導語：自閉癥，也稱為孤獨癥或自閉癥譜系障礙（ASD），是一種神經發育障礙。近年來，干細胞治療自閉癥的研究取得了顯著進展，多項臨床試驗證實了其在治療自閉癥中的潛力。

什么是自閉癥

自閉癥，也稱為孤獨癥譜系障礙（Autism Spectrum Disorder, ASD），是一種神經發育性障礙，主要特征包括社交互動障礙、溝通交流障礙以及重復刻板的行為模式。自閉癥的核心癥狀涉及社交障礙、語言發展遲緩、以及對環境的異常反應和興趣狹窄。

自閉癥的治療方法多樣，包括藥物治療、行為和教育干預、一些替代療法以及新興的干細胞療法。

其中藥物治療在自閉癥治療中最常見。利培酮和阿立哌唑是目前被FDA批準用于治療自閉癥的兩種抗精神病藥物。但長期使用藥物會帶來一系列的副作用，例如運動障礙，如四肢僵硬、運動遲緩等。

近年來，隨著再生醫學的發展，干細胞治療自閉癥具有顯著的潛力和希望。根據現有的研究和臨床試驗結果，我們一起來看看干細胞療法治療自閉癥的安全性怎么樣：

干細胞治療自閉癥的安全性怎么樣？盤點國內外臨床進展

國內干細胞治療自閉癥的臨床研究成果

2010年8月6日，山東省交通醫院在國內期刊《中國組織工程研究與臨床康復》上發布了一篇《干細胞治療自閉癥：安全線和有效性觀察》的研究結果。

安全性評估：臍血組和混合組患者在治療前和首次治療后 4 周、4 個月相關指標實驗室檢查未發現有顯著異常變化，干細胞治療后無嚴重不良反應發生。

結論：結果提示，應用臍血單個核細胞和臍帶間充質干細胞治療自閉癥是安全的，其療效顯著高于康復訓練治療。

2012年6月3日，山東省交通醫院干細胞與再生醫學研究所在國內期刊《中國組織工程研究》上發布了一篇《人臍血單個核細胞移植前后自閉癥患兒腦脊液中細胞生長因子表達》的研究結果。

安全性評估：第2次移植1周后患兒腦脊液中神經生長因子較移植前、第1次移植1周后水平增高(P<0.05),血管內皮細胞生長因子及堿性成纖維細胞生長因子水平均較移植前、第1次移植1周后水平增高。未見嚴重不良事件。

結論：人臍血單個核細胞移植治療自閉癥患兒腦脊液中神經生長因子水平明顯增高。

2012年10月20日，太和醫院在國內期刊《現代中西醫結合雜志》上發布了一篇《臍血干細胞和臍帶間充質干細胞聯合移植治療自閉癥》的研究結果。

安全性評估：治療后患者臨床癥狀較治療前明顯好轉，并且隨訪半年癥狀持續緩解無復發。2例患者CARS較治療前明顯降低、CGIS較治療前明顯好轉，移植過程中及治療后未出現嚴重的并發癥和明顯的不良反應。

結論：臍血干細胞和臍帶間充質干細胞聯合移植治療自閉癥患者是一種值得借鑒的方法。

國外干細胞治療自閉癥的臨床研究成果

2020年6月12日，杜克大學在國際期刊《Stem Cell Transplant Medicine》上發布了一篇《人類臍帶組織間充質基質細胞輸注治療自閉癥譜系障礙兒童》的研究結果。

安全性評估：臍帶間充質干細胞耐受性良好。12 名參與者中有 6 名在至少兩項 ASD 特異性指標上表現出改善。

結論：人類臍帶組織間充質基質細胞的制造和管理似乎對患有 ASD 的幼兒來說是安全可行的。

2022年9月13日，新萊昂自治大學在國際期刊《Stem cell research representative》上發布了一篇《干細胞療法在自閉癥譜系障礙患者治療中的應用：系統評價與薈萃分析》的研究結果。

