FDA批準(zhǔn)首個(gè)治療1型糖尿病的細(xì)胞療法

美國(guó)食品和藥物管理局已經(jīng)批準(zhǔn)了Lantidra (donislecel)，這是一種針對(duì)1型糖尿病患者的革命性療法。Lantidra通過恢復(fù)身體的β細(xì)胞發(fā)揮作用，可能消除對(duì)外部胰島素的需求。

Lantidra (donislecel)是一種細(xì)胞療法，有助于恢復(fù)無法產(chǎn)生胰島素的患者的功能性胰島細(xì)胞，它已成為美國(guó)食品和藥物管理局有史以來批準(zhǔn)用于1型糖尿病患者的第一個(gè)細(xì)胞療法。

Donislecel由初創(chuàng)公司CellTrans開發(fā)，品牌名稱為L(zhǎng)antidra，通過從捐贈(zèng)者那里引入產(chǎn)生胰島素的胰島β細(xì)胞，為T1D患者提供了潛在的解決方案，減少或消除了對(duì)外部胰島素的需求。該療法已被批準(zhǔn)用于與嚴(yán)重低血糖作斗爭(zhēng)的1型糖尿病患者。

“美國(guó)食品和藥物管理局生物制品評(píng)估和研究中心主任彼得-馬克斯說：”今天的批準(zhǔn)是有史以來第一個(gè)用于治療1型糖尿病患者的細(xì)胞療法，為患有1型糖尿病和反復(fù)嚴(yán)重低血糖的人提供了額外的治療選擇，幫助實(shí)現(xiàn)目標(biāo)血糖水平。

Lantidra如何發(fā)揮作用？

Lantidra由已故捐贈(zèng)者的胰腺細(xì)胞制成。這些細(xì)胞被稱為同種異體胰島β細(xì)胞，具有產(chǎn)生和分泌胰島素的能力。當(dāng) Lantidra 注入體內(nèi)，特別是注入肝門靜脈時(shí)，它允許胰島β細(xì)胞進(jìn)入血液并到達(dá)肝臟。此外，需要免疫抑制藥物來維持移植的胰島細(xì)胞的活力。

一旦進(jìn)入肝臟，新注入的胰島β細(xì)胞就開始分泌胰島素。如果注入的細(xì)胞為身體產(chǎn)生足夠的胰島素，它們就可以調(diào)節(jié)血糖水平，而不需要額外的胰島素注射或泵。

在一項(xiàng)針對(duì)30名患有T1D且未意識(shí)到低血糖的參與者的臨床研究中，21名參與者一年或更長(zhǎng)時(shí)間無需使用外部胰島素。其中，11人保持獨(dú)立狀態(tài)長(zhǎng)達(dá)1至5年，而10名參與者則保持不使用胰島素超過5年。然而，值得注意的是，并非所有參與者都取得了相同程度的成功，有些參與者沒有實(shí)現(xiàn)任何日數(shù)的胰島素獨(dú)立。

Lantidra拉適合誰？

目前，Donislecel僅被批準(zhǔn)用于患有3級(jí)低血糖的1型糖尿病患者。FDA表示：“Lantidra 被批準(zhǔn)用于治療 1 型糖尿病成人患者，盡管進(jìn)行了強(qiáng)化糖尿病管理和教育，但由于目前嚴(yán)重低血糖（低血糖）反復(fù)發(fā)作，這些患者仍無法達(dá)到目標(biāo)糖化血紅蛋白（平均血糖水平）”?6月28日的一份聲明中表示。

1型糖尿病 (T1D) 患者依賴外部胰島素給藥，導(dǎo)致一些人沒有意識(shí)到低血糖，或無法檢測(cè)血糖水平何時(shí)下降，這使得胰島素劑量特別具有挑戰(zhàn)性。

Lantidra的副作用

Lantidra 的常見副作用包括惡心、疲勞、貧血、腹瀉和腹痛。一些參與者經(jīng)歷了嚴(yán)重的不良反應(yīng)，主要與輸注過程和免疫抑制藥物的使用有關(guān)。在某些情況下，停用這些藥物會(huì)導(dǎo)致胰島細(xì)胞功能喪失并重新依賴外部胰島素。Lantidra 帶有“患者導(dǎo)向標(biāo)簽”，以便糖尿病患者能夠了解治療的潛在益處和風(fēng)險(xiǎn)。

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