在再生醫(yī)學(xué)迅猛發(fā)展的今天，我們正見證著醫(yī)療理念從”延緩疾病”向”修復(fù)組織”的革命性轉(zhuǎn)變。

在這一浪潮中，干細(xì)胞療法為許多傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)難以攻克的疾病帶來了希望，其中，小兒腦癱的治療領(lǐng)域取得了尤為矚目的進(jìn)展。

然而，對于大多數(shù)患兒家長和公眾而言，”干細(xì)胞治療腦癱“仍是一個(gè)既充滿期待又令人困惑的概念——這些看似普通的細(xì)胞，為何能夠修復(fù)受損的大腦？它們?nèi)绾卧诨純后w內(nèi)發(fā)揮作用？與傳統(tǒng)的康復(fù)訓(xùn)練相比，這種新療法究竟能帶來哪些不同？

本文將帶您深入了解干細(xì)胞療法治療腦癱的科學(xué)原理，解析它如何促進(jìn)神經(jīng)修復(fù)，并客觀評估其臨床效果與適用范圍，為您解答關(guān)于這一前沿治療的所有疑問。

什么是干細(xì)胞療法治療腦癱？它是如何修復(fù)受損大腦的？

一、腦癱現(xiàn)狀與傳統(tǒng)治療的局限性

腦癱（Cerebral?Palsy, CP）是一組由發(fā)育中的胎兒或嬰兒大腦非進(jìn)行性損傷引起的運(yùn)動和姿勢發(fā)育障礙綜合征，常伴隨感知、認(rèn)知、交流和行為障礙。它是兒童期最常見的身體殘疾，全球約有1700萬人受其影響，我國發(fā)病率約為0.2-0.28%，這對家庭和社會都帶來巨大挑戰(zhàn)。

傳統(tǒng)上，腦癱的治療主要依靠康復(fù)訓(xùn)練（如物理治療、作業(yè)治療）、藥物治療以及必要時(shí)的手術(shù)干預(yù)。雖然這些方法有助于改善癥狀、提高功能，但其核心問題在于：它們無法真正修復(fù)已遭損傷的腦組織。也就是說，在傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)框架下，一旦神經(jīng)細(xì)胞受損或喪失，其再生能力非常有限。

二、什么是干細(xì)胞療法治療腦癱？

干細(xì)胞療法，本質(zhì)上是將具有高度再生和分化潛能的細(xì)胞，引入到體內(nèi)受損區(qū)域，希望它們發(fā)揮修復(fù)作用。對于腦癱而言，這些干細(xì)胞可以來源于多種組織，通過體外擴(kuò)增之后，再注入患兒體內(nèi)。

它們并不只是“填補(bǔ)”受損細(xì)胞，更可能通過分泌生長因子、調(diào)節(jié)炎癥環(huán)境、激活內(nèi)源修復(fù)通路等多種機(jī)制促進(jìn)神經(jīng)系統(tǒng)的恢復(fù)。

相比傳統(tǒng)被動依賴康復(fù)訓(xùn)練的方式，干細(xì)胞療法屬于“主動干預(yù)”——希望通過生物學(xué)手段直接改善大腦結(jié)構(gòu)或功能，是再生醫(yī)學(xué)在腦癱治療上的重要嘗試。

三、干細(xì)胞療法與傳統(tǒng)治療方法有什么區(qū)別？

干細(xì)胞療法與傳統(tǒng)治療方法在干預(yù)策略與作用機(jī)制上存在本質(zhì)差異。

傳統(tǒng)治療方法側(cè)重于功能代償與癥狀管理，主要通過物理康復(fù)、作業(yè)療法等手段促進(jìn)神經(jīng)可塑性，訓(xùn)練受損功能區(qū)周邊的健康腦組織代償受損區(qū)域的功能。

