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      3位患者親述:參與1型糖尿病干細胞臨床試驗的完整經歷與效果!

      1型糖尿病是一種自身免疫性疾病,患者需要終身依賴外源性胰島素治療,日常管理繁瑣,且面臨高低血糖風險。

      根據國際糖尿病聯盟數據,全球約950萬1型糖尿病患者面臨終身胰島素依賴。盡管胰島素泵和連續血糖監測系統不斷進步,患者仍難以實現完美的生理性血糖調控。

      近年來,干細胞療法作為1型糖尿病的潛在治愈性治療方向取得顯著進展。然而,相比冷冰冰的臨床數據,真實患者的親身經歷和感受更能反映這些創新療法的實際效果和影響。

      本文聚焦全球3位1型糖尿病患者的真實經歷:從25歲女性在我國臨床試驗中擺脫胰島素依賴的奇跡,到64歲患者在干細胞試驗中重獲血糖自由的轉變,他們用親身感受證明——干細胞療法不是科幻,而是正在發生的醫學曙光。

      3位患者親述:參與1型糖尿病干細胞臨床試驗的完整經歷與效果!

      3位患者親述:參與1型糖尿病干細胞臨床試驗的完整經歷與效果!

      案例故事:三個患者的臨床試驗之旅

      患者1:加拿大護士媽媽的重生,改寫糖尿病人生

      2025年6月22日,據加拿大CTV報道,住在加拿大安省倫敦的36歲護士媽媽阿曼達(Amanda Smith),現在已經快兩年沒打過一針胰島素了?!羌幽么笠豁椄杉毎夹g臨床試驗的直接受益者。[1]

      阿曼達(Amanda Smith)

      阿曼達是一名36歲的加拿大安大略省倫敦市的護士媽媽,25歲時被診斷患有晚發型青少年1型糖尿病。盡管密切監控,她仍頻繁出現低血糖癥狀,甚至導致暈厥,面臨糖尿病昏迷的風險

      “我知道,最終的結局總是某種并發癥”,阿曼達說。她對低血糖昏迷的恐懼日益加深,當了解到干細胞臨床試驗時,她毫不猶豫地報名了。直到聽聞Vertex公司資助的干細胞臨床試驗,她幾乎沒有猶豫便選擇報名,將其視為改變命運的一線生機。

      幸運的是,阿曼達成了首批參與試驗的患者。治療過程并不復雜,一針干細胞被注入她的肝臟。誰也沒想到,這看似簡單的操作,竟徹底改寫了她的人生。

      阿曼達(Amanda Smith)

      如今,將近兩年過去,阿曼達再也沒打過一針胰島素,危險的低血糖發作也成了過去式。她不僅徹底停用了胰島素,而且也沒再發生過危險的低血糖發作。她說:“我感覺自己又變成了個普通人,有時甚至會想——我還算是糖尿病人嗎?”

      這份如釋重負的喜悅,在她倫敦家中接受采訪時溢于言表:“每次想到這個我都會很激動,因為我終于擺脫了那種‘隨時可能昏倒’的恐懼……這種恐懼不再每天籠罩著我”。

      阿曼達參與的這項研究,堪稱干細胞治療糖尿病領域的里程碑。相關成果登上了《新英格蘭醫學雜志》,研究人員報告稱,12位接受了一次性干細胞注射的患者中,有10位在接下來的一年內無需再使用胰島素,且都告別了低血糖發作的威脅[2]

      相關閱讀:突破性干細胞療法Zimislecel:83%重癥糖尿病患者停用胰島素超一年

      患者2:中國25歲女性患者的“功能性治愈”

      2024年9月,國際權威期刊《細胞》刊登了一項突破性成果:中國研究團隊利用化學重編程干細胞技術,成功讓一位1型糖尿病患者實現 “功能性治愈”。這項由沈中陽、鄧宏魁團隊主導的臨床研究,為全球糖尿病治療撕開了一道希望的裂縫。[3]

      1型糖尿病患者腹部前直肌鞘下化學誘導多能干細胞來源的胰島移植

      這位25歲的天津女性患者,自14歲確診1型糖尿病后,便陷入了與胰島素深度綁定的生活。

      11年間,她的血糖如同過山車,嚴重低血糖發作成了家常便飯。更曲折的是,她先后經歷了兩次肝移植(2014、2016 年)和一次全胰腺移植(2017年),卻因血栓并發癥不得不切除胰腺,只能重新依賴胰島素注射。長期的免疫抑制治療和血糖失控,讓她的生活布滿陰霾。

      2023年,患者進行了干細胞治療手術,將化學重編程的多能干細胞分化成胰島細胞,植入她的體內。

      奇跡發生了,在移植后75天開始實現持續的胰島素依賴?;颊叩难沁_到目標范圍時間從基線值的43.18%增加到移植后第4個月的96.21%,同時糖化血紅蛋白 (長期全身血糖水平處于非糖尿病水平的指標) 下降。

