系統(tǒng)性紅斑狼瘡 (SLE) 是一種慢性自身免疫性疾病，具有顯著的發(fā)病率和死亡率，其特點是臨床表現(xiàn)高度多樣化，可影響身體的任何器官。SLE的常規(guī)治療主要依靠大劑量皮質(zhì)類固醇、環(huán)磷酰胺（CYC）等免疫抑制劑和生物制劑。盡管這些藥物顯著改善了SLE患者的預(yù)后，但部分患者的疾病控制仍不盡如人意。

此外，傳統(tǒng)的治療方式可能會導(dǎo)致嚴重的副作用，例如感染、卵巢功能衰竭和繼發(fā)性惡性腫瘤，這仍然是SLE患者死亡的重要原因。因此，需要更有效但毒性更小的治療方法。

間充質(zhì)干細胞 (MSC) 是一種多能非造血祖細胞，可以從各種組織中分離出來，并且能夠分化成多種間充質(zhì)來源的組織。這些多能細胞還可以分化為內(nèi)胚層和神經(jīng)外胚層譜系，包括神經(jīng)元、肝細胞和心肌細胞。MSC可以調(diào)節(jié)同種異體免疫細胞反應(yīng)，包括T細胞、B細胞、自然殺傷 (NK) 細胞和樹突狀細胞。此外，由于缺乏共刺激分子表達而導(dǎo)致的固有低免疫原性使MSC能夠逃避同種異體抗原識別。這些特性使間充質(zhì)干細胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡成為有前途的方法，用于預(yù)防器官移植中的排斥反應(yīng)，并作為一種有前途的潛在治療自身免疫性疾病（包括系統(tǒng)性紅斑狼瘡）。

干細胞移植對難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡的4年隨訪研究

方法與評估指標：在這里，我們觀察了同種異體間充質(zhì)干細胞移植 (MSCT) 在難治性SLE患者中的長期安全性和有效性。

納入了87名持續(xù)活動的SLE患者，這些患者對標準治療無效或有危及生命的內(nèi)臟受累。收獲同種異體骨髓或臍帶來源的MSCs并靜脈內(nèi)輸注（1×10⁶細胞數(shù)/公斤體重）。

主要結(jié)果：是生存率、疾病緩解率和復(fù)發(fā)率，以及與移植相關(guān)的不良事件。

次要結(jié)果：包括SLE疾病活動指數(shù) (SLEDAI) 和血清學(xué)特征。

結(jié)果

在4年的隨訪期間，平均隨訪時間為27個月，總生存率為94% (82/87)。1年時臨床完全緩解率為28% (23/83)，2年時為31% (12/39)，3年時為42% (5/12)，4年時為50% (3/6)。1年的復(fù)發(fā)率為12% (10/83)，2 年為18% (7/39)，3 年為17% (2/12)，4 年為17% (1/6)。總體復(fù)發(fā)率為23% (20/87)。