坐標(biāo)上海：18名特發(fā)性肺纖維化患者，國內(nèi)干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)招募

來源：干細(xì)胞者說

國內(nèi)干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)項(xiàng)目招募啟動(dòng)。截至2022年11月30日，國內(nèi)共有40家企業(yè)的55款干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)申請獲得受理，共有27家企業(yè)的40款獲準(zhǔn)默許進(jìn)入臨床試驗(yàn)（臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可）。

本次開展臨床試驗(yàn)招募的是臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療特發(fā)性肺纖維化，屬于異體臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液，屬于干細(xì)胞藥物。亮點(diǎn)在于藥物臨床試驗(yàn)，而非干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目。這里，要向細(xì)胞治療從業(yè)者強(qiáng)調(diào)的一點(diǎn)是：開展細(xì)胞臨床研究，無論是干細(xì)胞治療還是體細(xì)胞治療，都是要把患者利益放在首位的。

–01–

適應(yīng)癥：特發(fā)性肺纖維化

特發(fā)性肺纖維化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）是一種嚴(yán)重的慢性間質(zhì)性肺病，病變局限在肺臟，好發(fā)于中老年人群。IPF以呼吸困難和肺功能進(jìn)行性惡化為特征，容易發(fā)生氣胸和縱隔氣腫，預(yù)后差。臨床上對IPF常用的藥物包括糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、抗凝藥物等，但效果有限，副作用大。

間充質(zhì)干細(xì)胞是一類具有自我復(fù)制能力的多潛能細(xì)胞，近年來，國內(nèi)外學(xué)者利用間充質(zhì)干細(xì)胞已開展了眾多的臨床前及臨床試驗(yàn)，取得了一定的效果。

上海市第六醫(yī)院、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院、上海市胸科醫(yī)院現(xiàn)正在開展一項(xiàng)國內(nèi)多中心聯(lián)合“探索人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液治療特發(fā)性肺纖維化”的安全性，耐受性，及初步有效性的臨床研究”。試驗(yàn)藥物：人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液。該臨床試驗(yàn)已經(jīng)獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)（批件號(hào)：2021LP01853），試驗(yàn)計(jì)劃在中國3家醫(yī)院開展，共招募18位例特發(fā)性肺纖維化患者。研究主要目的是探索人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液治療特發(fā)性肺纖維化的安全性和耐受性。

–02–

臨床入組標(biāo)準(zhǔn)

主要入選標(biāo)準(zhǔn)

• 年齡40~75歲（含臨界值），性別不限；
• 診斷為特發(fā)性肺纖維化；
• 篩選前12個(gè)月內(nèi)HRCT有IPF典型影像表現(xiàn)（蜂窩、牽張性支氣管或細(xì)支氣管擴(kuò)張（主要出現(xiàn)在磨玻璃影、細(xì)網(wǎng)格影中））；
• 給藥前3個(gè)月內(nèi)肺功能檢查中彌散功能（DLCO）為預(yù)計(jì)值的30%~79%， FVC/預(yù)計(jì)值≥50%；
• 血生化檢查需符合以下標(biāo)準(zhǔn)：谷丙轉(zhuǎn)氨酶（ALT）≤1.5ULN，谷草轉(zhuǎn)氨酶（AST）≤1.5ULN，總膽紅素（TBIL）≤1.5ULN，直接膽紅素（DBIL）≤1.5ULN，肌酐（Cr）≤1.5ULN；
• 依從性好，能夠理解并配合完成肺功能檢查操作，愿意按照方案的要求用藥并按時(shí)接受隨訪檢查；
• 自愿參加試驗(yàn)，理解并簽署知情同意書。

注：滿足以上報(bào)名條件的受試者是否符合所有入選條件，最終由研究以上決定。

需要配合事項(xiàng)

• 如實(shí)告知研究醫(yī)生您的信息，包括既往疾病、曾接受的治療措施與用藥記錄等。
• 您需要定期到醫(yī)院接受訪視，定期接受各種實(shí)驗(yàn)室檢查，并采集定量的血液樣本，以便研究醫(yī)生能及時(shí)了解研究藥物的療效及安全性，保障您的健康狀況。
• 如果您愿意參加本臨床試驗(yàn)，在接下來的13個(gè)月，您需要根據(jù)研究醫(yī)生的安排，進(jìn)行臨床隨訪。

臨床試驗(yàn)費(fèi)用

試驗(yàn)藥物及試驗(yàn)期間各項(xiàng)檢查免費(fèi)、交通和采血補(bǔ)助共計(jì)約3000元。

聯(lián)系方式

如果您對本項(xiàng)臨床試驗(yàn)感興趣，請聯(lián)系相關(guān)研究者：

醫(yī)院：上海市第六人民醫(yī)院

研究醫(yī)生：陳子穎

聯(lián)系電話：17779196455

醫(yī)院：復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院

研究醫(yī)生：袁淑云

聯(lián)系電話：18811753412

醫(yī)院：上海市胸科醫(yī)院

研究醫(yī)生：潘仕苗

聯(lián)系電話：18792232833

隨著干細(xì)胞臨床研究取得進(jìn)展，未來更多的難治性肺病患者將得到更有效的治療。我們真誠祝福患者朋友們早日康復(fù)！干細(xì)胞臨床研究一切順利！