干細胞治療作為再生醫學領域具有代表性的新興技術，自1957年發展以來，由于技術的快速進步，在過去幾十年中得到了廣泛應用。它被用于治療各種疾病狀態，但目前只有少數先進的干細胞治療產品進入臨床實踐。

為了促進再生醫學的發展，近年來細胞治療的監管發生了快速變化。回顧2023年，干細胞研發取得多項突破！預計到2030年，全球干細胞治療市場將達到314.1億美元！

盤點2023干細胞療法五大突破性進展，沖破難治性疾病壁壘

01干細胞應用廣泛

干細胞具有自我更新和分化為不同組織細胞的潛力，其家族成員眾多，包括胚胎干細胞、間充質干細胞、多功能誘導干細胞等。其中，具有免疫調節和再生能力的間充質干細胞備受關注，主要來源于骨髓、臍帶血、脂肪組織等。

根據美國臨床試驗數據庫統計，全球已有4000多項注冊的干細胞臨床研究項目，涵蓋代謝性疾病（如糖尿病）、呼吸系統疾病（如肺纖維化、慢性阻塞2性肺病）、神經系統疾病（如腦中風、阿爾茨海默病、帕金森綜合征、脊髓損傷）、骨關節炎（如類風濕性關節炎、骨關節病）、自身免疫性疾病（如系統性紅斑狼瘡）、肝臟疾病（如肝衰竭、肝硬化）、美容抗衰老（如女性卵巢早衰、男性勃起功能障礙）等領域。

02干細胞治療慢性難治性疾病的突破性進展

一、干細胞治療1型糖尿病（T1D)

2023年3月9日，福泰制藥研發的一種新型干細胞療法VX-264，已被美國食品和藥物監督管理局批準為治療1型糖尿病的研究性新藥申請。VX-264是將產生胰島素的干細胞，分裝到保護裝置中，防止其受到人體免疫系統的影響，然后通過手術將其植入1型糖尿病（T1D）患者體內，發揮治療作用。該項目為T1D患者尋求改變生活的治療邁出了重要一步！

• 哥倫比亞大學報道最新干細胞治療1型糖尿病的臨床試驗結果：能夠幫助控制血糖
• 干細胞治療1型糖尿病，多個臨床案例表明干細胞可有效保護胰腺β細胞功能
• 監管機構首次批準同種異體胰島β細胞輸注治療1型糖尿病成人患者

在此之前，福泰制藥研發的另一款干細胞產品VX-880，已在美國糖尿病協會第83屆科學會議上公布了1/2期臨床研究成果。VX-880使用干細胞產生的健康細胞，來代替受損的β細胞。入組本研究的6名患者，在接受VX-880治療后，均產生內源性胰島素（C肽），血糖控制有所改善，但需要配合使用免疫抑制劑。

二、干細胞治療多發性硬化癥

在多發性硬化癥中，人體自身的免疫系統會攻擊和損傷髓磷脂（神經纖維周圍的保護鞘），導致大腦和脊髓周圍發送的信息中斷。在多發性硬化癥患者的大腦和脊髓中發現了一種特殊類型的巨噬細胞，即“小膠質細胞”。這些細胞可以攻擊中樞神經系統，導致慢性炎癥和神經細胞損傷，最終導致進行性多發性硬化癥。

劍橋大學的研究團隊在臨床前研究中，將皮膚細胞重新編程為腦干細胞，并將其移植到中樞神經系統中，這有助于減少炎癥，并修復多發性硬化癥造成的損傷。隨后，早期臨床試驗結果發表在《細胞干細胞》雜志上，選取了15例在試驗開始時表現出高度殘疾的繼發性多發性硬化癥患者，其中大多數需要使用輪椅。入組后，給予神經干細胞移植治療。