      此后,患者的血糖控制穩定,血糖達到目標范圍時間>98%,糖化血紅蛋白約為5%。1年后,臨床數據符合所有研究終點,未發現移植相關異常。

      化學誘導多能干細胞衍生的胰島自體移植一年隨訪
      化學誘導多能干細胞衍生的胰島自體移植一年隨訪

      我現在可以吃糖了!”接受采訪時,這位要求匿名的天津女士語氣里藏不住喜悅。移植手術已經一年多了,她說:“我什么都喜歡吃,尤其是火鍋。”。曾經被胰島素泵和血糖監測儀束縛的生活,如今終于回歸本真。對她而言,這場治療不僅是醫學數據的突破,更是將 “糖尿病并發癥恐懼” 徹底清零的人生重啟。

      患者3:美國患者Brian Shelton,全球首例被干細胞治愈的1型糖尿病患者

      布萊恩·謝爾頓(Brian Shelton)來自美國俄亥俄州,長期受1型糖尿病困擾。他的血糖常常驟降,毫無預兆地失去意識:騎摩托車時撞上墻壁、送郵件時昏倒在客戶院子里。最終,他不得不從郵政部門提前退休。就在治療前一年,他曾五次因嚴重低血糖險些喪命。[4]

      《紐約時報》布萊恩·謝爾頓可能是第一個治愈1型糖尿病的人
      《紐約時報》布萊恩·謝爾頓可能是第一個治愈1型糖尿病的人

      2021年,Shelton報名參加Vertex制藥的干細胞臨床試驗。6月29日,他接受了干細胞分化的胰島細胞輸注。術后沒幾天出院時,他做了人生中最忐忑的一次血糖檢測 —— 結果顯示正常;

      接著和前妻一起吃了頓飯,不用再像過去那樣計算胰島素劑量,飯后復測血糖,數值依然穩穩落在正常范圍。那一刻,這個被疾病壓垮多年的男人忍不住哭了:“我唯一能說的就是‘謝謝’?!?/p>

      “現在能像普通人一樣生活,這簡直是奇跡?!?4歲的Shelton感慨道。曾經被血糖儀、胰島素泵填滿的日子一去不返,干細胞注入的胰島細胞,精準補上了他體內缺失的胰島素分泌功能,讓他徹底擺脫了藥物依賴。

      對Shelton而言,這場治療已徹底改寫人生。而對全球150萬1型糖尿病患者來說,他的經歷撕開了治愈的可能性 —— 當實驗室的藍色細胞團真正在人體內 “重建” 胰島素分泌系統,醫學終于向糖尿病并發癥的“死刑判決”發起了挑戰。

      醫生與專家點評:科研試驗的理性看待

      盡管上述案例展現了干細胞治療的潛力,但醫學界普遍強調,這??仍處于科研試驗階段??。

      邁阿密大學的糖尿病研究員杰伊·斯凱勒指出,需要對接受治療的患者進行??長期跟蹤研究??,以確認胰島細胞是否持續產生胰島素。京都大學的糖尿病研究員矢部大介也表示,結果“很了不起”,但“??需要在更多人身上進行復制??”。

      因為干細胞的療效存在個體差異??。并非所有參與者都能達到完全脫離胰島素的效果,其??長期安全性、有效性及穩定性仍需大量研究驗證。

      因此患者和家屬需要??理性對待??,明確認識到當前干細胞治療1型糖尿病絕大多數仍屬于??臨床研究??范疇,而非成熟的臨床應用。更不能為了試療法耽誤了正常治療,畢竟,理性對待才是對自己負責。

      總結:希望與現實并存

      從這些案例中我們可以看到一些共同點:大多數患者實現了胰島素用量大幅減少或完全停用,血糖控制得到顯著改善,嚴重低血糖事件消失。

      對于患者和家庭而言,??關鍵在于理性看待??:既要關注科研進展,懷抱希望;也要基于自身病情、經濟狀況和對風險的承受能力,在專業醫生指導下,審慎做出決策。

      干細胞治療糖尿病的探索之路仍在繼續,每一步突破都凝聚著科研人員與患者的共同勇氣與努力。未來,隨著技術的不斷成熟和研究的深入,期待更多安全有效的治療方案能夠惠及全球數以億計的糖尿病患者。

      參考資料:

      [1]https://18ca.com/20250622/339057.html

      [2]https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2506549

      [3]Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patientWang, Shusen et al.Cell, Volume 187, Issue 22, 6152 – 6164.e18

      [4]https://www.nytimes.com/2021/11/27/health/diabetes-cure-stem-cells.html#

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