而干細(xì)胞療法屬于再生醫(yī)學(xué)范疇，其核心機(jī)制是通過移植具有多向分化潛能的干細(xì)胞，定向分化為神經(jīng)細(xì)胞，同時(shí)分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子、調(diào)節(jié)局部免疫微環(huán)境，從細(xì)胞與分子層面直接修復(fù)受損的神經(jīng)組織。

值得注意的是，二者并非替代關(guān)系，而是形成良好的協(xié)同效應(yīng)——干細(xì)胞治療為神經(jīng)功能恢復(fù)創(chuàng)造新的生理基礎(chǔ)，傳統(tǒng)康復(fù)訓(xùn)練則通過系統(tǒng)性訓(xùn)練鞏固并優(yōu)化這些新生神經(jīng)通路的功能連接。

詳情請瀏覽：干細(xì)胞療法vs傳統(tǒng)療法：腦癱治療方法的區(qū)別對比

四、干細(xì)胞療法是如何修復(fù)受損的大腦？

干細(xì)胞治療腦癱的核心價(jià)值在于其能夠針對大腦損傷的根源進(jìn)行干預(yù)，主要通過以下機(jī)制實(shí)現(xiàn)大腦修復(fù)：

1. 細(xì)胞替代與神經(jīng)回路重建：移植的干細(xì)胞可以分化成神經(jīng)元和各種神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，替代受損或死亡的腦細(xì)胞。新生的神經(jīng)細(xì)胞能夠逐漸整合到現(xiàn)有的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)中，重建神經(jīng)環(huán)路，恢復(fù)神經(jīng)控制功能。這一過程類似于為受損的大腦”重新布線”，建立新的信息傳遞通路。

2. 神經(jīng)營養(yǎng)支持：干細(xì)胞能分泌多種神經(jīng)營養(yǎng)因子，如：

• 腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（BDNF）
• 神經(jīng)生長因子（NGF）
• 膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（GDNF）
• 血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）

這些因子共同作用，促進(jìn)受損神經(jīng)元的存活和修復(fù)，刺激突觸形成和神經(jīng)連接，創(chuàng)造有利于大腦修復(fù)的微環(huán)境。

3. 抗炎與免疫調(diào)節(jié)：大腦損傷后，炎癥反應(yīng)往往會持續(xù)造成進(jìn)一步損害。干細(xì)胞具有調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)的能力，能減少有害的炎癥因子釋放，增加抗炎因子表達(dá)，從而減輕腦組織炎癥狀態(tài)，阻止損傷進(jìn)一步擴(kuò)大。

4. 促進(jìn)髓鞘形成：髓鞘是神經(jīng)纖維的保護(hù)層，對神經(jīng)信號的快速傳導(dǎo)至關(guān)重要。干細(xì)胞能分化成少突膠質(zhì)細(xì)胞，修復(fù)受損的髓鞘，改善神經(jīng)信號傳導(dǎo)。研究表明，干細(xì)胞移植在修復(fù)如胼胝體等大腦區(qū)域的髓鞘方面效果顯著

五、臨床應(yīng)用的干細(xì)胞類型

目前多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中用于腦癱治療的干細(xì)胞類型主要包括：

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）：間充質(zhì)干細(xì)胞可從多種組織中獲取，包括骨髓、脂肪組織、臍帶和胎盤。它們具有較低的免疫原性，適合用于異體移植。是最常見用于腦癱臨床試驗(yàn)的一類。

神經(jīng)干/前體細(xì)胞（NSC）：神經(jīng)干細(xì)胞是來源于神經(jīng)組織或能分化為神經(jīng)組織的細(xì)胞，這些細(xì)胞更接近神經(jīng)系細(xì)胞譜系，臨床上更容易分化為神經(jīng)元或膠質(zhì)細(xì)胞。

