開年重磅！國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)我國首款干細胞藥品上市！

2025年 1 月 2 日，NMPA 官網(wǎng)顯示，鉑生卓越生物科技（北京）有限公司的干細胞療法「艾米邁托賽」獲批上市，用于治療 14 歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。這是國內(nèi)首款獲批上市的干細胞療法。

艾米邁托賽是一款間充質(zhì)干細胞療法（MSC）。該藥早在 2013 年 3 月就在國內(nèi)遞交了 IND 申請，但直至 2020 年 6 月才首次公示臨床試驗。2024 年 6 月 12 日，艾米邁托賽被 CDE 納入優(yōu)先審評審批，并于同月 25 日終于正式遞交 NDA 申請，出現(xiàn)在受理隊列中。今日該藥獲批上市，成為國內(nèi)同類療法的一大里程碑。

艾米邁托賽目前已完成 II 期臨床試驗，III 期臨床試驗正在進行中。雖然在探索性 II 期臨床中，MSC 組相較于安慰劑組在第 28 天時沒有顯示出更高的 ORR。然而 MSCs 在平均 2 周后逐漸顯示出治療效果。完成 8 次輸注的患者可能會從 MSCs 中獲益，特別是那些腸道受累的患者。

移植物抗宿主病是異基因造血干細胞移植術(shù)后的嚴(yán)重并發(fā)癥，病情復(fù)雜且嚴(yán)重時可危及生命。艾米邁托賽注射液作為人臍帶間充質(zhì)干細胞注射劑，猶如生命的希望之光，為那些在病痛中掙扎的患者提供了新的治療途徑。它的獲批上市，是科研人員多年努力的結(jié)晶，也是我國生物醫(yī)藥領(lǐng)域創(chuàng)新能力的有力證明

此前，干細胞治療一直處于研究和試驗階段，雖取得了諸多進展，但真正獲批上市的藥物卻寥寥無幾。此次我國首款干細胞藥物的問世，不僅填補了國內(nèi)在這一領(lǐng)域的空白，更為后續(xù)干細胞藥物的研發(fā)和審批提供了寶貴經(jīng)驗。

艾米邁托賽干細胞新藥適應(yīng)癥？

艾米邁托賽注射液的適應(yīng)癥為治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。

艾米邁托賽干細胞新藥的作用原理是什么？

艾米邁托賽注射液是一種間充質(zhì)干細胞治療藥品，其作用原理主要包括以下幾個方面：

免疫調(diào)節(jié)作用

• 抑制免疫細胞活性：間充質(zhì)干細胞可以抑制T細胞、B細胞、NK細胞等免疫細胞的過度激活和增殖，減少它們產(chǎn)生的炎性細胞因子，如白細胞介素-2、干擾素-γ等，從而減輕免疫系統(tǒng)對受者組織的攻擊。
• 調(diào)節(jié)免疫細胞功能：間充質(zhì)干細胞能夠誘導(dǎo)調(diào)節(jié)性T細胞的產(chǎn)生和增殖，調(diào)節(jié)性T細胞可以抑制其他免疫細胞的活性，維持免疫系統(tǒng)的平衡。同時，間充質(zhì)干細胞還可以調(diào)節(jié)樹突狀細胞的成熟和功能，影響抗原呈遞過程，進而調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)。

組織修復(fù)與再生作用

• 分化為特定細胞類型：間充質(zhì)干細胞具有多向分化潛能，在特定的微環(huán)境下可以分化為多種細胞類型，如成纖維細胞、內(nèi)皮細胞等。在急性移植物抗宿主病中，受損的組織器官，如胃腸道、肝臟、皮膚等，間充質(zhì)干細胞可以分化為相應(yīng)的細胞，參與組織的修復(fù)和再生，促進受損組織的愈合。
• 旁分泌作用：間充質(zhì)干細胞可以分泌多種生物活性因子，如生長因子、細胞因子、趨化因子等，這些因子可以促進周圍細胞的增殖、遷移和分化，刺激血管生成，調(diào)節(jié)細胞外基質(zhì)的合成和降解，為組織修復(fù)創(chuàng)造有利的微環(huán)境。

