中美雙報獲批后，中國首款間充質基質細胞藥物IND落地！全球細胞治療格局生變

中國細胞治療邁出關鍵一步

首款間充質基質細胞藥物獲批臨床試驗

2025年3月12日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批準了國內首款間充質基質細胞藥物（NR-20201）的臨床試驗申請（IND）[1]。這是繼2024年10月26日美國FDA批準NR-20201臨床試驗之后[2]，該藥物再次獲得監管機構對其質量標準和機理研究的認可。

這標志著我國在間充質基質細胞（mesenchymal stromal cells, MSCs）藥物治療領域邁出重要一步。

該藥物由天士力醫藥集團自主研發，擬用于治療急性缺血性腦卒中。此次批準標志著中國在細胞治療領域實現重大突破，成為全球少數完成此類藥物監管審評的國家之一。

NR-20201新藥的科學突破與藥物機制

長期以來，MSCs一直被誤認為是干細胞。雖然有專家學者對其身份提出質疑，但國內并無企業使用“間充質基質細胞”這一名稱進行申報，也沒有基于間充質基質細胞的身份鑒定標準。這份來自于天士力醫藥集團的間充質基質細胞藥物（NR-20201）的臨床試驗申請（IND）打破了長期以來的慣例。

天士力通過單細胞轉錄組測序技術和軌跡分析程序，揭示了MSCs與干細胞在基因表達和功能上的根本差異，并建立了全新的鑒定標準。研究發現，MSCs通過歸巢到受損組織，與血管內皮細胞協同激活血管再生與組織自主修復能力，而非傳統干細胞的“分化替代”機制。

間充質基質細胞與間充質干細胞本質區別有哪些？

命名起源與定義演變

間充質干細胞（Mesenchymal Stem Cells）：早期研究中，科學家認為這類細胞具有多向分化潛能（如分化為骨、脂肪、軟骨等），因此被命名為“干細胞”。但后續研究發現，其干細胞特性（自我更新和分化能力）有限，且體內分化行為與胚胎干細胞或造血干細胞顯著不同。

間充質基質細胞（Mesenchymal Stromal Cells）：2006年國際細胞治療協會（ISCT）建議更名為“間充質基質細胞”，強調其功能更多來源于旁分泌效應（分泌細胞因子、外泌體等）和免疫調節作用，而非傳統干細胞的“分化替代”機制。

2. 核心功能差異

3. 科學認知的顛覆性發現

基因表達譜差異：單細胞測序技術顯示，傳統定義的“間充質干細胞”中僅有極少數細胞表達干細胞標志物（如Nanog、Oct-4），大部分細胞表現為基質細胞特征，分泌功能相關基因高度活躍。

歸巢與修復機制：MSCs通過歸巢至損傷部位，與血管內皮細胞、免疫細胞相互作用，激活內源性修復程序，而非直接分化為功能細胞。例如，在腦卒中治療中，MSCs通過促進血管新生和抑制炎癥反應修復神經功能。

4. 臨床應用導向的差異

NR-20201新藥的臨床應用價值：為急性腦卒中患者帶來新希望

一、填補急性缺血性腦卒中治療空白

急性缺血性腦卒中是全球第二大死亡原因，具有高致殘率和高死亡率，目前尚無根治性療法。NR-20201是全球首款針對該適應癥的間充質基質細胞藥物，其獲批臨床試驗標志著治療領域的重要突破。 根據臨床前研究，該藥物通過細胞歸巢機制與血管內皮細胞協同作用，激活受損腦組織的血管再生與功能修復，為患者提供了全新的治療選擇。

二、創新治療機制與安全性優勢

功能機制：NR-20201并非依賴傳統干細胞的分化替代作用，而是通過間充質基質細胞的旁分泌功能，分泌抗炎因子（如IL-10）和促血管生成因子（如VEGF），抑制神經炎癥反應并促進內源性修復。這種機制避免了干細胞療法可能導致的異常分化風險（如腫瘤形成），安全性更高。

同種異體細胞優勢：采用異體脂肪來源的間充質基質細胞，無需從患者自身提取細胞，減少侵入性操作，提高治療可及性。標準化生產工藝確保細胞活性和功能一致性，降低個體化治療的成本和復雜性。

三、國際監管認可

中美雙軌審評突破：2024年10月，NR-20201已獲美國FDA臨床試驗許可，2025年3月再獲中國國家藥監局批準，顯示其科學性和安全性得到國際權威機構認可。這種雙軌審評模式為后續全球多中心臨床試驗奠定基礎。

NR-20201藥物研發的意義

此次中國批準的首款MSCs藥物（NR-20201）嚴格遵循基質細胞定義，標志著從“追求分化潛能”到“精準功能調控”的研發范式轉變。這一科學認知的突破，將推動細胞治療向更安全、可控的方向發展。

NR-20201的臨床應用價值不僅在于其填補了急性缺血性腦卒中的治療空白，更在于其創新機制帶來的安全性提升和適應癥拓展潛力。隨著NR-20201的臨床試驗推進，該藥物有望成為細胞治療領域的標桿性產品，為全球患者提供更高效、安全的治療選擇。

參考資料：

[1] 國家藥品監督管理局藥品審評中心 受理號：CXSL2400882

[2] FDA Investigational New Drug Application : NO.30788

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