近年來，隨著科學(xué)研究的深入與媒體報(bào)道的增加，干細(xì)胞療法作為中風(fēng)（腦卒中）一種潛在的革命性治療方向，受到了廣泛關(guān)注。

然而，由于全球各國對干細(xì)胞臨床應(yīng)用普遍秉持謹(jǐn)慎的監(jiān)管政策，許多患者及家庭不禁將目光投向國際研究進(jìn)展，并產(chǎn)生兩個(gè)迫切而具體的問題：目前全球是否已有干細(xì)胞療法獲準(zhǔn)用于中風(fēng)治療？

?本文將梳理全球監(jiān)管版圖與臨床前沿，幫助您梳理全球干細(xì)胞治療中風(fēng)的現(xiàn)狀與關(guān)鍵信息。

全球目前是否有任何干細(xì)胞療法獲批用于治療中風(fēng)？

一、先看結(jié)論：全球尚無干細(xì)胞療法獲批中風(fēng)治療

截至目前，全球范圍內(nèi)尚未有任何一款干細(xì)胞療法獲得藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)（如美國FDA、歐盟EMA、中國NMPA）的全面批準(zhǔn)，可作為標(biāo)準(zhǔn)處方藥用于治療中風(fēng)患者。

地區(qū)	批準(zhǔn)情況	說明
美國（FDA）	未批準(zhǔn)	干細(xì)胞僅可在臨床試驗(yàn)中使用，尚無商業(yè)化批準(zhǔn)
歐洲（EMA）	未批準(zhǔn)	臨床研究進(jìn)行中，但無正式上市療法
中國	未批準(zhǔn)	多為臨床試點(diǎn)或科研項(xiàng)目，未納入標(biāo)準(zhǔn)化治療
日本、韓國等	未批準(zhǔn)	有科研和早期臨床嘗試，但未正式批準(zhǔn)

這意味著，您無法在任何一家正規(guī)醫(yī)院像開具阿司匹林或降壓藥一樣，獲得一個(gè)被官方證實(shí)安全有效的“干細(xì)胞注射液”來治療中風(fēng)。因此，對任何宣稱提供國外已批準(zhǔn)的“中風(fēng)干細(xì)胞治療”的診所或機(jī)構(gòu)，都應(yīng)保持高度警惕，這通常屬于誤導(dǎo)或欺詐行為。

不過，這并不代表該領(lǐng)域停滯不前。相反，全球正有多項(xiàng)干細(xì)胞療法針對中風(fēng)進(jìn)行高強(qiáng)度的臨床研究，并取得了值得關(guān)注的進(jìn)展，它們正走在通往未來獲批的道路上。

二、?重要概念區(qū)分：臨床研究vs上市批準(zhǔn)

理解當(dāng)前現(xiàn)狀，必須嚴(yán)格區(qū)分兩個(gè)關(guān)鍵概念：

臨床研究/試驗(yàn)：指在通過實(shí)驗(yàn)室和動(dòng)物實(shí)驗(yàn)后，在人體中探索新療法安全性、有效性的科學(xué)研究。參與者通常是經(jīng)過嚴(yán)格篩選的志愿者，治療通常免費(fèi)。這不是常規(guī)醫(yī)療，其結(jié)論是“是否值得繼續(xù)研究”，而非“該療法是否有效可用”。

上市批準(zhǔn)：指監(jiān)管機(jī)構(gòu)在審查了完整、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床試驗(yàn)數(shù)據(jù)后，確認(rèn)該藥物安全有效，允許其作為商品上市銷售，供醫(yī)生處方給符合條件的患者。這是一個(gè)療法從“實(shí)驗(yàn)階段”步入“臨床應(yīng)用階段”的最終法律門檻。

目前所有針對中風(fēng)的干細(xì)胞療法，均處于“臨床研究”階段，尚未跨過“上市批準(zhǔn)”的門檻。

三、全球監(jiān)管全景：中美領(lǐng)跑臨床試驗(yàn)，暫無上市突破

在全球范圍內(nèi)，美國和中國是干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床研究最為活躍的兩個(gè)國家，監(jiān)管路徑也日益清晰。

1. 中國：監(jiān)管雙軌制下，臨床研究有序推進(jìn)

