但在第二階段試驗中，使用間充質干細胞治療并不能改變所有患者的病情進展。

一項二期臨床試驗的新數據顯示，干細胞療法，特別是間充質干細胞治療，并沒有實質性地改變肌萎縮側索硬化癥（ALS）患者的疾病進展。

不過，有一部分患者似乎從治療中獲得了明顯的益處，他們在接受干細胞治療后，病情進展比首次注射間充質干細胞前至少慢了25%。

AAN2024：干細胞治療可減緩漸凍癥某些患者的病情

“梅奧診所（Mayo Clinic）神經學教授、醫學博士內森-P-斯塔夫（Nathan P. Staff）在題為 “重復鞘內自體脂肪來源間充質干細胞治療漸凍癥的2期臨床試驗結果 “的演講中說：”我們在總體隊列中沒有看到任何強烈的療效信號，但在觀察亞組參與者時，可能存在應答者效應。

斯塔夫的演講是在美國神經病學會（AAN）2024年年會上進行的，該年會將于4月13-18日在科羅拉多州舉行，并可在線觀看。

據這位科學家稱，還需要進行更多的研究，以幫助確定哪些患者會出現這種應答效應。

測試間充質干細胞療法對漸凍癥的影響

間充質干細胞是存在于骨髓和脂肪組織中的干細胞。這些干細胞能夠生長為某些類型的結締組織細胞，還能分泌多種信號分子，調節附近其他細胞（包括神經細胞）的活動。

“斯塔夫說：”我們研究間充質干細胞治療漸凍癥已經有十多年了。”之所以選擇間充質干細胞作為一種可能的療法，是因為它們能夠分泌生長因子，包括神經生長促進因子，并能調節免疫系統和神經炎癥。

工作人員指出，幾家制藥公司已經在開發基于間充質干細胞的潛在ALS療法。最著名的ALS干細胞療法名為NurOwn（debamestrocel），將于今年晚些時候進入3b期臨床試驗，這可能成為該療法在美國獲得批準的新申請基礎。

在AAN會議上，工作人員展示了一項美國多點試驗（NCT03268603）的數據，該試驗使用了從參與者腹部脂肪組織中收集的間充質干細胞。經過處理的細胞被擴增到數百萬個，然后通過椎管內注射（即鞘內注射）送回患者體內。

這項研究包括57名ALS患者，他們在入組前兩年內開始出現癥狀。約三分之二的參與者為男性，幾乎都是白人，平均年齡為56歲。其中九名患者患有家族性肌萎縮性脊髓側索硬化癥，這種疾病具有家族遺傳性。

所有參與者都接受了鞘內間充質干細胞注射治療，每三個月一次，為期一年，最多注射四次。根據一定的劑量調整標準，這些注射包括1000萬到1億個細胞。

工作人員指出，在為期一年的研究中，”有相當多的患者退出”，近一半的患者在研究結束前退出。退出研究的原因有很多，但最常見的原因是疾病進展。

近一半的患者在治療過程中出現了中度或嚴重的副作用。疼痛是這種干細胞療法治療ALS特別常見的副作用，約有23名患者出現中度至重度背痛、肢體疼痛或頭痛。

工作人員說，總體而言，間充質干細胞治療 “耐受性相當好”。不過，還是有一些參與者出現了更持久的問題，導致他們退出了研究。

疾病進展使用ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 進行測量，其中分數越高代表功能能力越好。

在開始間充質干細胞治療之前，ALSFRS-R評分隨著時間的推移迅速下降，這在ALS中很常見。在長達一年的研究中，病情惡化的速度較治療前略有減緩，但差異未能達到統計學顯著性。

然而，工作人員指出，57名研究參與者中有21名在開始間充質干細胞治療后，ALSFRS-R評分下降了至少25%。這表明某些患者可能對間充質干細胞治療有反應，而其他患者則沒有從治療中獲益。

該團隊現在將對這項研究進行進一步分析，包括生物標志物評估，這可能有助于進一步了解哪些患者對間充質干細胞治療有反應或沒有反應。

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