背景

圍產(chǎn)期并發(fā)癥可能導致終生發(fā)病，其中腦癱（CP）是最嚴重的運動障礙。一旦發(fā)展，CP是一種非進行性疾病，在發(fā)達國家每1000名活產(chǎn)嬰兒中患病率為1-2例。它需要廣泛的多學科護理。因此，這對我們的衛(wèi)生系統(tǒng)來說是一個挑戰(zhàn)，對患者及其家人來說也是一種負擔。最近，干細胞療法作為一種有前途的治療選擇出現(xiàn)，并給患者及其家人帶來了希望。

干細胞治療腦癱：系統(tǒng)評價和薈萃分析

目標

目的是使用系統(tǒng)評價和薈萃分析評估干細胞治療腦癱兒童的療效和安全性。

方法

我們對PubMed和EMBASE進行了系統(tǒng)的文獻檢索，以找到研究干細胞移植對CP兒童影響的隨機對照臨床試驗 (RCT)。審查后，我們進行了一項隨機效應薈萃分析，重點關注粗大運動功能的變化，使用粗大運動功能測量對其進行量化。我們通過Cohen的方法計算了6個月和/或12個月結(jié)果的合并標準化平均差。

結(jié)果

研究選擇和特點

在應用納入和排除標準后，我們??確定了8個相關試驗以供進一步分析（圖1)。其中四次在中國進行，三次在韓國進行，一次在美利堅合眾國進行。出版日期從2012年到2018年不等。研究特征總結(jié)在表1。五項試驗研究了干細胞療法加康復與僅康復，一項試驗比較了干細胞療法。僅進行康復治療的兩項試驗比較了僅進行干細胞治療與不進行干預的對照組。其中兩項研究是三組隨機臨床試驗，研究促紅細胞生成素或使用單核細胞的累加效應。另外兩項研究被設計為隨機對照交叉試驗。研究人群的年齡范圍為6個月至35歲。

包括的所有患者都被診斷為CP。CP的嚴重程度是用粗大運動功能分類系統(tǒng)來衡量的，它將CP的癥狀分為5個等級，其中5級是最嚴重的運動障礙。試驗中干細胞的類型和劑量不同。

一項試驗使用源自流產(chǎn)胎兒前腦的神經(jīng)祖細胞，而其他試驗包括臍帶或骨髓來源的干細胞。應用劑量范圍為4×10⁶至6×10⁸細胞。細胞數(shù)量并不總是適應體重。應用途徑在大多數(shù)情況下是靜脈內(nèi)途徑。

結(jié)果測量

所有納入的試驗均應用標準化量表來評估神經(jīng)發(fā)育結(jié)果。測量精細和粗大運動功能、認知功能和痙攣狀態(tài)。在以下分析中，我們僅關注粗大運動功能結(jié)果。使用GMFM-66或GMFM-88評估粗大運動功能。

兩個分數(shù)都分為5個部分：躺著、坐著、爬行、站立和行走。這些類別中的每一個都以可達到的最大分數(shù)的百分比表示。為了確定總分，將所有類別的百分比相加并除以五，因此表示所有類別的平均得分。重要的是，總分因CP的嚴重程度和患者的年齡而異。

納入試驗的觀察期在三項試驗中為6個月，在另外三項試驗中為12個月，在其余兩項試驗中為24個月（見表3詳情）。測量結(jié)果的功能評估在基線、觀察期后以及中間的一到三個點進行。大多數(shù)GMFM數(shù)據(jù)可用于6個月和12個月期間，因此我們決定繼續(xù)使用這些數(shù)據(jù)進行薈萃分析。

我們檢測到粗大運動功能有顯著改善，合并標準平均差為0.95（95%置信區(qū)間：0.13-1.76），有利于干細胞組和高異質(zhì)性 ( I ²=90.1%)。嚴重的不良事件很少見，并且在干預組和對照組中分布均勻。

細胞劑量、粗大運動功能和安全性

應用的最高劑量是5.97×10⁸個細胞/kg的平均劑量，并且沒有SAE的報道。總之，納入的隨機對照試驗提供了短期安全性，而長期影響尚不清楚。

討論

通過系統(tǒng)的文獻回顧，我們確定了8個隨機對照試驗，研究干細胞治療對CP兒童的影響與使用或不使用安慰劑的標準治療的比較。根據(jù)我們的納入標準，我們在薈萃分析中納入了5項試驗，共有282名患者（142名對照組，140名細胞受體組）。通過結(jié)合結(jié)果，我們發(fā)現(xiàn)與對照組相比，細胞受體有顯著改善。

結(jié)論

總之，干細胞治療腦癱的療法與僅對癥標準護理相比，顯示出對粗大運動功能的顯著積極影響，盡管改善幅度有限。特別是間充質(zhì)干細胞顯示出積極的結(jié)果。證明干細胞療法治療腦癱是安全的，至少在短期內(nèi)是這樣。然而，仍然缺乏高質(zhì)量的隨機對照試驗。

核心提示：腦癱是由圍產(chǎn)期并發(fā)癥引起的嚴重運動障礙。最近，干細胞療法作為一種有前途的治療選擇出現(xiàn)，并給患者及其家人帶來了希望。然而，研究干細胞療法治療腦癱療效的高質(zhì)量隨機臨床試驗很少。我們在薈萃分析中納入了少量當前可用的試驗。可以看出干細胞組對粗大運動功能有輕微但顯著的積極影響。

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