2025年已接近尾聲?；仡欉@一年，中國在干細胞治療中風（腦卒中）領(lǐng)域取得了多項重要進展。無論是基礎(chǔ)研究、臨床試驗數(shù)據(jù)，還是政策與監(jiān)管環(huán)境，都在持續(xù)推進，干細胞療法正從實驗階段加速向?qū)嶋H臨床應(yīng)用邁進。

過去，人們普遍認為中風后腦組織損傷難以修復(fù)，但最新研究顯示，干細胞治療在促進神經(jīng)功能恢復(fù)、改善運動能力、減少后遺癥等方面表現(xiàn)出積極效果，為患者帶來了新的希望。

本文將梳理2025年我國干細胞治療中風的基礎(chǔ)研究成果、臨床研究進展和政策動向三個方面，為醫(yī)療專業(yè)人士、中風患者及家屬提供一份清晰、可信的年度進展總結(jié)。

2025中國干細胞治療中風走到哪一步了？從基礎(chǔ)研究到臨床政策的全面梳理

一、基礎(chǔ)研究進展：機制更清晰、技術(shù)路徑更豐富

2025年的基礎(chǔ)研究，正從“證明干細胞有效”邁向“闡明為何及如何更有效”的深水區(qū)。核心突破集中在兩大方向：一是開發(fā)出更安全、高效的“無細胞”治療新策略；二是實現(xiàn)了對移植干細胞在體內(nèi)的“可視化”全程追蹤，為臨床轉(zhuǎn)化提供了關(guān)鍵工具。

研究方向	研究團隊	核心技術(shù)/發(fā)現(xiàn)	核心價值與突破
新型干細胞衍生制劑	重慶醫(yī)科大學(xué)/陸軍軍醫(yī)大學(xué)許商成、曾文團隊	RGD肽修飾的線粒體囊泡（RGD-mitoEVMs）	首創(chuàng)通過線粒體代謝重編程促進血管新生；為“無細胞治療”提供新范式。
	空軍軍醫(yī)大學(xué)高昌俊、馮達云團隊	富含IL-4的牙髓干細胞納米囊泡（IL4@SDNV）	重編程小膠質(zhì)細胞，實現(xiàn)抗炎與促血管修復(fù)雙重調(diào)控；突破傳統(tǒng)治療時間窗限制。
干細胞機制可視化	浙江大學(xué)張宏、復(fù)旦大學(xué)田梅團隊	CRISPR/Cas9基因編輯結(jié)合多模態(tài)影像示蹤技術(shù)	首次實現(xiàn)移植干細胞長期在體動態(tài)監(jiān)測，直觀證實其分化為成熟神經(jīng)元并與宿主建立功能性連接。

1.1 “無細胞治療”策略的崛起：從替代到精準調(diào)控

傳統(tǒng)干細胞移植面臨存活率低、潛在風險等挑戰(zhàn)。今年，研究者們另辟蹊徑，提取干細胞中的核心功能成分（如線粒體、外泌體），制成“納米級生物制劑”，實現(xiàn)了更精準的靶向修復(fù)。

修復(fù)能量工廠，重啟血管新生：重慶醫(yī)科大學(xué)與陸軍軍醫(yī)大學(xué)聯(lián)合團隊創(chuàng)新性地構(gòu)建了RGD肽修飾的間充質(zhì)干細胞源線粒體囊泡（RGD-mitoEVMs）。該囊泡能像“特快專遞”一樣，將健康的線粒體精準遞送至中風后受損的腦血管內(nèi)皮細胞內(nèi)部。^[1]

研究首次闡明，這一過程能重編程細胞內(nèi)的谷胱甘肽代謝，激活關(guān)鍵信號通路，從而將病變區(qū)域的血管尖端細胞轉(zhuǎn)化率提升2.1倍，新生血管密度增加68%，最終顯著減小腦損傷并改善功能。

重編程免疫細胞，實現(xiàn)神經(jīng)血管雙保護：空軍軍醫(yī)大學(xué)高昌俊教授團隊研發(fā)了富含IL-4的人牙髓干細胞納米囊泡（IL4@SDNV）。^[2]

