干細胞治療膀胱炎：1次輸注病灶縮小或消失，改善率較安慰劑提升66.8%

間質性膀胱炎（Interstitial Cystitis, IC）是一種慢性泌尿系統疾病，主要表現為盆腔疼痛、尿急、尿頻和夜尿，嚴重影響患者生活質量。臨床觀察發現，許多IC患者還伴隨多種合并癥，如子宮內膜異位癥、腸易激綜合征（IBS）、纖維肌痛、類風濕性關節炎，甚至哮喘。

研究認為，這些共病的潛在機制可能與尿路上皮屏障功能受損、神經源性炎癥、自身免疫異常以及不同盆腔器官之間的相互作用密切相關。

目前的IC治療方法主要集中在癥狀管理，包括口服藥物、膀胱灌注、神經刺激以及尿道電灼等手段。然而，這些療法往往只能短期緩解癥狀，且復發率高，許多患者仍長期遭受慢性疼痛、頻繁排尿等困擾。

因此，開發能夠針對間質性膀胱炎病理機制的創新療法已成為醫學研究的重點。近年來，干細胞療法因其免疫調節和組織再生潛力，被認為是治療IC等慢性炎癥和組織損傷疾病的有前景選擇。

干細胞治療膀胱炎：1次輸注病灶縮小或消失，改善率較安慰劑提升66.8%

最新研究顯示，《Stem Cells Translational Medicine》報道了一項基于人類胚胎干細胞來源的間充質干細胞療法（MR-MC-01）的臨床研究。結果提示，該療法不僅在安全性方面表現良好，還可能通過修復膀胱黏膜、抑制炎癥反應，從而改善IC患者的疼痛及泌尿癥狀，為未來IC治療提供了新的思路。

患者篩選：共納入22名IC患者（均伴有Hunner病變），其中6名參與I期研究，16名參與IIa期研究（6名參與者退出原因均非不良反應）。在16名IIa期參與者中，12名被分配至MR-MC-01組，4名被分配至安慰劑組。

研究設計（圖AB）：I期試驗中，3名患者接受低劑量MR-MC-01（2.0*107）治療，未觀察到劑量限制性毒性（DLT）后，另3名患者接受高劑量（5.0*107）治療；IIa期試驗中，12名患者接受MR-MC-01治療，4名患者接受安慰劑治療。

治療方法（見下圖）：使用膀胱鏡通過黏膜下將MR-MC-01注射至Hunner病變周圍膀胱壁20個部位。安慰劑組以相同方式注射等量生理鹽水，以確保盲法，每位受試者共注射10 cc。

安全性結果：I期臨床試驗中，6名受試者均出現了輕微不良事件（TEAE），包括膀胱疼痛和手術不適，這些癥狀均無需干預即可緩解，調查顯示均與研究藥物無關，未觀察到DLT。

IIa期臨床試驗中，MR-MC-01組發生了5起TEAE，未觀察到嚴重的藥物相關不良事件。安慰劑組發生了4起TEAE，其中1起為嚴重TEAE（移行細胞癌），該病例經經尿道切除術成功治愈，與研究藥物無關。

IC問卷(ICQ)評分：術后6個月，MR-MC-01組的ICQ評分較基線平均下降了-5.50±6.93分，安慰劑組則下降了-3.00±7.35分，與安慰劑組相比有顯著改善（圖3A）。

疼痛和尿頻(PUF)量表評分結果：術后6個月，MR-MC-01組PUF評分較基線平均下降了-4.75±5.53分，安慰劑組僅下降了-2.25±4.43分，與安慰劑組相比有顯著改善（圖3B）。

這些改善表明，MR-MC-01移植可以更明顯地緩解IC臨床癥狀。

夜間排尿頻率：6個月時，MR-MC-01組患者夜間排尿頻率平均減少-0.64±1.20次，安慰劑組患者夜間排尿頻率平均增加+1.42±1.10次。夜尿次數減少反映了膀胱功能顯著改善（圖3C）。

整體反應評估(GRA)：6個月時，MR-MC-01組 41.67%患者報告顯示中度至顯著改善，而安慰劑組僅有25%。這一改善表明，MR-MC-01可能為IC患者，尤其是對常規療法無反應患者，帶來顯著的癥狀緩解益處（圖3D）。

膀胱鏡檢查結果：MR-MC-01組12名患者中，有8名在6個月時Hunner病變減少或完全消退，安慰劑組則無顯著變化。表明MR-MC-01可能有助于IC患者膀胱病變部位的愈合或緩解，相對于標準治療具有潛在治療優勢（圖4）。

總 結：上述研究證實，MR-MC-01不僅安全且耐受性良好，還顯著改善了IC患者臨床癥狀和生活質量，尤其是對常規治療無效的Hunner病變患者。未來應深入探索其潛在作用機制，并側重于更大規模的多中心試驗，以證實這些發現并優化治療方案。

參考資料：

【1】Lori A Birder.Pathophysiology of interstitial cystitis.First published:30 May 2019.10.1111/iju.13985.

【2】Yoon Soo Kyung et al.A single-center, phase 1/2a trial of hESC-derived mesenchymal stem cells (MR-MC-01) for safety and efficacy in interstitial cystitis patients.Stem Cells Translational Medicine, Volume 14, Issue 5, May 2025, szaf018,https://doi.org/10.1093/stcltm/szaf018.

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