管理辦法附件四的要求提供機構倫理委員會審查批件；
• （4）所需要的其他材料。

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什么樣的干細胞臨床研究項目可以備案？

干細胞臨床研究必須具備充分的科學依據，且預防或治療疾病的效果優于現有的手段；或用于尚無有效干預措施的疾病，用于威脅生命和嚴重影響生存質量的疾病，以及重大醫療衛生需求。用于研究的干細胞制劑質量可靠，并已經完成臨床前研究；研究設計科學、可行，風險可控，主要研究人員資質符合要求，研究經費充足；符合倫理規范并通過倫理審查。

11

已經完成干細胞臨床機構備案，項目備案申報時還需要提供機構備案材料嗎？

醫療機構已經完成干細胞臨床研究機構備案，需要在醫學研究登記備案信息系統進行信息公開。按照國家衛生健康委和國家藥監局《關于做好2019年干細胞臨床研究監督管理工作的通知》（國衛辦科教函[2019]169號）的要求，在2020年底以前仍無備案項目的機構，在申報項目備案時需要重新提供機構備案材料。

12

項目負責人準備好備案材料就可以直接提交了嗎？

項目負責人準備好備案材料后，首先應按機構內干細胞臨床研究立項程序，通過機構學術委員會和倫理委員會審查，完成機構立項后，將完整的項目備案材料經省級兩委局審核通過后報國家兩委局備案。

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備案材料準備好了在哪里提交？

按照國家兩委局《關于做好2020年干細胞臨床研究監督管理工作的通知》（國衛辦科教函[2020]107號）的要求，自2020年起，凡申報干細胞臨床研究機構和項目備案的醫療機構，均應當在醫學研究登記備案信息系統（網址：114.255.48.20，以下簡稱“信息系統”）中填報并提交備案材料。

14

在網上提交備案材料時需要同時提交紙質和電子備案材料嗎？

在網上提交備案材料時，除省級行政管理部門要求外，暫不需要同時提交紙質和電子備案材料。經國家干細胞臨床研究專家委員會審核，備案材料符合備案要求后，再將符合要求的申報材料的紙質版和光盤各一式一份快遞至國家干細胞專家委員會秘書處，地址：北京市東城區廣渠家園2號樓十層1013室，中國醫藥生物技術協會，電話：（010）62115986。

15

網上提交備案材料時，需要簽名、蓋章的文件材料如何提供？

凡要求簽名、蓋章的文件或表格，以及省級兩委局審核的公函，均應將原件掃描后上傳PDF格式的文件。經審核符合備案要求后，原件請隨紙質版提交。

16

備案材料準備好了何時提交？

備案材料準備完畢即可隨時在信息系統中提交。國家兩委局每個季度組織一次干細胞臨床研究專家委員會和倫理委員會對機構和項目備案材料進行審核。每個季度收取備案材料的截止時間為每個季度第二個月的最后一天24時，醫療機構需在此之前將備案材料由省級兩委局審核通過后線上提交至國家兩委局，超過時限的備案材料將歸入下一季度審核。

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申報備案后如何知道備案已經成功？

符合備案要求的項目將在信息系統中對外公布，醫療機構和項目負責人也可通過登錄信息系統進行查詢。請務必認真、完整填寫項目信息部分內容，確保信息準確，以便對外公開。

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如何獲知備案材料審核意見？

備案材料經國家兩委局組織專家審核后，審核意見將通過信息系統進行反饋，醫療機構和項目負責人可通過登錄信息系統進行查看。也可關注“中國醫藥生物技術協會”微信公眾號，了解干細胞臨床研究備案公開信息。

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備案不成功還能再報嗎？

備案不成功可根據專家審核意見進行修改和補充后再次提交申報材料，再次提交時請確保已按照專家審核意見全部進行了修改和補充，上傳材料補正說明文件，對上一次提出的修改和補充意見逐一進行回應，并說明修改和補充材料所在位置。

下列情況，請不要再次提交：

（1）超出管理辦法適用范圍；

（2）不具備開展干細胞臨床研究的資質；

（3）嚴重違背倫理準則；

（4）國家禁止開展的。

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對備案材料的要求有疑問怎么辦？

對備案材料的要求有疑問，請瀏覽中國醫藥生物技術協會官方網站www.cmba.org.cn干細胞備案欄目，自行下載“干細胞臨床研究項目備案材料的補充說明”，參考相關要求。在提交備案材料前也可下載“干細胞臨床研究項目備案材料審核要點（試行）”，自行對擬提交的備案材料進行評價，以保證需要提交的材料全面、準確。

說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業觀點，不構成任何臨床診斷建議，如有疑問，請隨時聯系我。