自閉癥譜系障礙 (ASD) 是一種早發(fā)性神經(jīng)發(fā)育障礙，其特征是刻板行為，例如社交溝通受損、重復(fù)行為以及活動(dòng)和興趣受限。已知自閉癥的病因是多種多樣的（遺傳傾向和/或環(huán)境暴露） 。

干細(xì)胞療法：科學(xué)探索緩解自閉癥譜系障礙癥狀的方法

有多種治療方法可以改善患有這種疾病的人的生活質(zhì)量。還有其他選擇，例如行為和溝通方法以及臍帶干細(xì)胞療法。在這最后一點(diǎn)近日有報(bào)道稱，杜克大學(xué)正在進(jìn)行利用自體和同種異體臍帶血治療自閉癥譜系障礙兒童的臨床研究。

該研究由杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院兒科教授、臨床細(xì)胞治療項(xiàng)目科學(xué)主任 Joanne Kurtzberg 醫(yī)學(xué)博士領(lǐng)導(dǎo)，持續(xù)推進(jìn)，預(yù)計(jì)將獲得美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu) (FDA) 批準(zhǔn)開(kāi)放臨床使用研究參與者在兒童身上顯示出良好的結(jié)果后，據(jù)了解，一名患有這種疾病的阿根廷患者已進(jìn)入試驗(yàn)，并接受了來(lái)自 BioCells Argentina 干細(xì)胞庫(kù)的適當(dāng)冷凍保存的胎盤(pán)造血干細(xì)胞。

“這個(gè)小病人輸?shù)氖钱?dāng)時(shí)凍存的胎盤(pán)造血干細(xì)胞，得等那個(gè)時(shí)候才能觀察結(jié)果。” 根據(jù)方案，首次評(píng)估將在注射后6個(gè)月和12個(gè)月進(jìn)行，然后進(jìn)化控制將繼續(xù)確定患者的進(jìn)展以及是否有改善。期望很高，家長(zhǎng)已經(jīng)看到溝通和行為方面的改善”。阿根廷 BioCells 醫(yī)療總監(jiān) Claudio Dufour 博士說(shuō)道。

“幾年前，人們不知道這種手術(shù)或這些類型細(xì)胞的治療用途。關(guān)于捐贈(zèng)過(guò)程也知之甚少，但另一方面，關(guān)于其起源也存在一些爭(zhēng)議。主要是由于所謂的“胚胎干細(xì)胞”，顧名思義，這些細(xì)胞起源于胚胎，并受到生物倫理問(wèn)題的特殊監(jiān)管，也稱為 IPS，如果其使用沒(méi)有伴隨，可能會(huì)產(chǎn)生并發(fā)癥。 “嚴(yán)格的科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)臏y(cè)試。這種情況發(fā)生了。” 杜福爾在接受Infobae采訪時(shí)說(shuō)道。

根據(jù)杜克大學(xué)的出版物，臍帶干細(xì)胞治療可能會(huì)改善這些兒童的溝通和行為，因此杜克大學(xué)的臨床試驗(yàn)方案有望獲得FDA的批準(zhǔn)，并被視為臨床使用的批準(zhǔn)治療選擇。“如果該方案的原理能夠得到證實(shí)，則意味著使用臍帶血來(lái)源的細(xì)胞進(jìn)行治療可以通過(guò)調(diào)節(jié)大腦中發(fā)生的炎癥過(guò)程來(lái)緩解自閉癥譜系障礙的所有癥狀。保護(hù)這些兒童的大腦功能并修復(fù)受這種疾病影響的神經(jīng)細(xì)胞。” 杜福爾補(bǔ)充道。

在BioCells Argentina的醫(yī)療管理中，他們希望將該方案轉(zhuǎn)移到最初的臨床階段，并展示阿根廷的技術(shù)科學(xué)能力，以便這些有前途的治療方案能夠在不久的將來(lái)在我國(guó)實(shí)施。為了使這成為可能，他們正在制定這一重要項(xiàng)目。已與多個(gè)實(shí)驗(yàn)室和公共機(jī)構(gòu)達(dá)成協(xié)議，以提供。

關(guān)于手續(xù)

