腦癱（Cerebral Palsy, CP）是全球兒童致殘的首要原因之一，全球約每500名新生兒中就有1例受此困擾。作為一種因胎兒或嬰幼兒期腦損傷或發育異常引發的永久性運動障礙疾病，腦癱患者的痙攣、運動功能障礙及認知缺陷等問題，長期依賴康復訓練、藥物及手術干預，但療效有限且無法逆轉神經損傷。

近年來，干細胞療法憑借其獨特的神經修復與再生潛力，為腦癱患者帶來了新的希望。通過激活內源性神經修復機制、抑制炎癥反應、促進神經保護與功能重建，干細胞療法在臨床試驗中展現出顯著的短期癥狀改善效果，包括運動功能提升、肌張力降低、認知與語言能力進步等。這一突破性進展不僅為患者家庭帶來曙光，更推動著神經再生醫學領域的快速發展。

本文將結合國內外權威研究與典型案例，系統解析干細胞治療腦癱的機制、短期療效數據及臨床實踐進展，重點分析干細胞治療對腦癱患者的短期癥狀改善效果（通常指治療后6個月內）。揭示這一療法如何為“不可逆”腦損傷的修復開辟新路徑。

腦癱癥狀能短期改善嗎？干細胞療法的臨床數據與改善效果全解析

一、短期改善的核心機制

干細胞通過以下生物學作用實現短期效果：

1.抗炎與免疫調節：移植后迅速抑制促炎因子（如IL-6、TNF-α），減輕腦部繼發性炎癥損傷，緩解痙攣和肌張力異常。

2.微環境修復：分泌血管內皮生長因子（VEGF）等，促進局部血流恢復，改善缺氧區域的代謝，為功能恢復創造條件。

3.神經保護與可塑性增強：通過旁分泌神經營養因子（如BDNF），短期內激活內源性神經干細胞，促進突觸連接重組，提升康復訓練效果。

詳情請瀏覽：干細胞治療腦癱的5大原理機制：它們能否給腦癱帶來治愈曙光？

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二、干細胞治療腦癱短期療效的具體表現

2.1 運動功能以及語言功能的改善

武警浙江總隊醫院兒科曾在國際期刊《Journal of Translational Medicine》上發表過一篇關于《來自自體骨髓間充質干細胞的神經干細胞樣細胞用于治療腦癱患者》的研究成果。共有60名腦癱患者參加了這項開放標簽、非隨機、觀察者盲法對照臨床研究，并進行了6個月的短期隨訪。

1.兩組運動發育的功能對比結果

兩組患者的GMFM評分在治療后6個月內均逐漸升高。

移植組患者治療后3、6個月的GMFM評分均顯著高于基線評分，而治療后1個月的GMFM評分無統計學變化。

移植組患者治療后6個月的GMFM評分從基線增加了58.6，移植治療后運動功能有明顯的恢復效果。（見圖1）

2.兩組語言發展的功能對比結果

治療后6個月，兩組患者的語言發育能力均值逐漸升高。

治療后1、3、6個月干細胞治療組的語言發展略高于對照組。（見圖2）

趨勢提示：干細胞治療可能對語言功能有潛在益處，需進一步擴大樣本量驗證。

3.基線特效差異

兩組患者基線特征的比較發現：

（A）根據移植組 (Trans) 和對照組的粗大運動功能分類系統 (GMFCS) 水平比較患者人數。使用卡方檢驗檢測到統計學上的顯著差異。

（BD）：顯示了移植組 (Trans) 和對照組患者的平均年齡(B)、平均基線粗大運動功能測量 (GMFM) 分數(C)和平均基線語言發育 (LDQ) (D)的比較。使用學生t檢驗檢測到兩組之間的統計學上的顯著差異。（見圖3）

安全性評估：本研究中的所有患者在治療后均進行了6個月以上的觀察。60名患者中無一人出現發燒、頭痛、異常性疼痛、嘔吐或其他與實驗程序相關的嚴重不良事件。

綜上所述，這項研究系統評估了自體骨髓間充質干細胞治療腦癱的短期療效與安全性，結果顯示：干細胞移植顯著改善患者粗大運動功能，且未觀察到嚴重不良反應，為腦癱運動功能障礙的治療提供了安全有效的創新方案；同時，治療組語言發育能力呈現改善趨勢，提示該療法可能通過多靶點修復機制促進多系統功能恢復。

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2.2 日常生活能力提高

2023年，大連醫科大學附屬第一醫院在國際期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發表了一篇關于《腦癱患者鼻腔內注射神經干細胞的安全性和有效性結果：一項隨機1/2期對照試驗》的研究成果。

共有25名3至12歲的腦癱患者被隨機分配到治療組(n=15)，該組接受鼻腔內輸注負載神經干細胞的鼻貼和康復治療，或對照組(n=10)僅接受康復治療。臨床前期發現：

