坐標上海：18名特發性肺纖維化患者，國內干細胞新藥臨床試驗招募

來源：干細胞者說

國內干細胞藥物臨床試驗項目招募啟動。截至2022年11月30日，國內共有40家企業的55款干細胞藥物臨床試驗申請獲得受理，共有27家企業的40款獲準默許進入臨床試驗（臨床試驗默示許可）。

本次開展臨床試驗招募的是臍帶間充質干細胞治療特發性肺纖維化，屬于異體臍帶間充質干細胞注射液，屬于干細胞藥物。亮點在于藥物臨床試驗，而非干細胞臨床研究備案項目。這里，要向細胞治療從業者強調的一點是：開展細胞臨床研究，無論是干細胞治療還是體細胞治療，都是要把患者利益放在首位的。

–01–

適應癥：特發性肺纖維化

特發性肺纖維化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）是一種嚴重的慢性間質性肺病，病變局限在肺臟，好發于中老年人群。IPF以呼吸困難和肺功能進行性惡化為特征，容易發生氣胸和縱隔氣腫，預后差。臨床上對IPF常用的藥物包括糖皮質激素、免疫抑制劑、抗凝藥物等，但效果有限，副作用大。

間充質干細胞是一類具有自我復制能力的多潛能細胞，近年來，國內外學者利用間充質干細胞已開展了眾多的臨床前及臨床試驗，取得了一定的效果。

上海市第六醫院、復旦大學附屬中山醫院、上海市胸科醫院現正在開展一項國內多中心聯合“探索人臍帶間充質干細胞注射液治療特發性肺纖維化”的安全性，耐受性，及初步有效性的臨床研究”。試驗藥物：人臍帶間充質干細胞注射液。該臨床試驗已經獲得國家藥監局批準（批件號：2021LP01853），試驗計劃在中國3家醫院開展，共招募18位例特發性肺纖維化患者。研究主要目的是探索人臍帶間充質干細胞注射液治療特發性肺纖維化的安全性和耐受性。

–02–

臨床入組標準

主要入選標準

• 年齡40~75歲（含臨界值），性別不限；
• 診斷為特發性肺纖維化；
• 篩選前12個月內HRCT有IPF典型影像表現（蜂窩、牽張性支氣管或細支氣管擴張（主要出現在磨玻璃影、細網格影中））；
• 給藥前3個月內肺功能檢查中彌散功能（DLCO）為預計值的30%~79%， FVC/預計值≥50%；
• 血生化檢查需符合以下標準：谷丙轉氨酶（ALT）≤1.5ULN，谷草轉氨酶（AST）≤1.5ULN，總膽紅素（TBIL）≤1.5ULN，直接膽紅素（DBIL）≤1.5ULN，肌酐（Cr）≤1.5ULN；
• 依從性好，能夠理解并配合完成肺功能檢查操作，愿意按照方案的要求用藥并按時接受隨訪檢查；
• 自愿參加試驗，理解并簽署知情同意書。

注：滿足以上報名條件的受試者是否符合所有入選條件，最終由研究以上決定。

需要配合事項

• 如實告知研究醫生您的信息，包括既往疾病、曾接受的治療措施與用藥記錄等。
• 您需要定期到醫院接受訪視，定期接受各種實驗室檢查，并采集定量的血液樣本，以便研究醫生能及時了解研究藥物的療效及安全性，保障您的健康狀況。
• 如果您愿意參加本臨床試驗，在接下來的13個月，您需要根據研究醫生的安排，進行臨床隨訪。

臨床試驗費用

試驗藥物及試驗期間各項檢查免費、交通和采血補助共計約3000元。

聯系方式

如果您對本項臨床試驗感興趣，請聯系相關研究者：

醫院：上海市第六人民醫院

研究醫生：陳子穎

聯系電話：17779196455

醫院：復旦大學附屬中山醫院

研究醫生：袁淑云

聯系電話：18811753412

醫院：上海市胸科醫院

研究醫生：潘仕苗

聯系電話：18792232833

隨著干細胞臨床研究取得進展，未來更多的難治性肺病患者將得到更有效的治療。我們真誠祝福患者朋友們早日康復！干細胞臨床研究一切順利！