安全性評估：ABC 量表薈萃分析顯示，CARS 量表、VABS 量表、溝通領域；日常生活領域；運動領域；社會化領域；適應性行為領域這些領域有顯著的改善。研究過程中沒有報告嚴重不良事件。

結論：?證據表明，干細胞療法可顯著改善自閉癥譜系障礙患者的量表，因此，未來的研究應有助于我們對結果更有信心。

干細胞治療自閉癥的臨床進展

截止2024年11月4日，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療自閉癥的臨床研究項目有7項 ，已完成的有4項。

注冊項目（加粗的為國內干細胞治療自閉癥的臨床研究結果）：

序號	研究標題	NCT編號	狀態	條件	干預措施	發起機構	研究類型
1	自體臍帶血干細胞治療自閉癥	NCT01638819	完成	自閉癥	生物：自體臍帶血干細胞 生物：安慰劑	蘇特健康	干預
2	自體骨髓干細胞治療聯合心理治療及康復訓練在自閉癥中的應用	NCT03225651	完成	干細胞移植	生物：干細胞移植 行為：心理治療與康復	文美克干細胞與基因技術研究機構	干預
3	脂肪來源干細胞療法治療自閉癥	NCT01502488	已撤回	自閉癥	手術流程：脂肪采集與干細胞注射	無齡再生研究院	干預
4	加州大學伯克利分校干細胞治療自閉癥譜系障礙	NCT04710810	完成	自閉癥譜系障礙	其他：臍帶血單個核干細胞	圣彼得堡貝赫捷列夫精神神經心理研究所	干預
5	干細胞治療在自閉癥患兒中的安全性和有效性研究	NCT01343511	完成	自閉癥	生物：人臍帶血單個核細胞 生物：人臍帶血單個核細胞和人臍帶間充質干細胞	深圳貝克生物技術有限公司	干預
6	一項研究骨髓來源自體細胞治療自閉癥安全性和有效性的臨床試驗	NCT01836562	未知狀態	自閉癥	生物：干細胞治療	查特尼亞醫院，浦那	干預
7	阿爾茨海默病、自閉癥和認知障礙干細胞治療研究	NCT03724136	邀請注冊	阿爾茨海默病 阿爾茨海默病癡呆 血管性癡呆	程序：靜脈注射骨髓間充質干細胞（BMSC）制劑 程序：鼻內給藥骨髓干細胞（BMSC）濃縮液 程序：近紅外光	MD 干細胞	干預

總結

干細胞療法在自閉癥的治療上展現出巨大的潛力，尤其是在緩解癥狀和提高生活質量方面。盡管目前大多數干細胞移植是安全的，但有效性方面參差不齊。隨著研究的深入和技術的進步，干細胞療法有望成為自閉癥的替代治療策略之一。

盡管存在倫理和安全性等問題，但隨著全球范圍內對干細胞療法監管的逐步完善和臨床應用經驗的積累，干細胞治療自閉癥的未來前景仍然值得期待。

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參考資料：Villarreal-Martínez L, González-Martínez G, Sáenz-Flores M, Bautista-Gómez AJ, González-Martínez A, Ortiz-Castillo M, Robles-Sáenz DA, Garza-López E. Stem Cell Therapy in the Treatment of Patients With Autism Spectrum Disorder: a Systematic Review and Meta-analysis. Stem Cell Rev Rep. 2022 Jan;18(1):155-164. doi: 10.1007/s12015-021-10257-0. Epub 2021 Sep 13. PMID: 34515938.

Sun JM, Dawson G, Franz L, Howard J, McLaughlin C, Kistler B, Waters-Pick B, Meadows N, Troy J, Kurtzberg J. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020 Oct;9(10):1137-1146. doi: 10.1002/sctm.19-0434. Epub 2020 Jun 12. PMID: 32531111; PMCID: PMC7519773.

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