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      3位患者親述:參與帕金森病干細胞臨床試驗的完整經歷與效果!

      帕金森病治療中,干細胞療法正從實驗室走向臨床應用。相比傳統療法,它通過神經再生和免疫調節,為神經修復帶來新希望。真實患者的經歷比媒體報道更能反映實際效果。以下是3位參與干細胞治療的帕金森病患者的親身故事,證明干細胞療法不是科幻,而是正在發生的醫學曙光。

      3位患者親述:參與帕金森病干細胞臨床試驗的完整經歷與效果!

      3位患者親述:參與帕金森病干細胞臨床試驗的完整經歷與效果!

      案例故事:3位帕金森病患者的臨床試驗之旅

      案例1:喬治·洛佩茲,自體iPSC多巴胺細胞移植治療帕金森病的先行者

      2006年,前內科醫生喬治·洛佩茲(George Lopez)被確診為帕金森病——從“救治者”一夜成為“被囚者”。隨著病情進展,他出現明顯的肢體震顫,精細動作受損,甚至無法系鞋帶,連從椅子上站起都需要他人扶持,生活質量大幅下降。[1]

      進入2013年,常規藥物療效明顯減弱,“off期”(藥效消退期)有時長達12小時,使他日常活動更加受限。正是在這種背景下,洛佩茲在波士頓參加一次干細胞峰會,偶遇麥克萊恩醫院的科學家金博士。

      金博士展示了用患者皮膚細胞誘導分化為中腦多巴胺神經元的研究進展,但因經費問題面臨停滯。被科研與希望打動的洛佩茲當場寫下支票,資助200萬美元,并說服自己“為人類賭一次”。

      喬治·洛佩茲 (George Lopez),他支付了200萬美元的支票來資助早期實驗。
      喬治·洛佩茲 (George Lopez),他支付了200萬美元的支票來資助早期實驗。

      在隨后幾年里,研究與臨床準備加速推進。2017年9月,首例移植在康奈爾大學實施:外科醫生將約400萬個分化的多巴胺神經元干細胞注入洛佩茲左側殼核。手術完成數小時后,洛佩茲就感到震顫明顯減輕,當晚甚至能步行兩英里到時代廣場——他形容那種感覺“像掙脫了身體的枷鎖”

      2018年3月,團隊在麻省總醫院完成了右側的補植。與首次不同,這次由于細胞更為新鮮,術后并沒有出現突發的即時改善;但隨訪顯示更為持久的影像學信號。長期PET掃描表明,雙側移植區域的多巴胺代謝較術前提高,提示移植細胞可能存活并逐步與宿主神經網絡建立聯系。

      在隨后的18個月追蹤中,影像與臨床評估給出了混合信號:一方面,PET顯示移植區多巴胺活動增加,功能測試也記錄到若干具體改善——例如洛佩茲能重新系鞋帶、恢復游泳與自由潛水等曾經因病放棄的活動

      談及心路歷程,洛佩茲坦言被診斷時曾極度沮喪,但資助并參與這項研究,讓他從被動的病人轉為主動的探索者。他回應外界關于“付費優先”的質疑時表示:“200萬買的不是特權,而是為人類爭取一種可能性。”他回憶術后第一次游泳時的感受:“那一刻我知道那些細胞正在大腦里‘蓋房子’。這不是奇跡,而是科學與勇氣的共振。”

      案例2:王大媽,告別“抖動生活”的干細胞康復記

      CCTV-7曾報道過一項干細胞治療帕金森的真實案例——《告別“抖動生活”》。講述了王大媽如何通過干細胞移植治療告別“抖動生活”。[2]

      家住河北省冀縣的王大媽雖然已經60多歲了,但他卻有一雙巧手,能用鉤針和毛線鉤出各式各樣的小工藝品。然而,王大媽的這種生活狀態卻在兩年前被改變了,那是2008年4月的一天,退休在家的王大媽吃過早飯,做完家務活,像往常一樣又拿起鉤針鉤起鞋來,就在這時,一件莫名其妙的事情發生了:她的身體開始出現莫名的抖動。

      患者王大媽
      患者王大媽

      就這樣強忍著過了半年,王大媽發現自己的右手也開始抖起來了,又過了半年,王大媽的右手抖動不但沒有減輕,反而越來越厲害,在家人陪伴下,王大媽去縣里的醫院進行進行了詳細的檢查。

      聽醫生這么說,全家人終于明白了王大媽抖動的原因了,找到了病根,王大媽的老伴每天就帶著她到醫院去輸液,并且在家按時服藥,可是,經過了一個時期的治療,王大媽的病情不但沒有好轉,而且就連原本沒有抖動的左腿也開始抖動起來了。

