研究將包括30名帕金森病患者； 20人將接受治療。

該公司宣布，NKGen Biotech計劃開始對SNK01進行臨床測試，SNK01是一種自然殺傷 (NK) 細胞療法，正在開發(fā)用于治療帕金森病患者的神經退行性疾病。

此前，美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 已批準一項新藥臨床試驗 (IND) 申請，開始進行1/2a期臨床試驗，該試驗預計將于今年啟動。

該試驗將測試SNK01直接注入血液時的安全性和耐受性，以及它對多達30名帕金森病患者的療效。20人將被分配接受SNK01，10人將接受安慰劑。

NK細胞療法SNK01的1/2a期試驗獲得FDA批準

NKGen董事長兼首席執(zhí)行官、醫(yī)學博士Paul Y. Song在公司新聞稿中表示： “IND批準標志著我們推進神經退行性疾病NK細胞療法的研發(fā)管線的一個重要里程碑。”

與其他神經退行性疾病一樣，當某些蛋白質折疊成不正確的形狀并開始沉積為對大腦中的神經細胞有毒的團塊時，就會發(fā)生帕金森氏癥。隨著神經細胞受損和死亡，癥狀會隨著時間的推移而惡化。

免疫NK細胞可以識別多種處于困境的其他細胞，并清除 α-突觸核蛋白的蛋白質沉積物，這些沉積物在帕金森病中形成團塊。它們還能抑制過度活躍的免疫細胞，而免疫細胞被認為是導致這種疾病的神經炎癥的原因。

宋說，NKGen 正在致力于“開發(fā)針對神經退行性疾病患者的蛋白質沉積和神經炎癥的安全有效的治療方法”。 “我們很高興開始針對帕金森氏癥的首次臨床試驗，因為目前該適應癥的醫(yī)療需求尚未得到滿足。”

什么是SNK01？它在帕金森病中如何發(fā)揮作用？

SNK01含有從患者自身血液中采集的高純度NK細胞。據(jù)該公司稱，利用其技術，NKGen可以從單個血液樣本中生長并激活足夠的NK細胞，以滿足長達六個月的治療。

NK細胞在被輸回患者血液之前可以被冷凍和儲存。這應該會增強針對帕金森病病因的免疫反應。與其他細胞療法不同，NK細胞不太可能引發(fā)不需要的免疫反應。

一名47歲的晚期帕金森病患者根據(jù)單一同情使用方案接受了SNK01，這是FDA的一種途徑，可以使用未經批準的藥物來治療已經用盡所有可用治療方案的患者。

該患者在加州大學洛杉磯分校醫(yī)學中心接受了六劑SNK01。經過近四個月的治療，患者的認知和運動功能指標有所改善。

在一項小型1期試驗 (NCT04678453)中，SNK01似乎是安全的且耐受性良好，并且可以減緩晚期阿爾茨海默病患者的認知能力下降。目前正在一項更大規(guī)模的1/2期試驗中以更高劑量與安慰劑進行測試(NCT06189963) 。

除了減少神經炎癥外，SNK01還降低了圍繞大腦和脊髓的腦脊液中有毒蛋白質的水平，包括α-突觸核蛋白，這表明它也可能有益于帕金森氏癥。

“鑒于我們在阿爾茨海默氏癥一期試驗中觀察到的神經炎癥減少的令人鼓舞的結果，我們對帕金森氏癥試驗中可能出現(xiàn)的潛在益處持樂觀態(tài)度，”宋說。 “雖然直接抑制神經炎癥，無論是作為獨立方法還是與其他干預措施相結合，可能無法解決病因，但它可能會減少導致神經毒性的因素的產生，從而有望導致臨床改善。”

2022年末，NKGen與帕金森氏癥基金會簽署了合作伙伴關系，以幫助加速SNK01在帕金森氏癥中的臨床測試。

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