該囊泡能靶向滲透血腦屏障，被大腦固有的免疫細胞——小膠質(zhì)細胞高效吞噬。通過將其從“破壞性”極化為“修復(fù)性”表型，同時解決了炎癥控制和微血管再生兩大難題，使腦血流灌注量提升超過144%。

尤為重要的是，該方法不依賴于傳統(tǒng)的溶栓取栓時間窗，為錯過黃金治療期的患者提供了新希望。

1.2 可視化追蹤：打開干細胞體內(nèi)修復(fù)真相

干細胞移植后去哪兒了？存活了多久？變成了什么？這些曾是制約臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵疑問。2025年，我國科學(xué)家利用前沿分子影像技術(shù)，首次清晰回答了這些問題。

浙江大學(xué)張宏團隊與復(fù)旦大學(xué)田梅團隊合作，利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，構(gòu)建了攜帶三重融合報告基因的人神經(jīng)前體細胞（hNPCs）。結(jié)合多模態(tài)影像技術(shù)，他們實現(xiàn)了對移植細胞長達48周的在體、動態(tài)、可視化監(jiān)測。^[3]

監(jiān)測結(jié)果顯示，移植的神經(jīng)前體細胞不僅在中風區(qū)域長期存活，更在約11周后，超過80%分化為成熟的皮層神經(jīng)元，并與宿主大腦建立了大量具有功能的興奮性與抑制性突觸連接，完成了全腦尺度上的神經(jīng)環(huán)路重建。這直接證明了干細胞療法通過“神經(jīng)元替代”實現(xiàn)根本性修復(fù)的可行性。

二、臨床研究進展：多點突破，證據(jù)日益堅實

在扎實的基礎(chǔ)研究支撐下，2025年我國干細胞治療中風的臨床轉(zhuǎn)化也邁出了歷史性步伐，從慢性期康復(fù)延伸至最具挑戰(zhàn)的急性期治療，研究證據(jù)鏈日趨完整。

2.1 填補急性期治療空白：國家首個備案臨床研究啟動

2025年9月，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院的劉晶教授團隊開展的“臍帶間充質(zhì)干細胞治療急性缺血性腦卒中的臨床研究”項目成為國家衛(wèi)生健康委與國家藥監(jiān)局聯(lián)合備案體系下首個干細胞治療急性缺血性腦卒中的臨床研究。^[4]

該研究選取臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSC）作為治療對象，利用其低免疫原性和良好的神經(jīng)保護特性，評估其對急性缺血性腦卒中患者的安全性及療效。

項目的開展不僅推動了國內(nèi)干細胞治療中風的研究體系建設(shè)，也為未來更大規(guī)模的多中心臨床試驗奠定了基礎(chǔ)。同時，通過該研究，科研團隊積累了細胞制備、劑量選擇和注射途徑等關(guān)鍵技術(shù)參數(shù)，為干細胞療法的標準化、可重復(fù)性和臨床推廣提供了科學(xué)依據(jù)。

2.2 干細胞新藥獲國際權(quán)威認可：首款iPSC衍生神經(jīng)前體細胞獲FDA快速通道資格

2025年12月2日，我國霍德生物宣布，公司自主研發(fā)的國際首款人前腦神經(jīng)前體細胞注射液（hNPC01）獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的快速通道資格（Fast Track Designation, FTD），用于治療缺血性腦卒中導(dǎo)致的長期運動功能障礙。^[5]

這一認定意味著該療法在神經(jīng)修復(fù)領(lǐng)域的臨床潛力與創(chuàng)新價值，首次得到國際權(quán)威監(jiān)管機構(gòu)的高度認可，并將加速其臨床研發(fā)與上市進程。