根據(jù)杜克大學(xué)提供的信息，這些細(xì)胞通過(guò)靜脈注射，大部分細(xì)胞通過(guò)肺、脾和肝從血液中過(guò)濾出來(lái)，其余細(xì)胞則面向血腦屏障。能夠到達(dá)大腦的細(xì)胞數(shù)量對(duì)于治療的成功至關(guān)重要。然而，產(chǎn)生這種作用的并不是細(xì)胞本身，而是內(nèi)部機(jī)制的產(chǎn)物，即稱為細(xì)胞因子的物質(zhì)。這些是從干細(xì)胞釋放到血液中的化學(xué)元素，由于它們體積小，它們以細(xì)胞大小不可能的方式穿過(guò)血腦屏障。

當(dāng)這些細(xì)胞因子進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）時(shí)，它們旁分泌作為一種抗炎化學(xué)物質(zhì)（類似于激素的作用），可對(duì)抗因神經(jīng)元（CNS細(xì)胞）之間的通訊受損而引起的慢性炎癥正常神經(jīng)元間通訊的破壞是導(dǎo)致這些不同變化的可能原因之一，稱為自閉癥。

盡管尚未確定治療的最低細(xì)胞劑量，但杜克大學(xué)對(duì)冷凍保存材料有細(xì)胞規(guī)格和質(zhì)量控制。每個(gè)孩子使用的劑量大小取決于儲(chǔ)存的臍帶血中可用的細(xì)胞數(shù)量。

細(xì)胞療法和阿根廷的情況

在阿根廷，我們擁有基礎(chǔ)設(shè)施和頂級(jí)專業(yè)團(tuán)隊(duì)來(lái)照顧和陪伴患有可以用細(xì)胞療法治療的各種病癥（例如自閉癥譜系障礙）的患者的需求，但要開(kāi)發(fā)這些治療方法，我們首先必須具有相關(guān)性國(guó)際上的批準(zhǔn)和批準(zhǔn)；我們有一個(gè)國(guó)家監(jiān)管框架來(lái)配合我們的活動(dòng)。一個(gè)例子是利用干細(xì)胞治療血液疾病，細(xì)胞療法已經(jīng)被證明是有效和安全的，并且在我國(guó)已經(jīng)實(shí)踐了幾年。

“第一例骨髓移植于1986年在布宜諾斯艾利斯的英國(guó)醫(yī)院和布宜諾斯艾利斯的海軍醫(yī)院進(jìn)行，允許未接受過(guò)經(jīng)典化療的患者進(jìn)行骨髓移植。“我們希望很快能夠提供使用干細(xì)胞的新治療替代方案，以改善患者的生活質(zhì)量。”杜福爾表示：為此，專家指出國(guó)際監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)并在我國(guó)批準(zhǔn)的細(xì)胞療法對(duì)于定義干細(xì)胞庫(kù)與移植和細(xì)胞治療中心之間的協(xié)同作用的重要性。

可以使用干細(xì)胞嗎？什么情況下可以使用組織？

“臍帶血中含有造血干細(xì)胞（即造血細(xì)胞（紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板））和間充質(zhì)干細(xì)胞（存在于組織中）。杜富爾解釋說(shuō)：“臍帶血有800多種獲批適應(yīng)癥，包括白血病、淋巴瘤、其他惡性血液疾病（如多發(fā)性骨髓瘤）、非惡性血液疾病、脊髓衰竭疾病、免疫缺陷、先天性代謝錯(cuò)誤、實(shí)體瘤和自身免疫性疾病。

關(guān)于這些細(xì)胞的使用，根據(jù)疾病的階段、患者的特征和對(duì)治療的反應(yīng)，”骨髓、外周血或臍帶血中的造血細(xì)胞移植可被視為一種替代治療方法。他補(bǔ)充道。

在已獲批準(zhǔn)的適應(yīng)癥中，最著名的是白血病、淋巴瘤和自身免疫性疾病。”在白血病中，包括急性髓性白血病和急性淋巴細(xì)胞白血病；在淋巴瘤中，這種細(xì)胞已被用于治療霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤的十多種變體，”Dufour說(shuō)。

另一方面，對(duì)于自身免疫性疾病（由于人體自身免疫系統(tǒng)攻擊自身健康組織而不加以識(shí)別而導(dǎo)致的疾病），”臍帶干細(xì)胞 “可用作治療嚴(yán)重多發(fā)性硬化癥、幼年炎癥性關(guān)節(jié)炎以及類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、系統(tǒng)性硬化癥、系統(tǒng)性血管炎和克羅恩病等其他疾病的替代療法。專家總結(jié)道。

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