干細(xì)胞治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的現(xiàn)狀

肌萎縮側(cè)索硬化癥或ALS是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，會(huì)影響脊髓的神經(jīng)元和中樞神經(jīng)系統(tǒng)。它會(huì)慢慢殺死運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，導(dǎo)致行走和進(jìn)食等隨意肌肉運(yùn)動(dòng)的喪失。ALS患者必須依靠輪椅和看護(hù)人來滿足他們的日常需求。?

在全球范圍內(nèi)，每50,000人中就有1人成為ALS的受害者。每年診斷和記錄約5,760至6,400例新病例。此外，每100,000人中就有五分之一死于肌萎縮側(cè)索硬化。?

ALS是一種進(jìn)行性疾病，這意味著癥狀會(huì)隨著時(shí)間的推移而惡化，并且無法治愈。這種疾病的存活時(shí)間約為數(shù)年，但在極少數(shù)情況下，人們可以活到十年或更長(zhǎng)時(shí)間。一些治療只能減緩其進(jìn)展。干細(xì)胞療法是ALS 患者的一種新療法，可以減輕癥狀并改善神經(jīng)肌肉傳導(dǎo)，提高其整體生活質(zhì)量，甚至可以延長(zhǎng)其生活質(zhì)量。從這篇文章中，您將了解干細(xì)胞療法在治療肌萎縮側(cè)索硬化癥患者方面的有效性和安全性。

什么是肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)

肌萎縮側(cè)索硬化癥是一種罕見的嚴(yán)重進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病。盡管進(jìn)行了一個(gè)多世紀(jì)的研究，ALS的發(fā)展原因仍不清楚。這種疾病的特征是發(fā)生在脊髓和大腦中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化，導(dǎo)致在疾病后期停止使用肌肉和肌肉運(yùn)動(dòng)麻痹。結(jié)果，患者無法行走、說話、咀嚼，甚至不能熟練地呼吸。?

ALS神經(jīng)變性的潛在機(jī)制是多因素的，并通過相互關(guān)聯(lián)的分子和遺傳途徑發(fā)揮作用。具體而言，這種神經(jīng)變性可能是谷氨酸興奮性毒性、自由基的產(chǎn)生、細(xì)胞質(zhì)蛋白聚集體、SOD1酶與線粒體功能障礙相結(jié)合，以及通過神經(jīng)絲細(xì)胞內(nèi)聚集體的積累破壞軸突運(yùn)輸過程的復(fù)雜相互作用的結(jié)果。?

TARDBP和FUS的突變導(dǎo)致細(xì)胞內(nèi)聚集體的形成，這對(duì)神經(jīng)元有害。小膠質(zhì)細(xì)胞的激活導(dǎo)致促炎細(xì)胞因子的分泌，從而導(dǎo)致進(jìn)一步的毒性。最終，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性是通過鈣依賴性酶通路的激活而發(fā)生的。

體征和癥狀

該疾病的起源在于肌肉無力的發(fā)展，導(dǎo)致ALS伴有肌肉萎縮。這種疾病的最初跡象非常微妙，即使是患者也很難注意到。然而，它們會(huì)隨著時(shí)間逐漸增加和惡化。常見的體征或癥狀是：

• 肌肉抽搐；
• 肌肉痙攣;
• 影響身體一部分的肌肉無力；
• 言語(yǔ)不清或困難；
• 咀嚼或吞咽困難；
• 呼吸問題；
• 快速減肥和食欲不振。

預(yù)后極差，直到最近，治療都是對(duì)癥治療，只能延緩致命的結(jié)局。大多數(shù)肌萎縮側(cè)索硬化患者會(huì)在該癥狀首次出現(xiàn)后的三到五年內(nèi)去世。在ALS疾病干細(xì)胞研究之后，基于細(xì)胞的療法為控制疾病癥狀、改善生活質(zhì)量和延長(zhǎng)疾病預(yù)期壽命帶來了希望。

什么是干細(xì)胞療法

干細(xì)胞是轉(zhuǎn)化為子細(xì)胞的原始身體材料，子細(xì)胞產(chǎn)生更多具有特定功能的干細(xì)胞，如神經(jīng)元、血液、骨骼和肌肉細(xì)胞、心肌細(xì)胞等。

干細(xì)胞療法是一種再生醫(yī)學(xué)療法，旨在修復(fù)體內(nèi)受損細(xì)胞，同時(shí)減少炎癥和改善免疫系統(tǒng)反應(yīng)。

干細(xì)胞療法用于治療多種自身免疫性疾病、炎癥和神經(jīng)系統(tǒng)疾病，例如克羅恩病、關(guān)節(jié)炎、帕金森病、多發(fā)性硬化癥和ALS等。用干細(xì)胞治療ALS可能需要頻繁的細(xì)胞移植以觀察治療的積極效果。它為身體提供足夠的健康細(xì)胞來暫時(shí)自愈。這種治療策略有助于減少疾病的進(jìn)展，但不能治愈它。

