利好！國辦印發(fā)《意見》，要求優(yōu)先、加速審批臨床急需的細胞治療藥物

近年來，我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)取得了長足發(fā)展：2024年，我國批準上市創(chuàng)新藥48個，其中包括首款間充質干細胞新藥，創(chuàng)新醫(yī)療器械65個，在研新藥數(shù)量躍居全球第二位，多款國產(chǎn)創(chuàng)新藥實現(xiàn)全球上市。然而，與發(fā)達國家相比，我國醫(yī)藥創(chuàng)新基礎仍有短板，創(chuàng)新能力和水平尚存差距。

2025年1月3日，國務院辦公廳發(fā)布了《關于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質量發(fā)展的意見》（國辦發(fā)〔2024〕53號）。國家藥監(jiān)局相關負責人表示，意見的出臺將深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管全過程改革，加快構建全國統(tǒng)一大市場，打造全球競爭力的創(chuàng)新生態(tài)，助力我國從制藥大國向制藥強國跨越。

作為基因與細胞相關的從業(yè)者來看這份意見不僅為整體醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)注入強勁動力，更為基因與細胞治療領域釋放了前所未有的政策紅利，將成為從業(yè)者、創(chuàng)業(yè)者及廣大患者的又一重大利好。

基因與細胞治療：迎來政策春風

基因與細胞治療技術以其精準性、個性化和突破性療效，已成為醫(yī)學領域的前沿陣地。然而，高昂的研發(fā)成本、繁雜的審評流程以及不確定的市場環(huán)境長期制約了這一領域的發(fā)展。此次《意見》的發(fā)布，從四個方面為基因與細胞治療產(chǎn)業(yè)注入政策動力：

1. 審評審批提速：創(chuàng)新成果更快惠及患者《意見》明確指出，對臨床急需的基因與細胞治療藥物實行優(yōu)先審評審批，并大幅縮短審批時間。例如，臨床試驗審批時間從60個工作日縮短至30個工作日。這一舉措打通了從實驗室到市場的“最后一公里”，讓科研成果得以及時轉化，更快服務于患者。

2. 全生命周期監(jiān)管：為安全性與規(guī)范性保駕護航針對基因與細胞治療的高風險特性，《意見》提出完善藥品不良反應和醫(yī)療器械不良事件監(jiān)測平臺，提升風險預警與應急處理能力。這不僅強化了產(chǎn)業(yè)的合規(guī)水平，還增強了公眾對基因與細胞治療安全性的信任。3. 加速國際化合作：與全球頂尖標準接軌文件特別支持國際多中心臨床試驗及全球同步研發(fā)、申報。這一政策將推動我國基因與細胞治療領域快速融入國際市場，提高國際話語權，讓中國成為生物醫(yī)藥創(chuàng)新的重要參與者。

4. 創(chuàng)新生態(tài)支持：為企業(yè)和從業(yè)者提供更多保障從優(yōu)化知識產(chǎn)權保護，到明確罕見病用藥的審批優(yōu)惠，再到支持創(chuàng)新藥的推廣應用，《意見》提供了透明且可預期的政策環(huán)境，為從業(yè)者注入信心，也激勵了更多創(chuàng)新企業(yè)的崛起。

患者福音：更多新藥、更快上市、更高可及性

新政的推出，對患者及其家屬來說是實實在在的福音。

過去，許多患者不得不等待海外最新療法進入中國，甚至遠赴國外治療。如今，這種狀況將大幅改善：審批提速，縮短等待時間：境外創(chuàng)新藥物的國內審批周期縮短，患者能夠更早獲得國際前沿療法。罕見病用藥優(yōu)先保障：罕見病用藥品檢驗批次減少，用量優(yōu)化，甚至支持特定醫(yī)療機構進口未注冊藥品，極大緩解了罕見病患者的用藥困境。降低費用，提高可負擔性：通過支持國產(chǎn)創(chuàng)新藥推廣應用，政策將進一步推動治療費用的下降，提升藥品的普及性和可及性。對于廣大患者而言，這不僅是一次政策的升級，更是一場關乎生命質量的醫(yī)療革命。

從業(yè)者的時代機遇：創(chuàng)新與挑戰(zhàn)并存

對于基因與細胞治療行業(yè)的從業(yè)者和創(chuàng)業(yè)者來說，《意見》帶來了巨大的機遇，也提出了明確的方向：聚焦臨床急需：發(fā)展基因、細胞治療等前沿領域，積極參與國際多中心臨床試驗，提升競爭力。加速技術迭代：人工智能輔助醫(yī)療器械、腦機接口設備等新興技術領域的標準逐步細化，信息化與智能化改造將成為提升生產(chǎn)效率的關鍵。搶抓政策紅利：企業(yè)應積極利用罕見病用藥審批優(yōu)惠，完善知識產(chǎn)權保護布局，同時加快技術與國際規(guī)則接軌。與監(jiān)管互動：從業(yè)者需主動與監(jiān)管部門溝通，反饋研發(fā)與生產(chǎn)中的實際問題，共同推動行業(yè)健康可持續(xù)發(fā)展。在政策春風的助推下，從業(yè)者應把握時代機遇，不斷突破技術瓶頸，為行業(yè)注入更多活力。

結語：擁抱基因與細胞治療的黃金時代

《意見》的發(fā)布為基因與細胞治療產(chǎn)業(yè)注入了前所未有的強勁動力，也標志著我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)進入高質量發(fā)展的加速階段。對于從業(yè)者來說，這是創(chuàng)新發(fā)展的新機遇；對于患者來說，這意味著更大的希望。
基因與細胞治療的未來已然可期，而它的真正實現(xiàn)需要政策、技術、產(chǎn)業(yè)與社會的共同努力。現(xiàn)在正值我國間充質干細胞治療元年，讓我們抓住這股政策春風，攜手迎接中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的黃金時代！

信息來源：國務院辦公廳、光明日報

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