臍帶血干細(xì)胞：采集方便、風(fēng)險(xiǎn)低，通過分泌因子改善炎癥和促進(jìn)修復(fù)，多用作輔助治療。

六、臨床研究進(jìn)展與療效

干細(xì)胞治療腦癱的臨床研究近年來取得了顯著進(jìn)展：

間充質(zhì)干細(xì)胞治療小兒腦癱

2025年，伊朗德黑蘭科研人員在國際期刊《神經(jīng)修復(fù)學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《反復(fù)鞘內(nèi)注射自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療痙攣性腦癱：單組安全性和初步療效臨床試驗(yàn)》的臨床研究結(jié)果。^[1]

本研究對16名2至12歲痙攣型腦性癱瘓（CP）患兒進(jìn)行了一項(xiàng)前瞻性、單組、開放標(biāo)簽的I期臨床試驗(yàn)。患者接受4次鞘內(nèi)MSC注射，每次間隔一個(gè)月。研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)：

1.運(yùn)動功能改善（GMFCS分級）：

12個(gè)月隨訪中，50%（8/16）患者GMFCS分級提升。

具體而言，GMFCS II 級患者比例從6.2%上升至18.75%，III 級患者比例從12.5%上升至18.75%。GMFCS V級患者比例從62.5%下降至43.75%。總體比例變化具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，表明參與者的運(yùn)動功能得到了顯著改善。所有IV級和III級患者以及30%的V級患者的GMFCS分級均有所改善。（見圖1）

2.粗大運(yùn)動功能（GMFM-88評分）：

12個(gè)月后總分顯著提高，各領(lǐng)域均改善。平均從47.01±21.45提高至54.69±22.62。

具體來說，躺著從70.47提升到81.37；坐著從56.77提升到67.92；爬行/站立/行走，分別提升7.6%、6.7%、3.8%。這些結(jié)果表明，干預(yù)后運(yùn)動能力有統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的提高。（見圖2）

3.平衡與痙攣控制（BBS&MAS）

治療后12個(gè)月，BBS評分從平均值6.75提高至9.88，表明參與者的平衡能力和穩(wěn)定性得到了增強(qiáng)。通過MAS評估，肌肉痙攣明顯減少，平均評分從2.25降至1.62，表明肌肉緊張度降低，運(yùn)動控制改善。（見圖3）

4.功能獨(dú)立性（FIM/FAM）

使用FIM/FAM評估功能獨(dú)立性。運(yùn)動分量表得分從38.63提高至47.44，提示運(yùn)動獨(dú)立性有所提高。認(rèn)知分量表得分也顯著提高，從57.06提高至70.88，提示干細(xì)胞治療后認(rèn)知功能有所改善。（見圖8）

綜上所述，這些結(jié)果表明，MSC療法可改善功能結(jié)局和生活質(zhì)量，并且反復(fù)鞘內(nèi)注射自體MSC是安全的，能夠顯著改善痙攣型腦性癱瘓患兒的運(yùn)動功能、平衡能力和痙攣狀態(tài)。

神經(jīng)干細(xì)胞移植治療小兒腦癱

2023年，國際期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發(fā)表了一篇我國研究人員進(jìn)行的《腦癱患者鼻腔內(nèi)注射神經(jīng)干細(xì)胞的安全性和有效性結(jié)果：一項(xiàng)隨機(jī)1/2期對照試驗(yàn)》的臨床研究成果。^[2]

本次研究同種異體神經(jīng)干細(xì)胞（NSC）分離自流產(chǎn)的人類胎兒前腦組織。這些組織來自要求人工流產(chǎn)的健康孕婦。所有捐獻(xiàn)者均自愿簽署知情同意書，且人類免疫缺陷病毒、梅毒、乙肝病毒及其他病原微生物檢測結(jié)果均為陰性。

共有25名3至12歲的腦癱患者被隨機(jī)分配到治療組(n=15)，該組接受鼻腔內(nèi)輸注負(fù)載神經(jīng)干細(xì)胞的鼻貼和康復(fù)治療，或?qū)φ战M(n=10)僅接受康復(fù)治療。臨床前期發(fā)現(xiàn)：

