干細胞治療17例腦癱的臨床案例報告

導語：腦性麻痹 (CP) 是一種致殘性疾病，不可逆轉地影響兒童及其家庭的生活。它通常是一種非進行性狀況，但很少會隨著時間的推移而有所改善。這種情況可能是由于產前缺氧、代謝、遺傳、感染、創傷或其他原因造成的。因此，這是一個異質性群體，導致與不同程度的認知異常相關的功能性運動障礙。沒有可以治愈甚至改善CP的治療方法，最好的方法旨在功能、社會和營養支持性護理和咨詢。

在本文中，我們報告了干細胞治療17例腦癱的臨床案例。所有患者都有一個平靜的注射后療程，使用粗大運動功能分類系統（GMFCS）治療的可評估患者中有73%有良好的反應。GMFCS的平均改善為1.3個水平，認知能力也有所改善。

干細胞治療小兒腦癱

干細胞是多能祖細胞，已被證明具有再生以及免疫調節和生長刺激特性。它們在體外已被證明具有誘導血管生成和分化成不同類型細胞（包括神經系統細胞）的能力。

在臨床使用或臨床試驗中有幾種類型的干細胞。這些包括造血干細胞、骨髓單核細胞 (BMMC)，其中包括在骨髓中發現的少量造血細胞和間充質細胞 (MSC)、非常小的胚胎樣干細胞和內皮前體細胞等。

此外，間充質干細胞可以在特殊定義的條件下順序培養，利用它們對培養皿的依附。間充質干細胞已被證明在某些條件下是安全的。他們也在探索新的應用，如組織工程和基因治療。

第三種在臨床研究中受到青睞的細胞是神經干細胞 (NSC)，它特別針對神經系統疾病，例如肌萎縮性側索硬化癥 (ALS) 和脊髓損傷。此外，旨在操縱干細胞或將其與其他類型的治療（如血漿置換術、利妥昔單抗、不同生長因子或其他療法）相結合的新臨床方法似乎是安全且可能有效的。

干細胞治療17例腦癱臨床案例報告

患者和方法：17名CP患者依次接受BMMC治療。將注射的細胞調整為每公斤體重200萬個細胞±10%。患者在無菌條件下在手術室鎮靜狀態下在L4~L5水平鞘內注射一次，以確保準確性和無菌性。

結果

本研究共納入17名年齡在1.5至17歲的CP患者，運動功能為低張力5例（29%），高張力8例（47%），運動障礙2例（11.7%），伴有舞蹈手足徐動癥，1例患者有肌張力障礙，一例為混合型。可以分析所有患者數據的安全性。平均年齡為6.5歲，中位數為6歲。大多數為男性（17人中有14人，即82%），女性為17人中的3人（18%）。表格1總結了這些患者的人口統計數據。

報告的不良事件（表2) 僅限于輕度頭痛（2或12%）、短暫發熱（1或6%）或嘔吐（2或12%），或沒有任何不良事件報告（12或70%）。所有的副作用都在幾天內解決了。沒有注意到癲癇發作、情緒激動、腦膜炎、注射部位疼痛或其他嚴重事件的報告。

15名可評估患者可獲得干細胞療法的療效以及注射前后的隨訪（表3)。15人中有11人有顯著改善 (73%)。GMFCS評分系統的改進范圍從1到3級。平均改善為1.3分，改善范圍為0至3分，沒有患者出現退化。6名患者 (40%) 的痙攣程度改善最為明顯，在許多情況下，這是第一個注意到改善的特征。一些家庭報告腸和膀胱控制以及運動和獨立活動得到改善。認知功能評估還顯示15名患者中有6名 (40%) 有顯著改善。評估是在護理人員和患者主治醫師的幫助下進行的。結果總結在表3。

總體而言，大多數患者在絕望的情況下都表現出顯著改善。一些患者的功能改善顯著。

討論

干細胞移植治療小兒的腦癱的可能機制

可能涉及幾種有效的作用機制，包括神經細胞的再生、神經元的直接刺激、內源性干細胞以及新血管形成和營養性旁分泌介質。目前只有一些動物數據可以闡明干細胞在體內的作用機制，沒有重要的死后數據可以進一步提高我們對這一時間點的理解。

G-CSF、干細胞因子 (SCF)、成纖維細胞生長因子 (FGF) 等生長因子可減少局部缺血體積并增加干細胞的遷移和增殖。骨髓內皮前體細胞也可以在損傷后長達2個月內改善血管生成。有證據表明，干細胞釋放的生長因子可能有助于改善大腦再生。

BMMC可以產生神經元和其他支持細胞。移植的骨髓細胞滲入大腦，可能有助于再生新元素或對抗神經退行性過程、纖維化和氧化損傷。結果是受損組織的潛在修復。神經保護可能涉及釋放幾種神經營養因子，這些因子通過旁分泌和/或自分泌相互作用發揮作用。

結論

我們的報告顯示了對不同類型腦癱患者進行一次鞘內注射的骨髓單核細胞 (BMMC) 的安全性和有效性。如果患者從這種方法中受益，理論上可以重復注射以繼續改善或隨著時間的推移增加注射。

我們的數據顯示，大約73%的腦癱患者可能會從這種治療中受益。改進范圍從0到3分，平均1.3分。還有良好的認知、功能和大小便控制以及痙攣改善。治療必須輔之以嚴格的身體和認知刺激。

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