干細(xì)胞如何幫助ALS患者

干細(xì)胞治療漸凍癥正在作為一種新的治療計(jì)劃出現(xiàn)，以減少體內(nèi)神經(jīng)變性的擴(kuò)散，再生已經(jīng)受影響的神經(jīng)元，并保護(hù)那些仍然健康的神經(jīng)元。在多項(xiàng) ALS 和干細(xì)胞治療研究中，不同類型的干細(xì)胞已顯示出減緩疾病進(jìn)展的潛力。特別是，成人間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSC) 正在接受試驗(yàn)，以觀察它們?nèi)绾闻c ALS 患者的細(xì)胞發(fā)生反應(yīng)。

一項(xiàng)研究旨在找出ALS患者對(duì)干細(xì)胞移植的耐受性。實(shí)驗(yàn)人員從患者的骨髓中分離出間充質(zhì)干細(xì)胞。將提取的細(xì)胞懸浮在2毫升腦脊液（也從患者身上收集）中，使細(xì)胞模仿腦細(xì)胞的功能。增強(qiáng)的細(xì)胞后來被移植回脊髓。未觀察到不良反應(yīng)，但部分患者出現(xiàn)輕微副作用，如肋骨、胸部和腹部疼痛以及腿部異常灼痛和刺痛感。作為治療的結(jié)果，間充質(zhì)干細(xì)胞增強(qiáng)了神經(jīng)肌肉連接并創(chuàng)造了運(yùn)動(dòng)功能的部分恢復(fù)。

干細(xì)胞治療漸凍癥的臨床試驗(yàn)于2015年首次在韓國(guó)進(jìn)行。

進(jìn)一步的ALS干細(xì)胞研究表明，在ALS干細(xì)胞治療中使用間充質(zhì)干細(xì)胞移植具有可喜的結(jié)果。研究發(fā)現(xiàn)，這些細(xì)胞可以創(chuàng)造一個(gè)支持性微環(huán)境，在神經(jīng)元頂部產(chǎn)生一個(gè)神經(jīng)保護(hù)環(huán)境，從而減緩?fù)嘶^程。神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)物質(zhì)保護(hù)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元免受損傷，促進(jìn)它們的形成并改善神經(jīng)肌肉相互作用。?

干細(xì)胞療法為肌萎縮側(cè)索硬化癥治療開辟了全新的可能性，可顯著改善患者的運(yùn)動(dòng)能力。肢體運(yùn)動(dòng)增加，肌肉張力降低，反射恢復(fù)正常，對(duì)日常壓力以及吞咽和單詞發(fā)音的耐受性更好。此外，包括精神和情緒狀態(tài)在內(nèi)的整體健康狀況也處于更高水平。

干細(xì)胞治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的優(yōu)勢(shì)

接受干細(xì)胞治療的優(yōu)勢(shì)包括：

1. ALS的副作用風(fēng)險(xiǎn)低且無排斥反應(yīng)干細(xì)胞移植（均從患者自身提取或捐贈(zèng)）。
2. 無痛給藥，無需全身麻醉。
3. 一個(gè)快速簡(jiǎn)單的過程，不會(huì)持續(xù)超過幾個(gè)小時(shí)。
4. 沒有腫瘤并發(fā)癥，因?yàn)橹委熓腔诔审w干細(xì)胞而不是胚胎或胎兒干細(xì)胞。
5. 患者自己的細(xì)胞和供體細(xì)胞都可以使用治療選項(xiàng)。
6. 額外的治療和服務(wù)可用于增強(qiáng)基于細(xì)胞的治療的效果，并在患者及其親屬最舒適的條件下進(jìn)行治療。

干細(xì)胞治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的費(fèi)用

在全球范圍內(nèi)，干細(xì)胞診所以約15,000至50,000美元的價(jià)格為ALS提供干細(xì)胞療法。最終費(fèi)用取決于患者的健康狀況、手術(shù)次數(shù)、細(xì)胞類型和數(shù)量、輔助療法和治療計(jì)劃的其他選項(xiàng)，以及您在醫(yī)療中心逗留期間的額外服務(wù)。要了解更多關(guān)于您個(gè)人案例的費(fèi)用，請(qǐng)聯(lián)系我們的醫(yī)療顧問并提供疾病史詳細(xì)信息。

如何進(jìn)入治療項(xiàng)目

如果您已經(jīng)達(dá)到“我在哪里可以獲得 ALS的干細(xì)胞治療”這一點(diǎn)，您可能會(huì)發(fā)現(xiàn)了解我們已經(jīng)精心開發(fā)了針對(duì)這種疾病的特殊治療計(jì)劃很有用。您可以通過與診所專家的在線咨詢了解治療方案，并在權(quán)衡利弊后，在情況允許的情況下進(jìn)行治療。

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