療效顯著：治療組在自理能力（ADL評分提升32.7%）和粗大運(yùn)動功能（GMFM-88總分提升36%）方面顯著優(yōu)于對照組，且改善迅速：

• 早期改善（1個(gè)月）：站立（GMFM-D）、步行/跳躍（GMFM-E）及ADL評分顯著提升；
• 中期進(jìn)展（3個(gè)月）：表達(dá)能力（EAS）和粗大運(yùn)動整體功能（GMFM-TOTAL）進(jìn)一步改善；
• 長期穩(wěn)定（6個(gè)月后）：社交技能（SS）增強(qiáng)，早期獲益持續(xù)；
• 精細(xì)動作延遲改善（24個(gè)月）：手部功能（FMFS）最終顯著提升。（見圖4）

其他獲益：治療組睡眠質(zhì)量（SDSC評分）改善，而對照組無變化。

安全性：在為期24個(gè)月的研究期間，共有25例患者接受了神經(jīng)干細(xì)胞聯(lián)合康復(fù)治療或單純康復(fù)治療。在整個(gè)隨訪期內(nèi)，未觀察到與鼻腔給藥治療或神經(jīng)干細(xì)胞移植相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)。所記錄的不良事件主要為輕度至中度（I級和II級），且多為短暫性，持續(xù)時(shí)間從數(shù)小時(shí)到3天不等。具體而言，在治療組中僅發(fā)生了4例不良反應(yīng)。

綜上所述，研究結(jié)果表明，神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱1個(gè)月后自理、站立及行走能力明顯提升；3個(gè)月時(shí)語言表達(dá)和大動作（如抓握、坐姿保持）

臍帶血干細(xì)胞治療小兒腦癱

2025年10月17日，伊朗克爾曼科研人員在《BMC》上發(fā)表了一篇名為《臍帶血干細(xì)胞療法治療腦癱患者的安全性和有效性：系統(tǒng)評價(jià)》的研究成果。^[3]

本研究旨在通過系統(tǒng)評價(jià)的方法，通過七項(xiàng)研究的結(jié)果評估同種異體臍帶血干細(xì)胞治療腦癱患者的安全性與有效性，以期為臨床實(shí)踐提供高級別證據(jù)。

這些研究共涉及286名腦癱患者，單項(xiàng)研究的樣本量在31至72人之間，顯示了研究規(guī)模上的差異。

有效性分析：綜合分析表明，同種異體臍帶血干細(xì)胞治療能在多個(gè)維度顯著改善腦癱患者的神經(jīng)功能：

• 運(yùn)動功能：多數(shù)研究報(bào)道了患者粗大運(yùn)動功能和肌肉力量的顯著提升。
• 認(rèn)知與生活質(zhì)量：部分研究證實(shí)治療可提高認(rèn)知能力，并在腦癱生活質(zhì)量問卷（CP-QOL）的“社會功能”與“活動參與”等領(lǐng)域顯示出積極改善。
• 影像學(xué)改變：先進(jìn)的神經(jīng)影像學(xué)數(shù)據(jù)（如fMRI、DTI）為治療效果提供了客觀生物學(xué)證據(jù)，顯示治療組患者大腦白質(zhì)結(jié)構(gòu)整合性以及丘腦、額葉、頂葉等關(guān)鍵區(qū)域神經(jīng)活動得到改善。

療效受到多種因素影響，包括干細(xì)胞劑量、患者年齡、損傷嚴(yán)重程度及遺傳背景。數(shù)據(jù)顯示，接受更高劑量治療的患者，其功能改善更為顯著。

安全性分析：所有納入的研究均一致報(bào)告，同種異體臍帶血干細(xì)胞治療未導(dǎo)致嚴(yán)重或危及生命的并發(fā)癥。常見的不良反應(yīng)包括發(fā)熱、煩躁、嘔吐及短暫性頭痛或背痛，這些癥狀大多程度輕微且可自行緩解。

