近年來(lái)，干細(xì)胞療法為脊髓損傷（SCI）的治療提供了新的研究方向。

干細(xì)胞治療脊髓損傷：Ⅰ期臨床試驗(yàn)1例報(bào)告 | 安全性與初步療效

Mohamad等人近期在《MAYO CLINIC PROCEEDINGS》發(fā)表了一項(xiàng)利用脂肪組織來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞（AD-MSCs）治療1例脊髓損傷患者的Ⅰ期臨床試驗(yàn)。該個(gè)案顯示，患者在多項(xiàng)功能指標(biāo)上出現(xiàn)顯著改善，初步支持該療法在安全性和神經(jīng)功能恢復(fù)方面的潛力。

脊髓損傷是一種嚴(yán)重的中樞神經(jīng)系統(tǒng)損傷，常導(dǎo)致不可逆的神經(jīng)功能喪失及多系統(tǒng)并發(fā)癥，其病理機(jī)制涉及原發(fā)損傷后的缺血、炎癥反應(yīng)及繼發(fā)性細(xì)胞死亡。

患者資料：一名53歲男性，因沖浪事故導(dǎo)致C3-4 SCI，神經(jīng)系統(tǒng)檢查顯示，損傷水平以下的運(yùn)動(dòng)和感覺(jué)功能完全喪失，同時(shí)腸道和膀胱感覺(jué)喪失，被診斷為（ASIA）A級(jí)SCI，后接受了C2-6頸后路減壓和融合術(shù)，入組時(shí)他的神經(jīng)系統(tǒng)狀態(tài)為C級(jí)。

治療方法上，研究人員在患者受傷9個(gè)月后采集其腹壁脂肪組織，從中分離并擴(kuò)增AD-MSCs，隨后通過(guò)腰椎穿刺于L3-4水平鞘內(nèi)注射1億個(gè)懸浮于乳酸林格氏液中的AD-MSCs。

結(jié)果：①亞洲運(yùn)動(dòng)評(píng)分：上肢運(yùn)動(dòng)總分從基線的35分，提高到18個(gè)月的44分，與左側(cè)相比，右側(cè)的改善更為明顯（圖1A和表1）；下肢運(yùn)動(dòng)總分從基線的36分到18個(gè)月的49分（圖1A和表1）。

②亞洲感官評(píng)分：總針刺評(píng)分從基線的45分提高到18個(gè)月的95分，右側(cè)從基線的25分改善到18個(gè)月的46分，左側(cè)從基線的20分改善到18個(gè)月的49分；輕觸總分也從基線的54分提高到18個(gè)月的96分，右側(cè)從基線的27分升至18個(gè)月的46分，左側(cè)從基線的27分升至18個(gè)月的50分（圖1B和表1）。

我們還觀察了患者每個(gè)皮節(jié)區(qū)域的改善情況，發(fā)現(xiàn)上肢雙側(cè)C5區(qū)域的改善非常明顯，左側(cè)的C2-4、C6和T1-3區(qū)域也有明顯改善；下肢的L4、L5和S1-4區(qū)域也得到改善（圖2A和B；3A-D）。

③上肢能力評(píng)分：從基線的110分提高到18個(gè)月的144分。最顯著的進(jìn)步是“用手臂拉和推”部分，從基線的31分提高到18個(gè)月的46分，以及“使用手和手指”部分，從基線的40分提高到18個(gè)月的51分（圖1C）。

④健康得分：全球身體健康原始/T評(píng)分，從基線時(shí)的8/29.6提高到18個(gè)月的10/34.9；全球心理健康評(píng)分也從基線的7/11提高到18個(gè)月的11/41.1。

⑤行走能力：患者10米步行測(cè)試的時(shí)間和速度，從基線的57.72秒（0.17 m/s）提高到15個(gè)月的23.00秒（0.43 m/s）；行走能力也從基線0.25 m/s的速度行走635英尺，提高到15個(gè)月0.33 m/s的速度行走2200英尺（表2）。

⑥安全性和不良事件：患者對(duì)手術(shù)的耐受性良好，沒(méi)有出現(xiàn)任何與注射相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，僅在輸注第2天出現(xiàn)輕度至中度頭痛，使用對(duì)乙酰氨基酚后緩解。在18個(gè)月的隨訪中，沒(méi)有報(bào)告其它安全問(wèn)題或不良事件。

該案例首次報(bào)道了鞘內(nèi)注射脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞治療脊髓損傷的初步積極結(jié)果，顯示其在運(yùn)動(dòng)、感覺(jué)、生活質(zhì)量和行走能力等多方面可能帶來(lái)獲益。盡管結(jié)果令人鼓舞，鑒于此為單例報(bào)告，其療效和安全性仍需通過(guò)更大樣本的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)進(jìn)一步驗(yàn)證。

參考資料：

Mohamad Bydon, MD; Allan B. Dietz, PhD; Sandy Goncalves, MS;F M Moinuddin, PhD; Mohammed Ali Alvi, MBBS; Anshit Goyal, MBBS;Yagiz Yolcu, MD; Christine L. Hunt, DO; Kristin L. Garlanger, DO;Anna S. Del Fabro, MD; Ronald K. Reeves, MD; Andre Terzic, MD, PhD;Anthony J. Windebank, MD; and Wenchun Qu, MD, PhD, MS. CELLTOP Clinical Trial: First Report From a Phase 1 Trial of Autologous Adipose TissueeDerived Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Paralysis Due to TraumaticSpinal Cord Injury. https://doi.org/10.1016/j.mayocp.2019.10.008.

免責(zé)說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識(shí)，分享行業(yè)觀點(diǎn)，不構(gòu)成任何臨床診斷建議！杭吉干細(xì)胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有版權(quán)等疑問(wèn)，請(qǐng)隨時(shí)聯(lián)系我。