FDA快速通道資格主要授予具有創(chuàng)新性、能夠解決重大未滿足醫(yī)療需求的治療手段。獲得該資格后，hNPC01將在臨床設(shè)計指導(dǎo)、滾動提交上市申請、優(yōu)先審評以及同情用藥（Expanded Access）等方面享受政策加速，有望更快惠及患者。

hNPC01基于iPSC定向分化技術(shù)開發(fā)，用于促進神經(jīng)細胞替代和神經(jīng)環(huán)路重建。臨床I期試驗結(jié)果顯示：

• 23例缺血性腦卒中偏癱長期后遺癥患者均表現(xiàn)出良好安全性；
• 12個月隨訪運動功能顯著改善，平均上肢FMA-UE提升可達11.3–13.7分；
• 92%的患者達到臨床顯著改善標準，并觀察到下肢與語言能力提升；
• 近70%患者殘疾等級（mRS）改善，且改善趨勢持續(xù)至18個月。

與目前全球唯一獲批的VNS神經(jīng)調(diào)控治療相比，hNPC01在運動功能改善幅度與綜合獲益方面顯示更明顯優(yōu)勢。

霍德生物表示，將借由快速通道優(yōu)勢推進國際多中心確證臨床試驗，并計劃拓展至腦出血、腦外傷、腦癱等更多神經(jīng)損傷適應(yīng)癥，為長期缺乏有效修復(fù)手段的群體提供新選擇。

2.3 關(guān)鍵臨床證據(jù)發(fā)布：多分期干預(yù)價值被系統(tǒng)驗證

2025年10月8日，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院干細胞臨床研究中心牽頭在國際期刊《Journal of Translational Medicine》上發(fā)表了一篇名為《干細胞療法治療缺血性卒中的臨床試驗和先進磁共振成像技術(shù)：現(xiàn)狀與展望》的研究成果。^[6]

研究共發(fā)現(xiàn)68項注冊研究，其中26項已完成并發(fā)表。此外，通過PubMed納入18篇已發(fā)表的英文臨床試驗文章，最終匯總44項已發(fā)表的干細胞治療IS的臨床研究。數(shù)據(jù)涵蓋研究設(shè)計、細胞類型、劑量、給藥途徑、給藥時間及功能性結(jié)局。

研究結(jié)果表明：

1. 急性期（發(fā)病后一周內(nèi)）

常用細胞類型：以骨髓單核細胞（BMMNCs） 為主，其他包括多能成體祖細胞（MAPCs）、臍帶血干細胞等。

臨床結(jié)果：干細胞治療在急性期總體安全，并顯示出一定的功能改善趨勢。但療效存在異質(zhì)性，部分高質(zhì)量研究表明，治療時機和患者特征可能影響效果。

• 例如，一項早期研究（NCT00761982）顯示，接受BMMNCs治療的患者組有20%預(yù)后良好，而對照組為0。
• 大型臨床試驗（如MASTERS、TREASURE試驗）發(fā)現(xiàn)，在卒中后更早（如36小時內(nèi)）進行干預(yù)，或針對較年輕（如<64歲）、梗死體積較大（>50mL）的特定患者，可能觀察到更明顯的獲益趨勢。
• 療效評估需要長期隨訪，因為干細胞的作用機制涉及神經(jīng)修復(fù)，效果可能在后期更明顯。

2. 亞急性期（發(fā)病后1周至6個月）

常用細胞類型：骨髓間充質(zhì)干細胞（BMSCs） 和骨髓單核細胞（BMMNCs）。

臨床結(jié)果：此階段的治療安全性得到了長期（長達5年）的驗證。在功能改善方面，研究結(jié)果不一，但部分設(shè)計嚴謹?shù)脑囼炞C實了其療效。

• 例如，STARTING系列試驗不僅證明了長期安全性，還發(fā)現(xiàn)治療能改善患者的下肢運動功能。療效與治療時機（卒中發(fā)作至輸注的時間） 和患者年齡密切相關(guān)。
• 其他幾項隨機對照試驗也證實了BMSCs治療可以改善臨床結(jié)局。