分析表明，多數(shù)不良反應(yīng)與干細(xì)胞輸注本身無關(guān)，而是源于免疫抑制劑（如環(huán)孢素）的使用或腰椎穿刺（鞘內(nèi)注射）的操作過程。在一項(xiàng)研究中，一名重癥患者于治療后死亡，但經(jīng)獨(dú)立審查委員會嚴(yán)格認(rèn)定，該事件與臍帶血輸注無因果關(guān)系。

研究人員表示，同種異體臍帶血干細(xì)胞治療腦癱既安全又有潛在效果，其主要通過分泌抗炎和神經(jīng)營養(yǎng)因子來促進(jìn)大腦修復(fù)，而不是轉(zhuǎn)變成新的腦細(xì)胞。雖然康復(fù)訓(xùn)練或藥物也會影響整體改善，但對照研究證明，臍帶血干細(xì)胞本身對大腦代謝具有獨(dú)立且積極的促進(jìn)作用。

七、治療流程與注意事項(xiàng)

干細(xì)胞治療腦癱通常包括以下步驟：

1. 全面評估確定適應(yīng)癥
2. 干細(xì)胞采集（自體或異體）或獲取
3. 實(shí)驗(yàn)室干細(xì)胞處理與擴(kuò)增
4. 干細(xì)胞移植（常用方式包括靜脈輸注、腰椎穿刺注射等）
5. 術(shù)后康復(fù)訓(xùn)練與長期隨訪

重要提示：干細(xì)胞治療腦癱仍處于發(fā)展和完善階段，患者和家屬在選擇治療時(shí)應(yīng)：

• 選擇國家批準(zhǔn)的正規(guī)干細(xì)胞醫(yī)療機(jī)構(gòu)
• 了解治療方案的科學(xué)依據(jù)和臨床證據(jù)
• 確認(rèn)機(jī)構(gòu)是否具備合法的資質(zhì)

總結(jié)與展望

總體來看，干細(xì)胞療法正在為小兒腦癱帶來一種全新的治療思路——不再僅僅是“控制癥狀”或“訓(xùn)練代償”，而是從細(xì)胞層面嘗試修復(fù)受損的大腦結(jié)構(gòu)。越來越多的臨床研究顯示，無論是間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞，還是臍帶血干細(xì)胞，都在運(yùn)動功能、粗大動作、平衡能力、認(rèn)知表現(xiàn)等方面展現(xiàn)出不同程度的改善，并具有良好的安全性。

當(dāng)然，這項(xiàng)技術(shù)仍處在不斷發(fā)展中。不同干細(xì)胞類型、劑量、給藥方式、患兒年齡及康復(fù)配合度，都會影響療效。未來，隨著更多大規(guī)模、長期隨訪的臨床試驗(yàn)完善證據(jù)，以及干細(xì)胞制備、神經(jīng)修復(fù)機(jī)制與精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的持續(xù)進(jìn)步，干細(xì)胞治療有望更加標(biāo)準(zhǔn)化、可預(yù)測，也有望與康復(fù)訓(xùn)練形成更強(qiáng)的協(xié)同效應(yīng)。

對于家長而言，干細(xì)胞療法不是“奇跡療法”，但已逐漸成為腦癱治療中值得關(guān)注、也值得期待的前沿選擇。隨著研究深入，這一領(lǐng)域未來仍有很大的提升空間，也有望為更多患兒帶來真實(shí)而持久的改善。

參考資料：

[1]https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2324242625000294

[2]Lv, Z., Li, Y., Wang, Y.?et al.?Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial.?Stem Cell Res Ther?14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

[3]Salari, N., Morddarvanjoghi, F., Hosseinian-Far, A.?et al.?Safety and efficacy of umbilical cord-derived stem cell therapy for the treatment of cerebral palsy patients: a systematic review.?Orphanet J Rare Dis?20, 518 (2025). https://doi.org/10.1186/s13023-025-04029-z

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