歸巢作用

間充質(zhì)干細胞具有歸巢到損傷部位的能力，能夠識別并遷移到炎癥和組織損傷的部位。在急性移植物抗宿主病患者體內(nèi)，艾米邁托賽注射液中的間充質(zhì)干細胞可以通過血液循環(huán)到達受損的組織器官，如胃腸道、肝臟等，在局部發(fā)揮免疫調(diào)節(jié)和組織修復(fù)作用。

抗炎作用

間充質(zhì)干細胞可以通過抑制炎性細胞因子的分泌，減少炎癥反應(yīng)的發(fā)生。同時，間充質(zhì)干細胞還可以分泌一些抗炎因子，如白細胞介素-10、轉(zhuǎn)化生長因子-β等，這些因子可以直接抑制炎癥反應(yīng)，減輕組織的炎癥損傷。

使用間充質(zhì)干細胞治療藥品是否存在風(fēng)險？

使用間充質(zhì)干細胞治療藥品有發(fā)生不良反應(yīng)的風(fēng)險。艾米邁托賽注射液的臨床試驗中，暫未觀察到與試驗藥物相關(guān)的重要安全性風(fēng)險。但由于目前間充質(zhì)干細胞的作用機制和體內(nèi)存活時間仍不完全清楚，上市后使用過程中需繼續(xù)觀察潛在的長期風(fēng)險。

間充質(zhì)干細胞治療藥品獲批上市后，作為用于治療特定疾病的處方藥，應(yīng)當(dāng)在正規(guī)醫(yī)院中，在醫(yī)生的指導(dǎo)下憑處方使用，并嚴(yán)格按照說明書規(guī)定的適應(yīng)癥、用法用量等要求規(guī)范使用。

間充質(zhì)干細胞是如何開發(fā)為藥品的？

間充質(zhì)干細胞要開發(fā)成為藥品，必須嚴(yán)格按照《藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》等法律法規(guī)以及相關(guān)技術(shù)要求，經(jīng)科學(xué)規(guī)范研究，證明其安全、有效、質(zhì)量可控，按程序取得藥品注冊證書后方能成為藥品，并規(guī)定有特定的適應(yīng)癥、用法用量等。

細胞治療藥品研發(fā)過程包括藥學(xué)研究、非?臨床研究、?臨床試驗等，通常較為復(fù)雜、漫長，要求較高。藥學(xué)研究包括生產(chǎn)工藝開發(fā)、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)研究等；非?臨床研究包括藥理學(xué)研究、藥代動力學(xué)研究、非臨床安全性研究等；?臨床試驗則是在人體驗證產(chǎn)品的安全性有效性。

間充質(zhì)干細胞藥品研發(fā)上市的要求有哪些？

間充質(zhì)干細胞作為藥品上市，需要符合安全、有效、質(zhì)量可控的有關(guān)要求。除應(yīng)當(dāng)符合常規(guī)藥物研發(fā)藥學(xué)、非臨床研究及臨床試驗有關(guān)共性要求外，根據(jù)間充質(zhì)干細胞特點，國家藥監(jiān)局還組織研究制定了一系列有針對性的指導(dǎo)原則，進一步規(guī)范和指導(dǎo)藥物研發(fā)，提高研究質(zhì)效。例如，為指導(dǎo)間充質(zhì)干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗開展，藥品審評中心于2024年1月12日發(fā)布了《間充質(zhì)干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則》。

同時，我國持續(xù)推進藥品監(jiān)管科學(xué)化、法制化、國際化、現(xiàn)代化，轉(zhuǎn)化實施了國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH）全部指導(dǎo)原則，相關(guān)技術(shù)要求與國際通行標(biāo)準(zhǔn)全面接軌。

細胞治療藥品是當(dāng)前藥物研發(fā)熱點領(lǐng)域，受到國際社會廣泛關(guān)注。近年來，我國持續(xù)深化藥品審評審批制度改革，設(shè)立了加快臨床急需新藥上市通道。對符合要求的細胞治療藥品，國家藥監(jiān)局優(yōu)先配置審評、核查檢驗等資源，在程序不減少、標(biāo)準(zhǔn)不降低的前提下，加強技術(shù)指導(dǎo)和溝通交流，縮短審評時限，推動加快上市，更好地滿足患者用藥需求。

