干細胞治療神經系統疾病已進入臨床突破年，全球530項臨床試驗展示其巨大潛力。

神經系統疾病（ND）是一大類由神經系統結構或功能異常引發的疾病，包括中風、多發性硬化癥、肌萎縮側索硬化癥和脊髓損傷等，給全球帶來了重大健康和經濟負擔。

基于530項臨床試驗，深度剖析干細胞治療神經系統疾病的現狀與趨勢

近幾十年來，通過對ND發病機制的深入了解，推動了基于干細胞療法等新型治療策略的快速發展。《Stem Cell Research & Therapy》上發表的一篇綜述研究，深度剖析了1998年至2023年全球臨床試驗概況，探討了當前研究熱點和未來趨勢。

01 全球臨床試驗概況：規模與狀態分析

研究人員利用Informa Trialtrove數據庫和ClinicalTrials.gov匯總了58000個數據，運用特定檢索詞篩選出干細胞治療ND的臨床試驗。截至2023年12月31日，經初步檢索、人工篩選及與其它平臺數據交叉引用后，最終確定530項試驗。

在這些試驗中，有299項（56.4%）已完成，其中72項（24.1%）報告積極結果，15項（5.0%）為負面結果，212項結果不確定或未說明。另外，127項（24.0%）處于計劃或進行中，65項（12.3%）被終止。終止原因包括入組率低、商業決策、資金不足和效率低下等（圖a）。

02 時間趨勢：持續增長的研究興趣

從時間趨勢來看（圖b），1998-2007年相關臨床試驗數量較少，2008-2012年開始顯著上升，并持續增長至2018-2022年。這表明近十年來，科研人員對干細胞療法的研究興趣和投入不斷增加。

2025年被業內稱為干細胞治療的 “臨床突破年” ，中國在北戴河召開的細胞治療臨床研究研討會上，專家們一致認為干細胞技術已跨越基礎科研階段，進入臨床驗證與轉化的關鍵期。

03 試驗階段分布：仍處早期探索階段

從試驗階段分布看（表1），II期臨床試驗占比最高（32.8%），其次是I期（28.9%）和I/II期（26.8%），III/IV期試驗較少。這說明干細胞治療神經系統疾病仍處于早期探索階段。

從基礎研究到廣泛臨床應用的轉化面臨諸多挑戰，包括治療效果的穩定性、安全性評估等。然而，近期的一些成功案例提供了令人鼓舞的證據：

• 帕金森病治療：日本京都大學團隊將iPSC來源的多巴胺神經前體細胞移植入帕金森病患者腦內，患者術后恢復良好，病情顯著改善且未出現排異反應
• 脊髓損傷修復：中國科學家開發出利用三氧化二鐵納米顆粒調節細胞內三價鐵離子濃度調控NSCs定向分化為運動神經元的方法，促進了脊髓損傷小鼠的運動與感覺功能恢復

04 地域分布：明顯的地域差異

在地域分布上，美國開展的研究最多，有123項（23.2%）。中國以93項（17.5%）成為亞洲開展此類試驗最多的國家。西班牙在歐洲居首位，開展了25項（4.7%）此類試驗。非洲僅有埃及參與。

這些數據凸顯出不同國家和地區在研究能力、資金、基礎設施和監管框架等方面存在較大差異。未來國際合作或可有助于改善這一現狀，促進研究和治療機會的公平性，使更多患者受益。

值得注意的是，中國在干細胞治療領域正迅速崛起。2025年9月，中國在北戴河召開的細胞治療臨床研究研討會上，首次系統性披露了30余項人體臨床數據，表明中國干細胞治療正從實驗室邁向臨床。

05 疾病焦點：主要神經系統疾病類型

在530項臨床試驗中（圖d），主要聚焦于以下疾病領域：

• 中風（100項，18.9%）
• 多發性硬化癥（97項，18.3%）
• 肌萎縮側索硬化癥（60項，11.3%）
• 脊髓損傷（54項，10.2%）

這些疾病目前治療效果有限，患者存在大量未滿足的醫療需求，推動了干細胞治療的研究熱情。

06 細胞類型：間充質干細胞主導

這些試驗應用了多種類型干細胞，包括：

• 間充質干細胞(MSCs)：占比51.7%（274項）
• 造血干細胞
• 神經干細胞(NSCs)
• 胚胎干細胞(ESCs)
• 誘導性多能干細胞(iPSCs)

間充質干細胞應用最為廣泛，這可能得益于其免疫抑制特性和易獲取性。它們不僅來源于骨髓，還可從臍帶、脂肪等多種組織中獲取。

近年來，胚胎干細胞（ESCs）和誘導性多能干細胞（iPSCs） 衍生的干細胞相關研究也逐漸增多。日本和美國已批準了相關臨床試驗，它有望實現個性化治療，降低免疫排斥風險和倫理問題，提高治療效果。