中國對干細(xì)胞治療實(shí)行“雙軌制”管理：一是作為“醫(yī)療技術(shù)”在備案的臨床研究機(jī)構(gòu)內(nèi)開展研究；二是作為“藥品”向國家藥監(jiān)局申請注冊上市。

針對中風(fēng)，國內(nèi)已有多個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

1.1 3D MSC注射液（人胎盤來源間充質(zhì)干細(xì)胞）

2025年3月28日，國健清科生物醫(yī)藥科技宣布，其自主研發(fā)的”人胎盤來源3D間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）注射液”正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可（IND）。^[1]

該產(chǎn)品依托清華大學(xué)深圳國際研究生院吳耀炯團(tuán)隊(duì)十年攻關(guān)成果，采用全球首創(chuàng)的3D無載體懸浮培養(yǎng)技術(shù)制備，為急性缺血性腦卒中患者提供革命性治療方案。

此次獲批的3D MSC注射液采用全球首創(chuàng)的“發(fā)酵罐無載體懸浮培養(yǎng)基”工藝，突破了傳統(tǒng)二維平面培養(yǎng)的局限。

較傳統(tǒng)方法制備的MSC，3D MSC具有體積小，遷徙能力高，細(xì)胞表面關(guān)鍵受體CXCR4表達(dá)大幅增加，靜脈、動(dòng)脈注射都不會(huì)堵塞血管，免疫調(diào)節(jié)因子和生長因子的表達(dá)水平更是顯著提升。這一技術(shù)革新不僅大幅提升了藥物療效，更為規(guī)模化生產(chǎn)及質(zhì)量控制提供了可靠保障，填補(bǔ)了國際空白。

3D-MSC注射液三大核心創(chuàng)新：

1.高效遷徙能力：細(xì)胞體積縮小70%，CXCR4受體表達(dá)量達(dá)50%，突破肺血管屏障，靶向富集損傷組織；

2.超強(qiáng)修復(fù)活性：單細(xì)胞測序證實(shí)其免疫調(diào)節(jié)因子（TSG-6、PGE2等）和生長因子（VEGF、IGF等）分泌量較2D-MSC提升3-5倍；

3.規(guī)模化量產(chǎn)：通過生物反應(yīng)器無載體懸浮培養(yǎng)技術(shù)，年產(chǎn)能可達(dá)10萬劑，滿足全球臨床需求。

吳耀炯教授在采訪中表示：“這項(xiàng)技術(shù)的核心在于通過三維動(dòng)態(tài)培養(yǎng)模擬體內(nèi)微環(huán)境，使干細(xì)胞在體外保持更接近生理狀態(tài)的活性和功能。我們攻克了傳統(tǒng)培養(yǎng)方式中細(xì)胞易老化、功能衰退的難題，使得3D MSC在移植后的存活率和治療效果顯著提升。”他特別強(qiáng)調(diào)，該技術(shù)的規(guī)模化生產(chǎn)將大幅降低治療成本，為腦卒中等疾病的細(xì)胞治療普及奠定基礎(chǔ)。“

1.2 臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞臨床研究

2025年9月，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院的劉晶教授團(tuán)隊(duì)開展的“臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療急性缺血性腦卒中的臨床研究”項(xiàng)目成為國家衛(wèi)生健康委與國家藥監(jiān)局聯(lián)合備案體系下首個(gè)干細(xì)胞治療急性缺血性腦卒中的臨床研究。^[2]

該研究選取臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSC）作為治療對象，利用其低免疫原性和良好的神經(jīng)保護(hù)特性，評估其對急性缺血性腦卒中患者的安全性及療效。

項(xiàng)目的開展不僅推動(dòng)了國內(nèi)干細(xì)胞治療中風(fēng)的研究體系建設(shè)，也為未來更大規(guī)模的多中心臨床試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)。同時(shí)，通過該研究，科研團(tuán)隊(duì)積累了細(xì)胞制備、劑量選擇和注射途徑等關(guān)鍵技術(shù)參數(shù)，為干細(xì)胞療法的標(biāo)準(zhǔn)化、可重復(fù)性和臨床推廣提供了科學(xué)依據(jù)。

