多發(fā)性硬化（Multiple Sclerosis，MS）是一種神經(jīng)退行性疾病，是由于免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤攻擊和破壞髓鞘，累及視神經(jīng)、脊髓、腦干、腦室周圍白質(zhì)等部位，導(dǎo)致視力異常、肢體運(yùn)動障礙和共濟(jì)失調(diào)等臨床癥狀，患者會逐漸失去四肢和身體其他部位的感覺和功能。

雖然現(xiàn)在已經(jīng)開發(fā)了多種治療多發(fā)性硬化癥的方法，但無法治愈，而且這些療法主要針對復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS），進(jìn)行性多發(fā)硬化癥（PMS）仍然缺乏有效治療方法，

2023年1月9日，意大利IRCCS San Raffaele科學(xué)研究所等機(jī)構(gòu)的研究人員在國際頂尖醫(yī)學(xué)期刊Nature Medicine 上發(fā)表了題為：Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: an open-label, phase 1 study 的研究論文。

Nature子刊：首個(gè)胚胎干細(xì)胞治療多發(fā)性硬化癥臨床試驗(yàn)結(jié)果發(fā)布

該研究嘗試了一種治療多發(fā)性硬化癥的新方法。研究團(tuán)隊(duì)收集了捐贈的來自10-12周的流產(chǎn)胎兒的胚胎干細(xì)胞，并將其注射到多發(fā)性硬化癥患者的脊柱中，并成功減少了患者的疾病標(biāo)志物。這也是第一項(xiàng)評估人類胎兒中樞神經(jīng)系統(tǒng)的神經(jīng)干細(xì)胞/前體細(xì)胞（hfNPC）移植在進(jìn)行性MS患者中的安全性的一期臨床試驗(yàn)。

神經(jīng)干細(xì)胞/前體細(xì)胞（NPC）是有絲分裂活躍、自我更新的多能細(xì)胞，能夠分化成成熟腦細(xì)胞，減少髓鞘脫失、星形膠質(zhì)細(xì)胞增生和軸突損失，發(fā)揮營養(yǎng)支持和抗炎功能。來源于人類胎兒中樞神經(jīng)系統(tǒng)的NPC（hfNPC），由于其在標(biāo)準(zhǔn)化和質(zhì)量控制條件下的復(fù)制能力，可以產(chǎn)生可用于神經(jīng)移植治療的細(xì)胞系，其治療特性已經(jīng)在非人靈長類動物實(shí)驗(yàn)中得到了證實(shí)。

這項(xiàng)臨床試驗(yàn)包括四次向12名多發(fā)性硬化癥患者注射胚胎干細(xì)胞。在注射之前，所有患者都有嚴(yán)重癥狀，并且都已經(jīng)臥床不起。此外，每位患者都接受了腰椎穿刺，從脊髓中提取脊髓液以測量多發(fā)性硬化癥標(biāo)志物——神經(jīng)保護(hù)和抗炎分子水平。每位患者還接受了核磁共振掃描，以測量大腦灰質(zhì)體積，因?yàn)槎喟l(fā)性硬化癥患者會逐漸失去大腦質(zhì)量。

三個(gè)月后，每位患者又進(jìn)行了一次腰椎穿刺，研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)，他們的脊髓液中的神經(jīng)保護(hù)和抗炎分子都有所增加。每位患者在注射胚胎干細(xì)胞治療兩年后還接受了核磁共振掃描，那些注射最多胚胎干細(xì)胞的患者大腦灰質(zhì)損失最少。

研究團(tuán)隊(duì)表示，基于現(xiàn)在的結(jié)果，確定這些多發(fā)性硬化癥患者的癥狀是否有所減輕或疾病進(jìn)展放緩，還為時(shí)尚早。研究團(tuán)隊(duì)還將在未來幾年繼續(xù)監(jiān)測這些患者，以進(jìn)一步觀察胚胎干細(xì)胞治療是否能緩解多發(fā)性硬化癥患者癥狀和疾病進(jìn)展。

論文鏈接：https://www.nature.com/articles/s41591-022-02097-3

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