鼻腔注射神經干細胞可顯著改善患者的運動、語言、認知、自理能力等臨床癥狀，甚至改善睡眠質量。

患者的自我護理能力（從34.54±20.90提升到45.85±24.34）、站立（從15.86 ±10.33提升到22.85±11.51）、步行/跑步/跳躍（從14.29±13.60提升到21.77±15.24）等活動早在治療后1個月就開始顯示出顯著改善。

治療后3個月，表達能力（從29.29±21.41到36.92±19.86）和粗大運動整體功能（從52.41±24.44到71.45±22.29）均有顯著改善，患兒可完成抓握餐具、獨立坐位保持等動作，生活質量量表（ADL）評分顯著上升。

治療后6個月，患者的社交技能（從26.68±18.65提升到32.82±17.82）得到改善，并且先前的其他改善均得以維持。（見圖4）

3.3 部分神經功能恢復

早在2005年，中國軍事醫學科學院情報部門證實，北京海軍總醫院成功實施了全球首例神經干細胞腦內移植手術，用于治療缺血缺氧性腦癱（HIE-CP）。這一突破性案例為神經再生醫學領域提供了重要參考。

當時，一名僅90多天大的腦癱女嬰接受了神經干細胞移植手術。

經過觀察和測評，這個患兒的智力發育追趕上了同齡的健康嬰兒，智力和運動能力評估從入院時還不到1個月齡時，基本達到了3個月齡。

并且在干細胞移植治療后的第五天患者就可以張嘴“說話”了，原本無法抬起手臂的患兒，還會揮動著自己的小手，肢體無力狀態得到改善，并且患兒對聲音、視覺刺激的定向反應顯著增強，如對人臉注視時間延長、對聲音的定向轉頭反應頻率增加。

綜上所述，腦癱患兒語言和智力恢復到正常水平，屬于神經功能代償性恢復或部分修復的顯著表現，反映了腦可塑性、康復干預及未受損區域功能強化的共同作用。這一進步對患兒生活質量至關重要，但需結合多維度評估和長期康復計劃，以維持并進一步改善其神經功能。

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三、影響短期療效的關鍵因素

3.1 治療時機與年齡

嬰幼兒期因神經可塑性處于生理性高峰期，此時接受干細胞治療，干細胞的修復作用更易整合到受損神經網絡中，從而實現更顯著的短期改善。神經可塑性允許神經元通過突觸重塑和功能代償，增強運動功能與姿勢控制的恢復能力。隨著年齡增長，神經可塑性逐漸減弱，但大齡患者仍可通過干細胞治療結合康復干預，改善炎癥反應、肌張力及部分運動功能。

3.2 干細胞類型與劑量

間充質干細胞（MSCs）

MSCs因具有強大的免疫調節與抗炎作用，可快速緩解腦部炎癥反應，抑制膠質細胞過度激活，減少繼發性損傷。其分泌的神經營養因子（如BDNF、NGF）可支持神經元存活與軸突再生，尤其適用于以炎癥或繼發損傷為主的腦癱患者。劑量選擇需根據患者體重和損傷程度調整，通常通過鞘內或靜脈注射給藥，以確保干細胞精準分布至損傷區域。

神經干細胞（NSCs）

NSCs對結構性損傷（如腦白質病變或神經元缺失）的修復更為精準。其可定向分化為神經元或少突膠質細胞，直接填補受損區域，促進髓鞘再生和神經信號傳導效率的提升。NSCs的治療需結合生長因子或基因調控技術，以提高存活率和分化效率，尤其適用于明確的結構性損傷病例。

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3.3 聯合康復干預

干細胞治療與物理康復的聯合應用可產生協同效應：

干細胞的作用：通過抗炎、神經營養支持和微環境改善，為神經再生提供基礎條件；

康復干預的作用：通過重復性運動訓練、電刺激或高壓氧治療，強化神經突觸連接，將干細胞介導的修復轉化為可量化的功能改善。

例如，電刺激可誘導受損神經通路的可塑性，高壓氧改善腦組織缺氧以增強干細胞存活，而物理訓練則通過強化運動模式促進功能代償。臨床觀察表明，聯合治療組在運動功能評分提升速度、肌張力改善程度等方面均優于單一治療組，且療效更持久。

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結論與展望

現有臨床資料表明，干細胞治療可在3-6個月內顯著改善腦癱患者的運動功能、肌張力及部分日常生活能力，且安全性良好。未來需通過標準化治療方案（如優化細胞類型、劑量及移植途徑）進一步提升短期療效，同時探索與人工智能輔助康復的結合模式。以期為腦癱患者提供更加個性化的治療方案。

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參考資料：

Chen, G., Wang, Y., Xu, Z. et al. Neural stem cell-like cells derived from autologous bone mesenchymal stem cells for the treatment of patients with cerebral palsy. J Transl Med 11, 21 (2013). https://doi.org/10.1186/1479-5876-11-21

Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

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