1.3 hNPC01前腦神經(jīng)前體細(xì)胞注射液（iPSC衍生）

2025年12月2日，我國霍德生物公司宣布，其自主研發(fā)的hNPC01前腦神經(jīng)前體細(xì)胞注射液獲得美國FDA快速通道資格，這標(biāo)志著其創(chuàng)新性和臨床價(jià)值得到國際權(quán)威認(rèn)可，并為未來臨床應(yīng)用鋪平了道路。^[3]

hNPC01基于人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）定向分化而成，細(xì)胞純度超過99%，批次穩(wěn)定且安全性良好，非臨床和早期臨床研究均支持其安全性。

該療法的細(xì)胞能夠在體內(nèi)繼續(xù)分化為功能性大腦皮層神經(jīng)元，并與多個(gè)腦區(qū)形成神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，顯著促進(jìn)運(yùn)動(dòng)功能恢復(fù)。

在中國完成的23例腦卒中后遺癥偏癱患者I期臨床試驗(yàn)顯示，治療12個(gè)月后，患者上下肢功能顯著改善，上肢FMA-UE評分低劑量組平均提升11.3分，高劑量組提升13.7分，92%的患者達(dá)到臨床顯著改善標(biāo)準(zhǔn)。相比現(xiàn)有偏癱治療手段如神經(jīng)刺激器（VNS），hNPC01的療效更為突出。

長期隨訪顯示，患者的運(yùn)動(dòng)功能在12至18個(gè)月間持續(xù)改善，部分患者FMMS評分進(jìn)一步提升1至10分，近70%的目標(biāo)患者改良Rankin殘疾等級（mRS）提高1級，表明hNPC01不僅改善運(yùn)動(dòng)障礙，也對提升生活質(zhì)量和長期殘疾狀況具有積極作用。

2.美國：研發(fā)快速通道開啟，后期試驗(yàn)進(jìn)行中

在美國，干細(xì)胞治療中風(fēng)的研究非常活躍，既有學(xué)術(shù)中心主導(dǎo)的早期探索，也有企業(yè)推進(jìn)的晚期多中心試驗(yàn)，但到目前為止，尚無任何干細(xì)胞產(chǎn)品獲得FDA針對中風(fēng)的正式上市批準(zhǔn)。

FDA的一貫立場是鼓勵(lì)合規(guī)的科學(xué)研究，同時(shí)警示公眾避免未獲批準(zhǔn)的“干細(xì)胞療法”。

2.1 多能干細(xì)胞產(chǎn)品MultiStem（Athersys）

企業(yè)與科研機(jī)構(gòu)中，Athersys 的多能干細(xì)胞產(chǎn)品 MultiStem（又名 invimestrocel）是最接近上市的候選之一：

該產(chǎn)品在多個(gè)國家開展了包括II/III期在內(nèi)的臨床研究（如 MASTERS-2 / NCT03545607），公司曾對試驗(yàn)進(jìn)行終點(diǎn)及設(shè)計(jì)調(diào)整并發(fā)布中期分析更新，顯示在特定患者群體中的探索性信號，但監(jiān)管審批仍需更確定的大樣本療效證據(jù)。^[4]

2.2 修飾間充質(zhì)/神經(jīng)支援細(xì)胞SB623（SanBio）

還有一項(xiàng)具有代表性的項(xiàng)目是SanBio的修飾間充質(zhì)/神經(jīng)支援細(xì)胞（SB623）。SB623在美國完成過早期及中期臨床評價(jià)，并一度獲得FDA的再生醫(yī)學(xué)高級療法（RMAT）或類似鼓勵(lì)性溝通，研究方向涵蓋創(chuàng)傷性腦損傷和因腦血管事件導(dǎo)致的慢性運(yùn)動(dòng)缺損。^[5]

盡管早期數(shù)據(jù)顯示安全性可控且在部分量表上出現(xiàn)改善信號，但要轉(zhuǎn)入注冊性上市申請仍需更多確證性結(jié)果。

2.3 神經(jīng)干細(xì)胞移植治療中風(fēng)患者臨床進(jìn)展

2025年2月，美國斯坦福中風(fēng)中心開展的一項(xiàng)首次人體臨床試驗(yàn)顯示，腦內(nèi)移植NR1神經(jīng)干細(xì)胞（人類胚胎來源）可在12個(gè)月后顯著改善慢性缺血性卒中成年患者的神經(jīng)和運(yùn)動(dòng)功能。^[6]

