國內誘導多能干細胞療法創奇跡！首例年輕帕金森患者給藥當天獨立行走

中國方案領跑神經再生療法，改寫“年輕帕金森”患者命運

2025年7月3日，中國生物醫藥領域迎來里程碑時刻——一位年輕的早發型帕金森病患者在中外專家團隊的注視下，成功接受了中盛溯源自主研發的iPSC衍生的多巴胺能神經前體細胞（iDAP）注射液治療。

令人驚嘆的是，患者術后當天即能下床行走、正常交流，且無任何不適反應。術后7天CT復查顯示大腦無異常，患者順利出院。

年輕患者的漫長困境：早發型帕金森病的特殊挑戰

帕金森病常被視為老年疾病，但醫學數據顯示，5%-10%的患者在50歲前就被確診，被歸類為早發型帕金森病（EOPD）。這些年輕患者面臨更漫長的病程挑戰。

早發型帕金森病（EOPD）是指發病年齡小于50歲的帕金森病，該病罕見，治療主要以藥物改善運動和非運動癥狀為主，無法根治。”中國科學技術大學附屬第一醫院神經內科施炯副院長指出，“這對年輕EOPD患者的生活、家庭、工作和心理造成很大的負擔。

遺傳因素在EOPD發病中扮演重要角色。中南大學湘雅醫院神經內科郭紀鋒主任解釋道：“不同基因突變會導致不同的臨床表型。目前主流治療方案存在明顯局限——藥物導致的開關期癥狀波動、異動癥等運動并發癥出現更早，對患者的生活造成極大困擾。”

年輕患者群體平均病程長達30年以上，傳統藥物治療效果隨病程延長而急劇下降，形成“治療時間越長，效果越差”的惡性循環。他們迫切需要能夠改變疾病進程而不僅是緩解癥狀的治療方案。

突破性療法：NCR201如何改寫帕金森治療規則

中盛溯源的NCR201注射液代表了帕金森病治療范式的轉變——從“緩解癥狀”到“修復病因”。

這項創新療法通過機器人輔助立體定向技術，將實驗室培養的“多巴胺能神經前體細胞”精準移植入患者大腦紋狀體區域，直接補充缺失的多巴胺能神經元。

“NCR201療法的創新性在于，通過移植由iPSC定向分化的多巴胺能神經前體細胞（iDAP），直接補充患者腦內丟失的多巴胺能神經元，從病理機制上改善運動功能。”施炯副院長強調。

該療法的核心技術突破在于三大優勢：

1、高純度細胞產品：通過多輪迭代創新與專利工藝優化，iDAP細胞純度達國際領先水平

2、通用型設計：突破自體細胞療法的個體化限制，可覆蓋更廣泛患者群體

3、規模化量產能力：單株iPSC可無限擴增并分化為所需細胞，滿足大規模治療需求

尤為重要的是，NCR201采用的iPSC技術避開了傳統胚胎干細胞的倫理爭議。科學家通過向成熟體細胞（如皮膚或血液細胞）中引入特定因子，將其“重編程”回類似胚胎干細胞的狀態。

這種技術不僅無倫理爭議，還可利用患者自身細胞制備（自體移植），或建立高質量細胞庫供大眾使用（同種異體移植）。

療效數據：從“關期”到“重生”的轉變

臨床數據顯示，接受NCR201治療的患者在半年后獲得了前所未有的改善：

• 每日“良好狀態”時間平均延長89.5%（“良好狀態”指不伴麻煩性運動障礙的開期）
• 多名患者實現“關期消失”的突破性效果
• 關期MDS-UPDRS III評分最高改善52.9%
• Hoehn-Yahr疾病分期最高下降2級，實現疾病逆轉

評估指標	改善幅度	臨床意義
每日“良好狀態”時間	平均增加89.5%	患者日常活動能力顯著提升
MDS-UPDRS III評分	最高改善52.9%	運動功能大幅恢復
Hoehn-Yahr分期	最高下降2級	疾病進程被逆轉
“關期”癥狀	多名患者完全消失	擺脫藥物失效的困境

