2025年5月，據國家藥品監督管理局藥品審評中心官網公布一款名為“REGEND003”的腎干細胞自體回輸制劑近日獲得了《藥物臨床試驗批準通知書》的新藥注冊臨床試驗I/II期申請（受理號：CXSL2500196），用于治療2型糖尿病合并慢性腎臟疾病（CKD）。

這款由自主研發的全球首創腎干細胞新藥是首個獲批進入臨床的腎臟干細胞產品，利用自體腎臟來源的SOX9+CD73+腎前體細胞（一種腎臟干細胞）腎內移植策略，可實現腎臟組織的再生修復及功能重建，在多種慢性腎臟疾病治療中具有巨大的潛力。?

REGEND003：全球首款腎干細胞治療慢性腎病獲批臨床試驗

慢性腎病治療現狀

慢性腎臟疾病（CKD）是全球1.3億糖尿病患者面臨的最嚴重并發癥之一，其核心特征為不可逆的腎功能損傷。研究表明，約27.1%-83.6%的糖尿病患者伴隨不同程度的腎臟損害，臨床表現為持續性蛋白尿和腎小球濾過率（GFR）持續下降，最終可能發展為終末期腎病（ESRD），患者需依賴透析或腎移植維持生命。

目前，針對CKD的治療手段主要包括：

1. 藥物干預：如SGLT2抑制劑、降糖/降壓藥物，可延緩病情進展，但無法逆轉已損傷的腎單位；
2. 替代療法：透析雖能替代部分腎功能，但長期治療導致生活質量顯著下降，并增加心血管并發癥風險；
3. 腎移植：受制于供體短缺和免疫排斥反應，僅能惠及少數患者。

對于中晚期CKD患者而言，治療過程往往伴隨著身體機能衰退與經濟負擔加重的雙重壓力。透析費用高昂且需終身依賴，而腎移植手術的高門檻更讓許多患者陷入“無解”的困境。因此，亟需一種能夠修復腎臟組織、延緩甚至逆轉疾病進程的創新療法，以填補現有治療的空白。

干細胞治療技術應運而生，因其獨特的修復和再生特性，被視作攻克腎病難題的希望之光。

干細胞治療慢性腎病的原理機制

干細胞治療慢性腎病的原理主要基于以下三種機制：

1. 修復與再生：干細胞具有“歸巢效應”，能自動遷移到腎臟損傷部位，并分化為腎小管上皮細胞、腎小球細胞等，直接替換受損組織，重建腎臟結構。
2. 分泌活性因子：干細胞會釋放多種生長因子（如VEGF、HGF）和抗炎因子（如IL-10），促進血管生成、減少炎癥反應，并改善腎臟微環境，幫助組織自我修復。
3. 調節免疫系統：干細胞能抑制過度的免疫反應，減少炎癥細胞（如T細胞、B細胞）對腎臟的攻擊，降低纖維化風險，從而保護腎功能。

通過這些機制，干細胞既能“修復已壞的零件”，又能“調節系統故障”，為慢性腎病患者提供新的治療可能。

詳情請瀏覽：干細胞治療腎臟疾病的6大原理機制，您都了解嗎？

REGEND003如何修復腎臟？

此次獲批的REGEND003療法，開創性地采用了尿液中無創提取的SOX9+CD73+腎前體細胞。經體外擴增后，這些高純度的自體腎前體細胞被精準回輸到腎臟損傷區域。通過細胞分化和旁分泌因子協同作用，能有效再生腎小管和腎小球結構，恢復腎臟功能。（圖1）

這一創新點極大提高了患者的接受度和治療效果預期，克服了傳統腎活檢采樣創傷大、不可重復、細胞群復雜等弊端。

REGEND003注冊臨床I/II期試驗負責人、同濟大學附屬同濟醫院腎臟內科主任、上海市醫師協會腎臟醫師分會副會長余晨教授表示：“很高興能見證一款針對慢性腎病的全新干細胞藥物能夠得到藥監局的認可獲批。中國慢性腎病患者基數大、醫療負擔沉重，干細胞治療為患者帶來了新的希望。我們將聯合全國多家高水平專業醫療機構，規范開展高質量的多中心臨床試驗，探索干細胞藥物的有效性和安全性，期待早日為患者健康提供更好的醫療服務。”

與國際同類藥物Rilparencel比較

2025年美國ProKidney公司的腎臟干細胞藥物Rilparencel已在美國進入III期臨床，并預計明年獲批上市。Rilparencel的II期臨床數據顯示，其能明顯減緩患者腎功能（eGFR）下降速度，甚至出現功能回升。然而，該藥物需要通過腎臟活檢方式提取細胞，取樣過程具創傷性且只能進行一次，產品中混合細胞類型較多，有效成分不夠明確。

相較之下，REGEND003完全采用無創尿液提取方式，且可多次采樣，獲得的腎前體細胞純度更高，劑量更精準，有望進一步提升療效并降低潛在不良反應風險。

REGEND003臨床關注的重點有哪些？

本次臨床將以糖尿病合并中晚期慢性腎病患者為主，重點評估患者在治療后48周內腎功能（eGFR）的變化，以及蛋白尿水平和腎臟影像學的改善情況。同時，試驗全程將嚴格監測受試者的安全性，確保療法的可行性與風險可控。

該研究計劃于2025年第三季度正式啟動，并將聯合全國多家權威醫療機構共同開展。當前，REGEND003細胞自體回輸制劑已完成安全性和有效性初步驗證，建立了完善的質量管控體系，并具備規模化生產的能力。待臨床試驗正式啟動后，將立即面向符合條件的患者開展受試者招募，并通過規范的篩選流程確保試驗科學嚴謹。、

未來展望：從腎再生到多器官修復

REGEND003的成功研發不僅為慢性腎病治療開辟新路徑，更預示著干細胞技術在以下領域的潛力：

全球競爭格局：推動我國在再生醫學領域從“跟隨”邁向“引領”。

腎病治療范式革新：從“透析依賴”轉向“功能修復”；

多器官再生拓展：未來可能應用于心肌修復、肝再生等領域；

結語

2025年，腎干細胞治療迎來歷史性突破。REGEND003的獲批不僅為糖尿病腎病患者帶來“再生希望”，更標志著中國在細胞治療領域的創新能力從“跟隨”邁向“引領”。隨著技術迭代與臨床驗證的推進，再生醫學或將徹底改寫慢性腎病的治療格局。

參考資料：干細胞基因與科學

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