試驗(yàn)納入18名病程為6至60個(gè)月、改良Rankin量表評分為3或4的缺血性皮質(zhì)下大腦中動(dòng)脈卒中患者，分別接受250萬至2000萬個(gè)NR1細(xì)胞移植。

結(jié)果顯示，FMMS總評分平均增加12.1分，上肢FMMS平均提升7.4分，下肢提升4.7分，BI平均改善7.7分，NIHSS改善1.77分，步速顯著提高。

影像學(xué)研究顯示，多數(shù)患者在運(yùn)動(dòng)前皮層出現(xiàn)的瞬時(shí)FLAIR信號在2個(gè)月后消失，提示神經(jīng)功能持續(xù)恢復(fù)。靜息態(tài)fMRI和18F-FDG PET分析進(jìn)一步證實(shí)了同側(cè)運(yùn)動(dòng)皮層及對側(cè)小腦功能活動(dòng)增強(qiáng)，顯示神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)重建跡象。

不良事件包括頭痛、表達(dá)性失語癥和無癥狀慢性硬膜下積液等，均在初期輕微加重后自行緩解。斯坦伯格博士指出，該研究證明腦內(nèi)NR1移植在慢性卒中患者中安全可行，且12個(gè)月后神經(jīng)功能顯著改善。若在更大規(guī)模隨機(jī)試驗(yàn)中得到驗(yàn)證，這種療法有望為慢性中風(fēng)患者提供新的治療選擇。

四、為何尚未獲批？通往獲批道路上的核心挑戰(zhàn)

干細(xì)胞療法從“有希望”到“被證實(shí)有效”，需要攻克一系列科學(xué)和醫(yī)學(xué)難題：

療效的一致性：在早期試驗(yàn)中，不同患者對治療的反應(yīng)差異很大。如何篩選出最可能受益的患者群體，并實(shí)現(xiàn)穩(wěn)定、可重復(fù)的療效，是最大挑戰(zhàn)。

治療時(shí)間窗與最佳方案：中風(fēng)后哪個(gè)階段（急性期、亞急性期還是慢性期）介入最佳？最佳的細(xì)胞劑量、給藥途徑（靜脈注射、動(dòng)脈注射或腦內(nèi)移植）是什么？這些關(guān)鍵參數(shù)尚未統(tǒng)一。

作用機(jī)制與長期安全性：干細(xì)胞在體內(nèi)的具體作用機(jī)制（如抗炎、促進(jìn)血管新生、分泌營養(yǎng)因子等）仍需深入闡明。其長期安全性，特別是腫瘤形成等潛在風(fēng)險(xiǎn)，需要更長時(shí)間的隨訪數(shù)據(jù)來確認(rèn)。

規(guī)模化生產(chǎn)與質(zhì)控：如何大規(guī)模、標(biāo)準(zhǔn)化地生產(chǎn)出質(zhì)量穩(wěn)定、純凈且活性一致的“細(xì)胞藥物”，是產(chǎn)業(yè)化必須解決的瓶頸。

五、中風(fēng)患者指南：如何正確選擇干細(xì)胞治療

對于中風(fēng)患者而言，干細(xì)胞治療仍屬于前沿且受嚴(yán)格監(jiān)管的醫(yī)療技術(shù)。選擇治療時(shí)，安全性、合規(guī)性和醫(yī)療質(zhì)量應(yīng)成為首要考慮因素。以下幾點(diǎn)建議，可幫助患者做出科學(xué)決策：

1.參與國內(nèi)正規(guī)臨床試驗(yàn)：國內(nèi)在干細(xì)胞研究領(lǐng)域投入巨大，已有多家三甲醫(yī)院和國家級科研機(jī)構(gòu)開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)。參與這些試驗(yàn)，患者可以在頂尖專家團(tuán)隊(duì)的全程監(jiān)護(hù)下，接觸到經(jīng)過嚴(yán)格質(zhì)量控制的干細(xì)胞產(chǎn)品，同時(shí)避免高額的商業(yè)化費(fèi)用和潛在風(fēng)險(xiǎn)。