這些數字背后是患者生活質量的飛躍提升：

“翻身不疼了，走路穩了，扣扣子也輕松了！”一位患者分享道。

“以前每晚睡眠不足4小時，常做噩夢、喊叫，易驚醒，難以再入睡。現在睡眠延長至6-8小時，噩夢、喊叫消失。”另一位患者描述睡眠改善。

甚至有患者表示：“說話流利，家人能聽懂意思，記憶力好轉，甚至能背誦唐詩。”

PET/CT影像學證據進一步證實了治療效果——移植區域新增顯著的多巴胺能功能成像信號，意味著移植細胞已成功定植并發揮功能。

中國智慧：全球神經再生療法的領跑者

中盛溯源在此領域的突破并非偶然。公司創始人俞君英博士是人類iPSC技術國際首創人之一，也是干細胞領域國際頂尖科學家。她曾師從“人類胚胎干細胞之父”Dr. James Thomson。

2007年，她率先實現了將人類皮膚細胞轉化成iPSC；2009年又率先實現了無病毒載體制備人類iPSC，為產業化打開了大門。

憑借卓越科研實力，中盛溯源已在神經再生領域構建了全球競爭力：

• 全球唯一全管線布局：建立iMSC、iNK、iDAP、islet多元化iPSC分化技術體系；
• 臨床進展行業領先：6條產品管線進入注冊臨床試驗階段；
• 國際化專利壁壘：覆蓋iPSC重編程、定向分化等核心技術；

除帕金森病治療外，公司針對膝骨關節炎的iPSC衍生細胞產品已處于注冊臨床Ⅱ期階段，面向血液腫瘤、間質性肺病、移植物抗宿主病等適應癥的iPSC衍生細胞產品處于注冊臨床Ⅰ/Ⅱ期階段。

2025年成為中盛溯源加速突破的關鍵年份：

• iDAP療法獲批臨床，展現巨大治療潛力；
• 全球首個iMSCplus獲批臨床，鞏固領域領先地位；
• 入選國家工信部首批重點培育中試平臺，獲國家級認可；

近期完成的2.35億元B輪融資將進一步加速這些管線的開發與商業化。

展望未來：帕金森病治愈的新紀元

隨著首例EOPD患者成功給藥，中盛溯源正在全面驗證NCR201注射液治療帕金森病的潛力。這項突破性進展為全球約500萬早發型帕金森病患者點燃了希望之光。

“細胞治療可以從根本性替代多巴胺能神經元，分泌多巴胺發揮作用。”郭紀鋒主任強調，“開展NCR201注射液治療EOPD的臨床研究有望為患者提供一種可改變疾病進程的治療方案。”

NCR201注射液已獲得國家藥監局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗默示許可，正在開展注冊臨床試驗（CTR20252147）。隨著更多臨床數據的積累，這種療法有望成為帕金森病治療的新標準。

中國在再生醫學尖端領域的這一突破，不僅為飽受煎熬的帕金森病患者帶來希望，更向世界展示了中國在生物醫藥領域的自主研發實力。

隨著iPSC技術的不斷成熟與更多管線的推進，中國制造的“細胞藥物”有望在未來惠及全球更廣泛的神經退行性疾病患者，重塑人類對抗腦部疾病的格局。

參考資料：

1. Doi D, et al. Isolation of human induced pluripotent stem cell-derived dopaminergic progenitors by cell sorting for successful transplantation. Stem Cell Reports. 2014 Mar 6;2(3):337-50.

2. Kikuchi T, et al. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596.

3. Jeon J, et al. Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson’s disease. Cell Stem Cell. 2025 Mar 6;32(3):343-360.e7.

4. Piao J, et al. Preclinical Efficacy and Safety of a Human Embryonic Stem Cell-Derived Midbrain Dopamine Progenitor Product, MSK-DA01. Cell Stem Cell. 2021 Feb 4;28(2):217-229.e7.

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