      2010年5月10日,家人帶著行動艱難的王大媽來到解放軍白求恩國際和平醫院,當時正在神經內科出門診的是副主任張筍。看著不停抖動的王大媽,憑著多年的經驗,加上王大媽在醫院的化驗檢查結果,張筍發現王大媽得的不是普通的神經性疾病,而是帕金森疾病。

      在得知自己是得了帕金森之后,王大媽頓時絕望了。王大媽認為,帕金森這個病已經無藥可醫,自己只能慢慢等死。

      由于王大媽之前未接受合理的藥物治療,且病情已相當嚴重,醫生首先選擇藥物進行保守治療。但隨著藥量增加,藥物治療的副作用和局限性逐漸顯現,王大媽的病情出現反復。此時,手術治療也因其高風險性而被謹慎考慮。就在治療陷入瓶頸時,王大媽的家人從病友口中得知醫院神經內科正在開展干細胞移植療法,這種新療法能有效治療神經性疾病。

      經過醫生討論,決定為王大媽進行干細胞移植治療。手術過程中,醫生將干細胞通過腰部穿刺輸入王大媽體內,細胞通過腦脊髓液循環到達病變的腦組織,分泌出多巴胺以改善癥狀。

      手術一周后,奇跡出現了。王大媽明顯感覺到四肢的抖動減輕,甚至能正常走路。經過一個療程的治療,她的抖動情況日漸好轉,再未復發。重拾生活希望的王大媽笑容滿面地走在大街上,再也不用顧忌別人異樣的目光。

      患者王大媽

      案例3:沈女士,國內首例GCP級自體iPSC移植的階段性康復報告

      2025年4月8日,上海瑞金醫院科普活動現場也公布了一項歷史性時刻:中國首例帕金森病患者接受GCP級自體干細胞移植治療的帕金森病患者現身上海瑞金醫院科普活動現場,首度面向公眾分享其階段性康復體驗。[3]

      這也意味著,中國首例帕金森病患者通過國際標準臨床試驗,用自身干細胞修復受損腦神經,邁出細胞治療帕金森病的關鍵一步。

      中國首例帕金森病患者接受GCP級自體干細胞移植治療的帕金森病患者現身上海瑞金醫院科普活動現場

      作為我國首位通過國家藥監局批準的GCP級臨床試驗參與者,沈女士于3月1日接受手術,通過微創方式將自體誘導多能干細胞(iPSC)分化的多巴胺能神經前體細胞移植至腦內特定區域

      術后僅1個月,她已實現全天自主行走,睡眠質量顯著改善,肢體僵硬與震顫癥狀明顯緩解。這一案例標志著我國在 細胞治療帕金森病領域 取得重大突破,為全球神經退行性疾病治療提供了“中國方案”。

      沈女士在分享中提到:

      • “手術后第二天就能下地走路,睡眠質量從每晚2小時提升到6小時”
      • “每天都能感受到細微進步,這種‘向好’的感覺讓我重拾信心”
      • “希望未來更多患者能像我一樣,不必終生效藥物控制”

      其康復過程通過視頻記錄呈現,展示了移植后肢體活動的動態改善,引發現場患者強烈共鳴。

      沈女士康復過程

      醫生與專家點評

      盡管上述案例展現了干細胞治療的潛力,但干細胞治療帕金森病仍處于臨床研究階段,并非成熟的常規治療手段。雖然有一些積極的臨床數據,但必須清醒認識到:

      并非100%治愈:目前的干細胞治療多以緩解癥狀、延緩病程為主,尚不能保證完全治愈——例如常見的是將每日“off 期”從數小時縮短為更短時間,使病情穩定而非根除。

      療效存在個體差異:治療效果受帕金森病類型、病程長短、多巴胺能神經元保留率、年齡及是否存在認知障礙等多種因素影響。

      生活方式干預是管理基石:無論是否接受干細胞治療,規律運動、健康飲食和康復訓練都是帕金森病管理的根基。案例中效果顯著的患者均堅持規律運動、均衡飲食及神經康復訓練,這些與干細胞治療形成協同效應。

      結語

      綜上所述,干細胞療法正在為帕金森病帶來新的希望,雖然它仍處于臨床探索階段。但真實的案例讓我們看到”每天進步一點點”的希望,也提醒我們:科學驗證需要時間,理性看待比盲目期待更重要。對患者而言,規范的藥物治療和生活方式管理仍是當前治療的核心,而干細胞治療或許將在未來成為重要的補充甚至突破口。

      參考資料:

      [1]https://www.statnews.com/2020/05/12/medical-first-parkinsons-brain-cell-transplant-stem-cells/?utm_source=chatgpt.com

      [2]https://www.toutiao.com/article/7340267726810055222/

      [3]https://mp.weixin.qq.com/s/FvDBPHYykFR83WXTdBH-VA

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