根據美國國立衛生研究院（NIH）登記的數據，全球范圍內已有超過65項細胞治療自閉癥譜系障礙（ASD）的臨床注冊試驗，為千萬家庭帶來了新的希望。

自閉癥譜系障礙（ASD）是一種復雜的神經發育障礙，主要表現為社交溝通缺陷和重復刻板行為。傳統干預方法主要集中在行為和教育訓練上，但效果有限。

全球細胞治療自閉癥臨床試驗盤點：最新注冊項目與研究方向|2024更新

近年來，細胞治療作為一種創新療法，在ASD領域展現出巨大潛力。其理論基礎主要圍繞免疫調節、神經保護和組織修復等多個機制，旨在從病理層面改善ASD的核心癥狀。

01全球臨床研究概況

根據美國國立衛生研究院（NIH）發布的數據，截至目前，關于細胞治療ASD的臨床注冊試驗已有65項。這些研究探索了多種細胞類型，包括骨髓單個核細胞（BMMNC）、臍血干細胞（HUCBC）、臍帶間充質干細胞（UC-MSC） 等。

研究范圍從個案報告到隨機對照試驗，覆蓋了不同年齡和嚴重程度的ASD患者。近年來，亞洲國家在該領域的研究活動顯著增加，中國、日本和韓國等都取得了重要進展。

值得一提的是，2025年8月，日本厚生勞動省正式批準了韓國Biostar公司與日本大阪Trinity Clinic合作的自閉癥干細胞療法，成為亞洲首個獲得藥監部門批準的標準化自閉癥干細胞療法。

02 骨髓單個核細胞（BMMNC）研究進展

BMMNC治療在ASD領域積累了相對較多的研究證據。在一項開放標簽試驗中，研究人員對32名ASD受試者使用了自體骨髓單個核細胞（BMMNC）療法。

術后ISAA的測量結果表明，所有患者的眼神接觸得到加強、社交互動改善、學習能力提高、對呼叫響應時間變短、說話時異常噪音減少、情緒異常得到恢復。

另一項研究中，一名25歲男性ASD伴有癲癇的患者接受自體BMMNC鞘內移植后，ASD評估量表的多個領域均取得了進步，且沒有發生重大不良事件。

6個月后，患者注意力、睡眠、社交互動、記憶力和大腦代謝低下情況（通過PET掃描證實）均得到了改善。

2025年《干細胞研究與治療》發表的一項隨機對照試驗顯示，自體骨髓單核細胞療法結合教育干預與單純教育相比，能更有效地改善自閉癥病情嚴重程度和臨床癥狀。

12個月隨訪時，細胞治療組中被歸類為最嚴重級的患者比例下降了48%，而對照組僅為8%。

03 臍血干細胞（HUCBC）臨床應用

杜克大學研究人員進行了一項關于自閉癥的I期臨床試驗，采用靜脈輸注人臍血干細胞（HUCBC）的治療方式。

隨訪發現這種治療對25名ASD患者安全性良好，ASD臨床癥狀也普遍得到改善。此外，研究還觀察到最初非語言智商得分較低的參與者在行為領域也有很大進步。

2019年，杜克大學的研究人員又完成了一項II期研究，對180名參與者單次靜脈注射自體或同種異體HUCBC。

結果觀察到患者的臨床總體印象（CGI）分數顯著恢復，在涉及玩具使用和交流活動中觀察到了顯著改善。

臍血干細胞因其來源相對豐富、免疫原性低等特點，成為ASD細胞治療研究中探索較多的細胞類型之一。目前多項相關臨床試驗仍在進行中，旨在進一步驗證其安全性和有效性。

04 臍帶間充質干細胞（UC-MSCs）研究

國內研究人員進行了一項UC-MSCs聯合CBMNCs治療ASD的I/II期臨床試驗，共招募了37名受試者。

術后觀察到患者的社交和行為改善、眼神交流增強、情緒和攻擊性反應減少、適應性以及過激行為和不穩定言語減少。未發現嚴重不良事件，只有5名患者出現了低燒。

Jessica等人進行了一項關于ASD的I期開放標簽、劑量遞增臨床試驗，采用UC-MSCs治療了12名ASD患者。

術后有10名患者在ASD的三項指標測量中（CGI：臨床整體印象改善量表；PDDBI：廣泛性發育障礙行為量表自閉癥綜合；VABS：社交子量表標準分數），至少有一項指標得到了顯著改善。

近年來，中國在臍帶間充質干細胞治療ASD領域取得了顯著進展。2025年，九芝堂美科的人骨髓間充質干細胞注射液治療孤獨癥譜系障礙的臨床試驗啟動，標志著我國首例使用人骨髓間充質干細胞治療ASD的新藥正式進入臨床試驗階段。

05 胚胎干細胞研究探索

Bradstreet等人進行了一項關于ASD開放標簽試點研究，共納入了45名患者，采用HSC與胚胎干細胞聯合治療的方式。

術后觀察到78%的患兒情緒、眼神交流和食欲得到改善；在1年隨訪中，發現CD3+淋巴細胞和CD4+輔助細胞顯著增加，CD19+B淋巴細胞減少。在接受治療的受試者中未觀察到不良事件。

胚胎干細胞因其高度未分化的特性，具有分化為任何細胞類型的潛力，理論上可能通過替代受損的神經細胞或調節免疫系統來改善ASD癥狀。

然而，由于倫理考慮和技術挑戰，胚胎干細胞在ASD治療中的應用研究相對較少，需要更多研究來驗證其安全性和有效性。

06 安全性評估與不良反應

通過分析近幾十年來不同干細胞在治療ASD方面的試驗，發現除了一些常見輕微不良事件，如嘔吐、惡心和輕度疼痛外，所有結果均表明這種療法對不同年齡的ASD患者是安全可行的。

在治療和隨訪期間，大多數研究中沒有發生任何嚴重不良事件。部分研究報告了與干預相關的不良事件，主要包括操作部位的輕微疼痛、輕度下背部疼痛和頭痛，這些事件均通過自愈或藥物治療得到緩解。

然而，需要注意的是，2025年9月日本報告了一例中國籍女性在接受“干細胞治療”過程中不幸身亡的事件。

這一事件提示，雖然細胞治療總體上表現出良好的安全性，但仍需嚴格監管和規范操作，確保治療過程的安全可控。

07 總結

通過分析近幾十年來不同干細胞在治療ASD方面的試驗，發現除了一些常見輕微不良事件，如嘔吐、惡心和輕度疼痛外，所有結果均表明這種療法對不同年齡的ASD患者是安全可行的。需要注意的是，針對不同細胞類型進行的II期研究并不多，未來需要更多顯示與對照組標準化存在可比差異的人體研究，以證明足夠的可行性和安全性。

參考資料：

【1】Sabiha Shamim, Nasar Khan, David L Greene, Umm E Habiba& Amna Ume.The promise of autologous and allogeneic cellular therapies in the clinical trials of autism spectrum disorder. http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/.

【2】https://clinicaltrials.gov/search?term=autism%20spectrum%20disorder%20AND%20cell%20therapy&page=1.

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