3. 慢性期（發(fā)病6個月后）

常用細胞類型：更多使用創(chuàng)新型細胞，如神經(jīng)干細胞系（CTX0E03）、改良的間充質(zhì)干細胞（SB623）等。

臨床結(jié)果：干細胞為慢性期患者的功能恢復(fù)提供了新的可能性。不同的給藥途徑可能影響療效。

• 顱內(nèi)注射：多項研究（如PISCES試驗、Chen等人的RCT）表明，直接將細胞注射到腦內(nèi)安全可行，并能改善神經(jīng)功能或手臂運動功能。一項薈萃分析指出，與其他途徑相比，顱內(nèi)注射可能具有更優(yōu)的臨床療效，但其侵入性也帶來了相對更高的風險。
• 鞘內(nèi)注射與靜脈注射：鞘內(nèi)注射在小型研究中顯示出促進功能恢復(fù)的潛力；靜脈注射的研究結(jié)果則不一致，療效有待進一步證實。

4.關(guān)鍵療效趨勢與共識

安全性是廣泛共識：絕大多數(shù)臨床試驗證實，干細胞治療在不同階段的卒中患者中都具有良好的安全性和耐受性，嚴重不良事件罕見。

療效與治療時機緊密相關(guān)：雖然各階段都觀察到療效，但證據(jù)提示，在急性期，尤其是發(fā)病后極早期進行治療，可能獲得更理想的功能恢復(fù)。

作用機制決定療效特點：干細胞療法并非單純的急性神經(jīng)保護，其核心在于通過調(diào)節(jié)免疫微環(huán)境、促進神經(jīng)再生與修復(fù)來發(fā)揮作用。因此，其療效可能在長期隨訪中逐漸顯現(xiàn)，這與其他傳統(tǒng)療法不同。

個體化治療是未來方向：療效在不同研究、不同患者中存在差異。未來需要根據(jù)患者的年齡、卒中嚴重程度、梗死特點及分期等因素，優(yōu)化細胞類型、劑量、給藥途徑和治療時機，實現(xiàn)個體化精準治療。

相關(guān)閱讀：2025年1-11月干細胞治療中風最新進展：炎癥抑制與神經(jīng)再生的雙重突破

三、 政策與監(jiān)管環(huán)境：框架重塑，為創(chuàng)新提速

2025年，中國在生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新領(lǐng)域的頂層設(shè)計實現(xiàn)了歷史性跨越，為干細胞等前沿療法的規(guī)范、高效發(fā)展掃清了最大的制度障礙。

3.1 里程碑法規(guī)出臺，構(gòu)建全鏈條管理體系

2025年10月，國務(wù)院正式公布 《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》 （國務(wù)院令第818號），將于2026年5月1日起施行。這是我國首次在國家層面以行政法規(guī)形式，對包括干細胞治療在內(nèi)的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)構(gòu)建了覆蓋研發(fā)、臨床研究到臨床應(yīng)用的全鏈條管理制度。^[7]

核心突破：該《條例》為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)開辟了區(qū)別于傳統(tǒng)藥品和醫(yī)療器械的 “第三類”監(jiān)管路徑，明確了在完成臨床研究后，可向衛(wèi)生健康部門申請直接轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用，打通了從實驗室到病床的“最后一公里”。

3.2 監(jiān)管路徑持續(xù)優(yōu)化，鼓勵產(chǎn)學(xué)研醫(yī)協(xié)同

在國家衛(wèi)健委對人大建議的答復(fù)中，進一步明確了當前的政策導(dǎo)向：^[8]

支持多元主體參與：在原有醫(yī)療機構(gòu)為主體的基礎(chǔ)上，政策鼓勵企業(yè)、高校、科研院所與具備資質(zhì)的醫(yī)療機構(gòu)合作，共同發(fā)起臨床研究，促進產(chǎn)學(xué)研醫(yī)深度融合。

完善技術(shù)評價體系：國家藥監(jiān)局已制定近二十項細胞治療相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則，并實施嚴格的全鏈條質(zhì)量管理，每年對生產(chǎn)企業(yè)進行全覆蓋檢查，確保產(chǎn)品安全。

