301醫(yī)院?jiǎn)?dòng)“干細(xì)胞衍生物”治療孤獨(dú)癥臨床研究，與傳統(tǒng)細(xì)胞輸注有何不同？

近日，解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心（即常說(shuō)的“301醫(yī)院”）兒科發(fā)布一項(xiàng)臨床研究招募信息，宣布開(kāi)展 ALT002（應(yīng)激誘導(dǎo)的間充質(zhì)干細(xì)胞衍生物） 用于治療孤獨(dú)癥譜系障礙（ASD） 的臨床研究。該研究已通過(guò)倫理審查，現(xiàn)面向社會(huì)招募符合條件的患兒。

孤獨(dú)癥譜系障礙是一種常見(jiàn)的神經(jīng)發(fā)育障礙，主要表現(xiàn)為社會(huì)交往障礙、交流障礙、興趣狹窄及重復(fù)刻板行為。其發(fā)病機(jī)制復(fù)雜，普遍認(rèn)為是遺傳與環(huán)境因素共同作用的結(jié)果，神經(jīng)免疫異常、突觸功能失調(diào)等也被認(rèn)為參與疾病進(jìn)程。目前尚缺乏根治性藥物，干預(yù)以康復(fù)訓(xùn)練為主，醫(yī)學(xué)界一直在探索新的治療途徑。

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一、研究招募核心信息

• 研究單位：解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心 兒科
• 年齡范圍：3–8周歲（整個(gè)治療期內(nèi)年齡需小于8周歲）
• 診斷要求：經(jīng)專業(yè)評(píng)估依據(jù)ADOS量表確診為ASD
• 智力要求：韋氏智力量表（WPPSI或WISC）評(píng)分提示智力低下（＜70分）

主要排除情況（節(jié)選）：

1. 營(yíng)養(yǎng)不良或體重＜15kg；
2. 患有嚴(yán)重基礎(chǔ)疾病或已知遺傳性疾病，經(jīng)研究者評(píng)估不適合參與；
3. 有癲癇發(fā)作史；
4. 有嚴(yán)重頭顱外傷、獲得性腦損傷或腦炎病史；
5. 近4周內(nèi)參加過(guò)其他干預(yù)性臨床研究，或曾接受過(guò)干細(xì)胞治療。

（以上為招募要點(diǎn)節(jié)選，最終能否入組需經(jīng)研究團(tuán)隊(duì)全面評(píng)估。）

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二、什么是“MSC衍生物”？與傳統(tǒng)“輸注干細(xì)胞”是一回事嗎？

很多人一聽(tīng)到“干細(xì)胞治療”，第一反應(yīng)是“把活細(xì)胞輸進(jìn)體內(nèi)”。但本次研究使用的是 “MSC衍生物” 。

通俗來(lái)說(shuō)，這并非直接輸注活的間充質(zhì)干細(xì)胞，而是利用細(xì)胞在特定培養(yǎng)條件下產(chǎn)生并提取的活性成分，經(jīng)過(guò)制備成為成分相對(duì)明確、可標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)的生物制劑。

可以這樣理解二者的核心區(qū)別：

• 傳統(tǒng)細(xì)胞輸注：交付的是“活的干細(xì)胞”，期待它們?cè)隗w內(nèi)遷移、定植并發(fā)揮作用。
• MSC衍生物路線：交付的是“干細(xì)胞分泌或釋放的活性物質(zhì)”，更接近一種成分可控的生物制劑，重點(diǎn)研究其特定組分在體內(nèi)的劑量效應(yīng)與安全性。

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三、與傳統(tǒng)干細(xì)胞輸注相比，核心差異在哪里？

1. 交付物形態(tài)不同

細(xì)胞輸注關(guān)注活細(xì)胞在體內(nèi)的動(dòng)態(tài)過(guò)程；而衍生物是制劑化的生物活性組分，研究重點(diǎn)更偏向于其成分穩(wěn)定性、給藥劑量與體內(nèi)暴露效應(yīng)。

2. 質(zhì)控邏輯不同

活細(xì)胞產(chǎn)品存在個(gè)體差異、批次間狀態(tài)波動(dòng)等問(wèn)題；衍生物路線則更注重建立化學(xué)成分、生物活性、純度與雜質(zhì)等可量化放行標(biāo)準(zhǔn)，強(qiáng)調(diào)不同批次間的一致性。

3. 安全性關(guān)注點(diǎn)不同

活細(xì)胞輸注需關(guān)注細(xì)胞在體內(nèi)的存活、分化、免疫排斥等風(fēng)險(xiǎn)；衍生物則更聚焦于制劑純度、免疫原性、輸注反應(yīng)及劑量窗口等，兩者的風(fēng)險(xiǎn)結(jié)構(gòu)有所區(qū)別，必須通過(guò)規(guī)范的臨床研究來(lái)驗(yàn)證。

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四、家長(zhǎng)最關(guān)心的幾個(gè)問(wèn)題

1. 研究是否有對(duì)照組？

臨床研究通常包含不同隊(duì)列或隨機(jī)分組設(shè)計(jì)，具體方案需在研究團(tuán)隊(duì)進(jìn)行知情同意說(shuō)明時(shí)詳細(xì)了解。

2. 怎么給藥？需要頻繁來(lái)醫(yī)院?jiǎn)幔?/strong>

具體給藥途徑、次數(shù)、隨訪頻率及評(píng)估項(xiàng)目，應(yīng)在報(bào)名溝通時(shí)直接向研究團(tuán)隊(duì)詢問(wèn)清楚。

3. 孩子還能繼續(xù)做康復(fù)訓(xùn)練嗎？

多數(shù)研究允許維持原有穩(wěn)定的康復(fù)訓(xùn)練，但會(huì)對(duì)“同期接受的其他干預(yù)”有記錄或要求保持穩(wěn)定，需嚴(yán)格遵守研究方案。

4. 費(fèi)用和檢查如何安排？

建議直接咨詢研究團(tuán)隊(duì)“哪些檢查、藥物由研究承擔(dān)，哪些需自費(fèi)”，這些通常會(huì)明確寫(xiě)在研究流程與知情同意書(shū)中。

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報(bào)名方式

地點(diǎn)：中國(guó)人民解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心 門(mén)診樓2層 兒科門(mén)診
信息渠道：解放軍總醫(yī)院醫(yī)療健康服務(wù)號(hào)（最新動(dòng)態(tài)請(qǐng)以官方公示為準(zhǔn)）

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溫馨提示：本研究為臨床科研項(xiàng)目，并非常規(guī)治療。家長(zhǎng)在考慮報(bào)名時(shí)，請(qǐng)仔細(xì)閱讀知情同意材料，與研究人員充分溝通，結(jié)合孩子實(shí)際情況審慎決定。

信息來(lái)源：解放軍總醫(yī)院醫(yī)療健康服務(wù)號(hào)