肌萎縮側索硬化癥（ALS），俗稱“漸凍癥”，是一種進展迅速、致命性強的神經退行性疾病，患者自癥狀出現起平均生存期通常僅為3至5年。在當前基礎與臨床研究中，通過全身或靶向輸注來自骨髓、脂肪或臍帶等來源的干細胞，已被證明具有延緩運動神經元變性、改善運動功能的潛力。

干細胞治療漸凍癥(ALS)：1例患者7年隨訪，生存期超10年 | 長期生存案例

Shigematsu 等人于《European Review for Medical and Pharmacological Sciences》報道了一例采用自體脂肪來源間充質干細胞（AD-MSCs）治療ALS的成功病例。該患者自發病起總生存期已超過10年，且在長期病程中未依賴管飼或呼吸機插管，生活質量和功能維持令人矚目。

病例概況

患者為46歲男性，無ALS家族史。疾病初期表現為雙下肢無力、下樓困難和進食嗆咳；一年后講話時也出現嗆咳，曾被誤診為哮喘，但癥狀持續進展；兩年后，其左上、下肢出現肌束震顫，行走不穩，無法完成串聯步態，最終被確診為ALS，并開始服用利魯唑。確診時ALS功能評定量表修訂版（ALSFRS-R）得分為43。

方 法：獲得當地倫理委員會和患者的書面知情同意書后，研究者抽吸患者腹部脂肪組織（約15g），分離培養后得到AD-MSCs，通過靜脈將AD-MSCs輸注到患者體內，共接受了兩輪治療，每一輪3次，每次給藥劑量為3.8×107、4.2×107、1.7×107、5.9×107、4.3×107、5.2×107。

結 果：第一輪治療2次后，發現患者在談話或進食時沒有咳嗽，2個月后他的ALSFS-R為46；第三次治療后，患者任何肌肉（包括斜方肌和股直肌）均未檢測到束狀電位（圖3A、B），術后兩年，他一直保持健康，沒有咳嗽、構音障礙和吞咽困難等癥狀。

術后第3年，他的癥狀加重，ALSFS-R為32，在接受了第二輪AD-MSCs治療后，他可以更輕松地說話和吃飯，不再咳嗽和窒息，肌肉牽張反射正常，肌電圖和神經傳導速度顯示沒有異常，2年后他的ALSFS-R為45。

安全性及長期生存

整個治療與隨訪期間未發生與干細胞相關的不良反應。截至報告發表，該患者在細胞治療后7年內狀況維持良好，自發病起總生存期已超過10年。

總結與啟示

本案例證實，重復輸注自體AD-MSCs不僅安全性良好，還可能顯著延緩ALS疾病進展、支持運動功能恢復并延長患者生存期。盡管既往曾有ALS患者生存超過10年的個案，但如本例這樣在無需管飼及氣管插管的情況下實現長期生存和質量維持，實屬罕見。該結果為進一步開展干細胞治療ALS的臨床研究提供了重要實證與方向希望。

?參考資料：

SHIGEMATSU,TAKEDA,KOMORI,URUSHIHATA,OKI,TAHARA, YAMAGISHI. Long-term survival of a patient with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) who received autologous adipose-derived mesenchymal stem cells. DOI: 10.26355/eurrev_202106_26050.

?免責說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業觀點，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發布的信息不能替代醫生或藥劑師的專業建議。如有版權等疑問，請隨時聯系我。