推動區(qū)域先行先試：在北京、上海、廣東、海南等自貿(mào)試驗區(qū)，允許開展外資企業(yè)參與的人體干細胞技術(shù)開發(fā)與應(yīng)用試點，以推動國際合作與產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新。

四、未來展望與挑戰(zhàn)

展望2026年及未來，中國干細胞治療中風領(lǐng)域在明確的法規(guī)框架和積極的臨床數(shù)據(jù)驅(qū)動下，發(fā)展路徑愈發(fā)清晰，但邁向廣泛應(yīng)用仍需克服諸多挑戰(zhàn)。

未來趨勢：

1. 臨床研究加速縱深：隨著干細胞項目的推進，更多針對急性期和不同嚴重程度、不同亞型中風患者的精細化臨床試驗將展開。慢性期治療的研究也將向更大規(guī)模、更長隨訪期的確證性臨床試驗（II/III期）邁進。
2. 治療策略智能化與聯(lián)合化：基于納米囊泡、外泌體等“無細胞”智能遞送系統(tǒng)的研發(fā)將成熱點。同時，干細胞治療與康復(fù)訓(xùn)練、神經(jīng)調(diào)控技術(shù)（如經(jīng)顱磁刺激）等組成聯(lián)合方案，以實現(xiàn)療效最大化。
3. 產(chǎn)業(yè)化進程提速：在《條例》的引導(dǎo)下，“產(chǎn)學(xué)研醫(yī)”協(xié)同將更加緊密，干細胞制劑的標準化、自動化、規(guī)?；a(chǎn)體系將加速建立，以降低未來治療成本。

面臨的主要挑戰(zhàn)：干細胞治療目前成本高昂。未來產(chǎn)品若獲批，如何將其納入國家醫(yī)保體系，或通過商業(yè)保險、創(chuàng)新支付模式（如按療效付費）提高可及性，是關(guān)乎社會公平與產(chǎn)業(yè)可持續(xù)發(fā)展的終極課題。

結(jié)語

2025年，是中國干細胞治療中風領(lǐng)域從“積累”邁向“爆發(fā)”的關(guān)鍵轉(zhuǎn)折年。從大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院開創(chuàng)性地啟動國家首個急性期備案臨床研究，到科學(xué)家們在《ACS Nano》《Nature Communications》等頂刊上不斷揭示修復(fù)大腦的精密機制，再到國務(wù)院頒布奠定行業(yè)基石的《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》，無不彰顯著中國在這一生命科學(xué)前沿領(lǐng)域的決心、智慧與速度。

雖然前路仍有科學(xué)的高峰需要攀登，有醫(yī)學(xué)的難題等待破解，但一條從基礎(chǔ)發(fā)現(xiàn)到臨床驗證，再到政策支持的完整創(chuàng)新鏈條已經(jīng)鑄就。對于每年數(shù)百萬新增的腦卒中患者及其家庭而言，這意味著“受損大腦可能被修復(fù)”不再是一個遙遠的科學(xué)幻想，而是一個正被清晰勾勒、穩(wěn)步走近的臨床現(xiàn)實。2025年的這些堅實進展，正是照亮這條康復(fù)新路的第一束強光。

參考資料：

[1]https://gwgl.cqmu.edu.cn/info/1252/7444.htm

[2]https://www.x-mol.com/news/935791

[3]https://pubs.rsna.org/doi/abs/10.1148/radiol.250305

[4]https://mp.weixin.qq.com/s/QVwnMHhTCOtwUdcoNh86Bg

[5]霍德生物

[6]Liu, J., Cheng, L., Ma, C. et al. Clinical trials and advanced MRI techniques with stem cell therapy for ischemic stroke: present and future perspectives. J Transl Med 23, 1069 (2025). https://doi.org/10.1186/s12967-025-07054-5

[7]中國政府網(wǎng)

[8]https://www.nhc.gov.cn/wjw/jiany/202508/c8badee009af4094afc67c4d3fec2ea7.shtml

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