07 技術創新與組合策略

干細胞治療領域正在經歷技術創新的浪潮：

基因增強型干細胞：通過對干細胞進行基因編輯或導入特定功能基因，使其獲得更強的增殖、分化或分泌能力。例如，研究人員通過轉導klotho基因增強脂肪間充質干細胞，顯著提升了其促進少突膠質細胞分化成熟和髓鞘再生的能力。

生物材料結合：科學家開發了微納貼片并將其錨定于細胞膜表面，以精準調控動態遷移干細胞命運。還有團隊制備了具有正交反應活性的透明質酸微球，通過生物正交反應將其共價結合在神經干細胞膜表面，實現長期穩定錨定。

3D生物打印與類器官：將干細胞與3D生物打印技術結合，是再生醫學的又一飛躍。科學家已能夠利用干細胞作為”生物墨水”，打印出具有復雜三維結構的神經組織。

08 臨床應用與療效評估

干細胞治療在多種神經系統疾病中顯示出潛力：

帕金森病：日本京都大學團隊開展了全球首批將iPSC來源的多巴胺神經前體細胞移植入帕金森病患者腦內的臨床研究。初步結果顯示，移植的細胞存活并成功分泌多巴胺，部分患者的運動功能得到了顯著且長期的改善。

脊髓損傷：研究表明，通過移植神經前體細胞或誘導多能干細胞（iPSCs）可以促進神經元分化與突觸重建。基因編輯技術CRISPR-Cas9被用于調控軸突生長相關基因（如PTEN、SOCS3）的表達，增強內在再生能力。

多發性硬化：研究表明，通過基因工程技術改造MSCs能提升其對神經退行性疾病的治療效果。攜帶分泌型klotho(s-KL)基因的MSCs在實驗性自身免疫性腦脊髓膜炎(EAE)小鼠模型中顯示出比普通MSCs更好的促進少突膠質細胞分化成熟及髓鞘再生的治療潛力。

09 挑戰與局限性

盡管干細胞治療前景廣闊，但仍面臨多項挑戰：

安全性問題：雖然大多數研究顯示干細胞治療安全性良好，但長期安全性仍需進一步評估。腫瘤形成風險、免疫排斥反應和細胞遷移至非靶組織等問題仍需關注。

標準化難題：如何確保不同機構、不同批次產品的療效一致性，是行業亟待解決的問題。這包括細胞來源、培養條件、輸注劑量和頻率等方面的標準化。

監管框架：干細胞治療的監管框架仍在不斷發展中。不同國家和地區對干細胞產品的分類、審批路徑和市場準入要求存在差異，這增加了全球研發的復雜性。

成本與可及性：干細胞治療研發成本高，生產過程復雜，可能導致治療費用昂貴，影響其可及性。

10 未來發展方向與展望

干細胞治療神經系統疾病的未來發展方向包括：

精準醫療：利用多組學生物標志物（包括基因組學、轉錄組學和蛋白質組學）助力患者分層和治療響應預測。計算模型模擬個體損傷特征，優化神經調控參數或藥物遞送策略。

聯合治療策略：將干細胞治療與其他先進技術結合，如基因編輯、脊髓神經調控和腦機接口系統，可能會產生協同效應，提高治療效果。

標準化與規模化：建立細胞生產、質量控制和臨床應用的標準化流程，實現干細胞治療的規模化生產，降低成本，提高可及性。

國際合作：加強國際合作，共享數據和經驗，促進干細胞治療領域的快速發展。

結語：從實驗室到臨床的轉化之旅

干細胞治療神經系統疾病已經從理論探索逐步走向臨床實踐。基于全球530項臨床試驗的分析顯示，這一領域正處于快速發展階段，在多種神經系統疾病治療中展現出潛力。

隨著技術的不斷進步和臨床經驗的積累，干細胞治療有望為神經系統疾病患者提供新的治療選擇。然而，從實驗室到廣泛臨床應用的轉化仍面臨諸多挑戰，需要科學家、醫生、監管機構和患者組織的共同努力。

未來幾年將是干細胞治療神經系統疾病的關鍵時期，隨著更多臨床數據的積累和治療策略的優化，我們有望見證這一領域的重要突破，為神經系統疾病患者帶來新的希望。

【1】Jiang, S., Bao, X., Zhong, C. et al. Mapping the global clinical landscape of stem cell therapies for neurological diseases from 1998 to 2023: an analysis based on the Trialtrove database. Stem Cell Res Ther 16, 41 (2025). DOI:10.1186/s13287-024-04096-2.

【2】Kevin S Chen, Emily J Koubek, Stacey A Sakowski, Eva L Feldman Affiliation.Stem cell therapeutics and gene therapy for neurologic disorders .DOI: 10.1016/j.neurot.2024.e00427.

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