2.選擇正規(guī)干細(xì)胞機(jī)構(gòu)：確認(rèn)機(jī)構(gòu)具備國家藥品監(jiān)督管理部門或相關(guān)衛(wèi)生監(jiān)管部門認(rèn)可資質(zhì)，避免任何未經(jīng)批準(zhǔn)的私人診所或海外商業(yè)機(jī)構(gòu)。正規(guī)機(jī)構(gòu)不僅在干細(xì)胞制備、存儲(chǔ)和使用上符合規(guī)范，還能提供完整的治療記錄、隨訪方案和安全保障。

3.重視長期隨訪與科學(xué)評估：干細(xì)胞療法屬于新興治療方式，療效和安全性仍在臨床觀察中。選擇正規(guī)渠道的一個(gè)重要優(yōu)勢是，機(jī)構(gòu)會(huì)提供系統(tǒng)的術(shù)后隨訪和科學(xué)評估，使治療效果和安全性可被持續(xù)監(jiān)控。

4.保持理性與科學(xué)判斷：干細(xì)胞治療并非萬能，現(xiàn)階段尚無法完全治愈中風(fēng)。患者應(yīng)保持理性期待，不盲目追求高價(jià)、海外或未經(jīng)批準(zhǔn)的療法，以免延誤正規(guī)治療或增加風(fēng)險(xiǎn)。

總之，對于中風(fēng)患者來說，立足國內(nèi)、選擇正規(guī)臨床試驗(yàn)和干細(xì)胞機(jī)構(gòu)、優(yōu)先就近治療，是當(dāng)前最安全、最科學(xué)的途徑。通過這樣的方式，患者既能接觸到前沿治療，也能保障自身安全和治療合規(guī)性。

結(jié)語

總體來看，干細(xì)胞療法在中風(fēng)治療領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大的潛力，但目前仍處于臨床研究階段，尚未獲得全球任何主要藥監(jiān)機(jī)構(gòu)的正式批準(zhǔn)。國內(nèi)外多項(xiàng)高質(zhì)量臨床試驗(yàn)已經(jīng)取得了令人鼓舞的初步療效，包括急性及慢性中風(fēng)患者的運(yùn)動(dòng)功能改善和神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)重建，這為未來療法的安全性驗(yàn)證和上市審批奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

對患者而言，理性認(rèn)知與科學(xué)選擇尤為重要：參與正規(guī)臨床試驗(yàn)、選擇資質(zhì)合規(guī)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，并接受持續(xù)隨訪，是在追求創(chuàng)新療法的同時(shí)保障自身安全的最佳途徑。隨著研究不斷深入，干細(xì)胞療法有望逐步從“實(shí)驗(yàn)探索”走向“臨床應(yīng)用”，為中風(fēng)康復(fù)帶來真正的突破和希望。

參考資料：

[1]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/a61e74def5361ab03753e8d5b06252f3

[2]https://mp.weixin.qq.com/s/QVwnMHhTCOtwUdcoNh86Bg

[3]https://synapse.zhihuiya.com/blog/%E9%9C%8D%E5%BE%B7%E7%94%9F%E7%89%A9hnpc01%E6%B3%A8%E5%B0%84%E6%B6%B2%E8%8E%B7fda%E5%BF%AB%E9%80%9F%E9%80%9A%E9%81%93%E8%B5%84%E6%A0%BC%EF%BC%8C%E5%8A%A0%E9%80%9F%E6%8E%A8%E8%BF%9B%E7%A5%9E%E7%BB%8F%E6%8D%9F%E4%BC%A4%E7%96%BE%E7%97%85%E6%B2%BB%E7%96%97%E7%AA%81%E7%A0%B4

[4]https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT03545607?utm_source=chatgpt.com

[5]https://clinicaltrials.gov/study/NCT02448641?utm_source=chatgpt.com

[6]https://www.healio.com/news/neurology/20250217/neural-stem-cell-transplant-improves-outcomes-for-chronic-ischemic-stroke-at-12-months

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