目前已上市的間充質(zhì)干細胞治療藥品有哪些？

目前全球獲批上市的間充質(zhì)干細胞治療藥品約10個，其細胞來源、適應(yīng)癥不盡相同。其中用于治療急性移植物抗宿主?。╝GVHD）的間充質(zhì)干細胞治療藥品有4款，除我國批準(zhǔn)的艾米邁托賽注射液外，還有美國、加拿大、日本批準(zhǔn)的骨髓間充質(zhì)干細胞。

艾米邁托賽干細胞新藥上市意味著什么？

艾米邁托賽干細胞新藥上市具有多方面的重要意義，主要體現(xiàn)在以下幾點：

對患者的意義

• 新的治療希望：為14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病患者提供了一種全新的、針對性的治療選擇。此前，這類患者在常規(guī)治療無效后，往往面臨病情惡化和嚴(yán)重并發(fā)癥的風(fēng)險，艾米邁托賽的上市給他們帶來了緩解病情甚至治愈的希望。
• 提高生活質(zhì)量：急性移植物抗宿主病可能導(dǎo)致患者皮膚出現(xiàn)皮疹、水皰、剝脫性皮炎等，還會引起腸道腹瀉、腹痛、惡心、嘔吐以及肝臟黃疸等癥狀，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。艾米邁托賽的治療效果有望緩解這些癥狀，減輕患者的痛苦，使他們能夠更好地恢復(fù)正常生活。

對醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的意義

• 干細胞治療的重大突破：艾米邁托賽是中國首款干細胞治療藥品，其上市標(biāo)志著中國在干細胞治療領(lǐng)域取得了重要的里程碑。這不僅證明了我國在干細胞研究和應(yīng)用方面的技術(shù)實力，也為后續(xù)干細胞治療藥物的研發(fā)和審批提供了寶貴的經(jīng)驗和借鑒。
• 推動再生醫(yī)學(xué)發(fā)展：作為再生醫(yī)學(xué)的一部分，干細胞治療一直是醫(yī)學(xué)研究的熱點和前沿領(lǐng)域。艾米邁托賽的上市將進一步激發(fā)科研人員對干細胞治療的研究熱情，促進再生醫(yī)學(xué)技術(shù)的不斷創(chuàng)新和發(fā)展，為治療更多疑難雜癥提供可能。

對醫(yī)藥行業(yè)的意義

• 拓展市場和商業(yè)機會：艾米邁托賽的上市開辟了干細胞治療藥物的新市場，為醫(yī)藥企業(yè)帶來了新的商業(yè)機會。這將吸引更多的企業(yè)和資本投入到干細胞治療領(lǐng)域的研發(fā)和生產(chǎn)中，推動整個行業(yè)的發(fā)展和壯大。
• 促進產(chǎn)業(yè)升級和合作：干細胞治療藥物的研發(fā)和生產(chǎn)需要涉及多個環(huán)節(jié)和領(lǐng)域，包括細胞培養(yǎng)、制劑生產(chǎn)、質(zhì)量控制、臨床試驗等。艾米邁托賽的上市將促進醫(yī)藥行業(yè)內(nèi)的產(chǎn)業(yè)升級和合作，提高整個行業(yè)的技術(shù)水平和創(chuàng)新能力，形成更加完善的產(chǎn)業(yè)鏈和產(chǎn)業(yè)集群。

對社會的意義

體現(xiàn)對罕見病患者的關(guān)懷：移植物抗宿主病是一種罕見病，艾米邁托賽作為罕見病用藥獲批上市，體現(xiàn)了國家對罕見病患者的重視和關(guān)懷，有助于提高社會對罕見病的認知和關(guān)注度，促進罕見病防治事業(yè)的發(fā)展。

減輕醫(yī)療負擔(dān)和社會壓力：急性移植物抗宿主病如果得不到有效治療，可能會導(dǎo)致患者長期住院、反復(fù)治療，給患者家庭和社會帶來沉重的醫(yī)療負擔(dān)和經(jīng)濟壓力。艾米邁托賽的上市有望降低患者的治療成本，提高治療效果，從而減輕醫(yī)療負擔(dān)和社會壓力。

2024年，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市創(chuàng)新藥48個，包括罕見病用藥等重點領(lǐng)域的一批新藥好藥加速上市，部分創(chuàng)新藥實現(xiàn)全球同步研發(fā)、同步申報、同步審評和上市，甚至全球首先上市，更好地滿足了我國公眾用藥需求。

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