2024年11月7日，《柳葉刀》最近的一項研究顯示，使用重編程干細胞的干細胞治療，為角膜嚴重受損患者的視力帶來了顯著、持久的改善。

該研究集中于四名患有角膜緣干細胞缺乏癥（LSCD）的患者，這種疾病會因角膜瘢痕導致失明。這些患者接受了源自誘導性多能干細胞 (iPS) 的角膜細胞移植，這種尖端方法似乎為患有這種棘手疾病的患者帶來了希望。

這一突破為 LSCD 患者恢復視力提供了一條有希望的新途徑，并可能為基于干細胞的眼部治療的進一步發展鋪平道路。

柳葉刀：全球首例！iPSC干細胞治療恢復人類視力，為盲人帶來新希望！

2024年11月7日，大阪大學醫學研究生院在國際期刊《THE LANCET》上發布了一篇《誘導性多能干細胞來源的角膜上皮用于移植手術：日本的一項單臂、開放標簽、首次人體介入研究》的研究結果。

本研究已在 UMIN 注冊，注冊號為 UMIN000036539，并且已完成。

背景

據我們所知，我們在此報告了世界上首次使用源自人類誘導性多能干細胞 (iPSC) 的角膜上皮細胞片治療 LSCD 的案例。

方法

這項非隨機、單組臨床研究涉及大阪大學醫院眼科四名LSCD患者的四只眼睛。他們包括一名患有特發性 LSCD 的44歲女性（患者 1）、一名患有眼粘膜類天皰瘡的66歲男性（患者 2）、一名患有特發性LSCD的72歲男性（患者 3）和一名患有中毒性表皮壞死的39歲女性（患者 4）。

主要結果指標是安全性，由不良事件確定。在整個 52 周的隨訪期間以及額外的 1 年安全監測期間，持續監測這些結果。還記錄了反映療效的次要結果。

結果

所有患者的 LSCD 臨床表現在接受 iCEPS 移植手術后均得到改善（見圖1、圖2A）。

具體而言，患者1和2的LSCD從III期改善為 IA期，患者3的LSCD從IIB 期改善為 IA 期。整個隨訪期間均保持這種恢復狀態。病情最嚴重的患者4以中毒性表皮壞死為病因，在32周時好轉至LSCD IA期。

關于角膜上皮缺損的嚴重程度，患者1在術前為0級，而患者2、3 和4為1級。術后52周，患者1、2 和3為0級，患者4為1級，反映出穩定或改善。

與術前相比，患者1、2和3在52周時的生活質量評分較高

矯正十進制遠距離視力提高了 10.0 行最小分辨角對數。患者 1 提高了11.8行，患者2提高了6.6行，患者 4 提高了2.8行。 ETDRS 視力在患者1中提高了7.8行，在患者2中提高了23.8行，在患者3中提高了3.8行，在患者4中保持不變（見圖2B）。角膜混濁評估顯示，與術前水平相比，所有四名患者在52周時均有所改善（見圖2C）。

安全性評估

這項首次人體研究中，所有四只眼睛在術后2年對將 iCEPS 移植到眼表的手術都耐受性良好。因為iCEPS是由同種異體iPSC生成的，所以安全問題——尤其是腫瘤發生和免疫排斥——至關重要。

在這方面，我們沒有發現任何患者在整個 2 年觀察期內出現嚴重不良事件（我們的主要終點指標）的證據。我們計劃的隨訪期為52周，104周前是額外的安全監測期。我們還發現LSCD的臨床分期和其他次要終點作為療效衡量標準有所改善。即使是在兩名未服用免疫抑制藥物的患者中，移植的細胞也沒有形成腫瘤或表現出免疫排斥的跡象。

結論

在整個研究期間，發現iCEPS移植治療LSCD是安全的，這項研究首次描述了將iPSC衍生細胞結構移植到患者角膜內或移植到患者角膜上，它代表了未來治療LSCD患者的一種有希望的選擇。

因此，我們計劃啟動一項多中心臨床試驗，以研究使用 iCEPS 治療 LSCD 的更大規模療效，以鞏固本文所述的令人鼓舞的結果。

總結

干細胞療法在眼病的治療上展現出巨大的潛力，尤其是在緩解癥狀和提高生活質量方面。盡管目前大多數干細胞移植是安全的，但有效性方面參差不齊。隨著研究的深入和技術的進步，干細胞治療眼病有望成為的替代治療策略之一。

盡管存在倫理和安全性等問題，但隨著全球范圍內對干細胞治療監管的逐步完善和臨床應用經驗的積累，干細胞治療眼病的未來前景仍然值得期待。

參考資料：

Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan，Soma, Takeshi，Oie, Yoshinori，Takayanagi,Hiroshi
Matsubara, Shoko，Yamada, Tomomi，Nomura, Masaki，Yoshinaga, Yu，Maruyama, Kazuichi
Watanabe, Atsushi，Takashima, Kayo，Mao, Zaixing，Quantock, Andrew J，Hayashi, Ryuhei，Nishida, Kohji，doi: 10.1016/S0140-6736(24)01764-110.1016/S0140-6736(24)01764-1，The Lancet Elsevier
– 0140-6736- doi: 10.1016/S0140-6736(24)01764-1- https://doi.org/10.1016/S0140-6736(24)01764-1

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