結果顯示，在12個月的隨訪期間，這些患者的殘疾程度沒有增加，認知功能和癥狀也沒有顯著惡化。研究人員還測量了患者大腦周圍血液隨時間的變化，發現干細胞劑量越高，脂肪酸水平就越高，這種情況持續了12個月；并測量了與疾病進展相關的腦組織體積變化，結果表明，干細胞劑量越高，大腦體積的減少隨時間的推移就越小，這可能與干細胞抑制炎癥的作用有關。

• 2023年干細胞移植治療多發性硬化癥已發表的研究綜述

總的來說，干細胞治療進行性多發性硬化癥是一種耐受性良好且可行的策略，具有持久的效果，有助于保護大腦免受進一步損傷，為治療多發性硬化癥提供了一種新的策略！

三、干細胞治療帕金森病

2023年2月，瑞典隆德大學研發的一種新型干細胞移植療法，在患者身上成功完成移植，標志著帕金森病（PD）治療的一個重要里程碑。這項STEM-PD試驗中應用的移植產物是由胚胎干細胞產生的，胚胎干細胞的功能是用干細胞制造的健康細胞，替代帕金森病患者大腦中丟失的多巴胺神經細胞。

• 中華神經外科雜志：干細胞生物療法可讓帕金森病運動前癥狀患者受益
• 帕金森病患者長期、重復靜脈注射間充質干細胞的病例報告

四、干細胞治療心臟衰竭

2023年2月，迄今為止最大規模針對“低射血分數（EF）引起的慢性心力衰竭的細胞治療試驗”證實了間充質前體細胞（MPC）在解決炎癥方面的潛力。

• 又一項三期臨床試驗結果出爐，干細胞療法有可能改善晚期缺血性心力衰竭患者的生活質量

研究表明，MPC激活引起的炎癥減少可以減少斑塊的不穩定性，從而降低心臟病和中風的風險。這一發現標志著心臟細胞治療領域迎來具有喜人的研究成果！

五、干細胞治療肌營養不良

著名醫學雜志《Nature》發表了關于“CRISPR-Cas9”治療肌營養不良癥的報道。研究表明，肌肉干細胞是唯一能夠再生肌肉的細胞。研究人員試圖將修復后的肌肉干細胞注射到患者體內，以糾正肌營養不良患者的異常突變，并在之后的隨訪中檢查是否有新的肌肉生成。

啟研展望：

03探索增齡科學前沿，激活身體細胞能量

疾病或久病會造成大量細胞損傷，而損傷的細胞需要進行修復和再生才能讓身體更好地恢復。生活中，老病號久治不愈可能是因為這類人群只注重通過藥物來治療表面癥狀，而忽略組成人體最基本的細胞。因此，為了讓身體擺脫疾病的糾纏，必須注重補充新的細胞，減少細胞損傷，促進細胞再生。

隨著醫療技術的進步，干細胞療法在臨床中得到廣泛應用，吉林中科生物的干細胞臨床研究也在積極推進，為健康帶來了無限可能。

期望未來，干細胞技術能夠改善一系列難治性疾病，包括但不限于免疫力平衡、抗腫瘤、抗衰老、女性卵巢保健、改善肝功能、對抗心腦血管退化、糖尿病和老年癡呆等，從而為治療這些疑難雜癥的現狀帶來變革。

參考資料：

[1]Arnold, C,Webster, P. 11 clinical trials that will shape medicine in 2023.Nat Med28,2444–2448 (2022).

https://www.nature.com/articles/s41591-022-02132-3

[2]Abdelrazik H.Mesenchymal Stem Cells: A Hope or a Hype? Int J Mol Sci. 2023 Aug 25;24(17):13218.

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10487858/

[3]https://www.eurekalert.org/news-releases/1008883

[4]https://www.aan.com/MSA/Public/Events/AbstractDetails/52935

[5]https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/article/182527/recent-developments-in-stem-cell-therapies/

[6]https://t1dexchange.org/vertex-vx264-t1d-human-trials/

[7]https://www.lunduniversity.lu.se/article/first-patient-receives-milestone-stem-cell-based-transplant-parkinsons-disease

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